9月17日，專(zhuān)注于嚴重疾病創(chuàng )新基因療法開(kāi)發(fā)的生物制藥公司CRISPR Therapeutics與再生醫學(xué)公司ViaCyte宣布了一項戰略合作，雙方將共同進(jìn)行基因編輯的異基因糖尿病干細胞療法的發(fā)現、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。
數十年來(lái)的胰島移植臨床數據表明，β細胞替代療法可能對需要胰島素治療的糖尿病患者有一定的療效。ViaCyte公司開(kāi)創(chuàng )了從干細胞中產(chǎn)生胰系細胞并將其安全有效地遞送給病人的方法。ViaCyte公司目前正在臨床評估的主要候選產(chǎn)品PEC-Direct，使用了一種非免疫保護的傳遞裝置，允許細胞治療的直接血管化。這種方法有可能帶來(lái)持久的益處；然而，由于病人的免疫系統會(huì )將這些細胞識別為外來(lái)者，PEC-Direct將需要長(cháng)期免疫抑制治療以避免排斥反應。因此，PEC-Direct療法正被發(fā)展成為治療1型糖尿病急性并發(fā)癥高?；颊叩囊环N方法。
ViaCyte公司在研管線(xiàn)（來(lái)自ViaCyte官網(wǎng)）
CRISPR基因編輯技術(shù)提供了保護移植細胞免受患者免疫系統影響的潛力技術(shù)，可以通過(guò)體外編輯干細胞中的免疫調節基因來(lái)產(chǎn)生胰系細胞。CRISPR系統的速度、特性和復用效率使得它非常適合這項開(kāi)發(fā)。CRISPR療法正在為異基因CAR-T項目尋求一種類(lèi)似的方法，并在免疫逃避基因編輯方面建立了重要的專(zhuān)業(yè)知識。ViaCyte的干細胞開(kāi)發(fā)能力和CRISPR基因編輯能力的結合有潛力使β細胞替代產(chǎn)品能夠在不引發(fā)免疫反應的情況下為患者提供持久的獲益。
CRISPR Therapeutics首席執行官Samarth Kulkarni表示：“我們相信再生醫學(xué)和基因編輯的結合有希望為不同疾病患者提供持久的治療方法，這其中包括需要胰島素治療的糖尿病等常見(jiàn)的慢性疾病。ViaCyte是再生醫學(xué)領(lǐng)域的先驅公司，建立了引人注目的臨床計劃、強大的制造能力和強大的知識產(chǎn)權儲備。與ViaCyte的合作將使我們能夠加快在再生醫學(xué)方面的努力，再生醫學(xué)領(lǐng)域將為我們公司提供各種長(cháng)期的機會(huì )。”
根據協(xié)議的條款，CRISPR公司和ViaCyte將共同尋求開(kāi)發(fā)一種免疫規避干細胞系，作為邁向異基因干細胞生物制品的第一步。在成功完成這些研究并確定候選產(chǎn)品后，雙方將共同承擔全球范圍內進(jìn)一步開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的責任。在協(xié)議執行后，ViaCyte將從CRISPR獲得1500萬(wàn)美元，可以用現金支付，也可以用CRISPR股票支付。在某些情況下，ViaCyte還可以選擇以可兌換本票的形式從CRISPR獲得額外的1000萬(wàn)美元。
ViaCyte公司主席Paul Laikind評論稱(chēng)：“創(chuàng )造一個(gè)免疫逃避基因編輯版本的干細胞技術(shù)，將使我們能夠用于更多的病人群體的治療。CRISPR Therapeutics是該項目的理想合作伙伴，因為他們擁有領(lǐng)先的基因編輯技術(shù)和專(zhuān)業(yè)知識，并且專(zhuān)注于免疫逃避編輯。我們很高興有機會(huì )與CRISPR合作，為需要胰島素治療的糖尿病患者提供一種變革性的治療方法。我們還相信，這種方法可能有許多其他的應用潛力，這也是我們和CRISPR在未來(lái)可能會(huì )探索的方向。”
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