位于美國德克薩斯州奧斯汀市的生物技術(shù)公司Molecular Templates近日宣布與武田（Takeda）達成合作協(xié)議，將共同研發(fā)靶向糖蛋白CD38的工程化毒素體（Engineered Toxin Bodies，ETBs），以期應用于治療包括多發(fā)性骨髓瘤（Multiple Myeloma）在內的多種疾病。在前期合作中，兩家公司已完成靶向CD38的多個(gè)ETBs的臨床前研發(fā)進(jìn)程，并取其中之一作為主要研發(fā)候選藥物。此次合作協(xié)議的達成將推進(jìn)兩家公司進(jìn)一步研發(fā)針對多發(fā)性骨髓瘤的新療法。
多發(fā)性骨髓瘤是一種由于漿細胞（一種專(zhuān)門(mén)負責制造抗體的白血球細胞）不正常增生而導致的骨髓惡性腫瘤。它初期并無(wú)癥狀產(chǎn)生，直到病情加重才會(huì )有骨痛、經(jīng)常性感染和貧血等的癥狀，且目前致病原因不明。2015年全球約有49萬(wàn)名多發(fā)性骨髓瘤患者。在美國，每10萬(wàn)人中可能出現6.5例患者，有0.7%的人在其一生中會(huì )有某個(gè)時(shí)間點(diǎn)罹患此疾病。若無(wú)治療，其預期生存時(shí)間約為七個(gè)月。若進(jìn)行治療，則可生存4至5年。該疾病的五年生存率約為49%。因此，患者們急需一款創(chuàng )新型療法來(lái)幫助他們降低疾病帶來(lái)的危險。
CD38是一種在多發(fā)性骨髓瘤細胞中高度表達的表面糖蛋白。因此，靶向CD38成為多發(fā)性骨髓瘤療法研發(fā)中至關(guān)重要的一環(huán)。靶向CD38的ETBs可以識別該蛋白，并將一種修飾過(guò)的細菌性毒素傳送進(jìn)骨髓瘤細胞，促進(jìn)核糖體的不可逆破壞，最終將腫瘤細胞殺死。與其他靶向CD38的療法不同，ETBs的作用并不依賴(lài)于身體免疫系統，使其可以具有更廣泛的潛力和更深入的療效。
“本次合作是基于武田公司對于包括多發(fā)性骨髓瘤在內的多種血液癌癥的長(cháng)期經(jīng)驗，”武田公司腫瘤治療部主管Philip Rowlands博士說(shuō)：“通過(guò)與Molecular Templates的合作研究，我們看到了其ETB平臺具有的發(fā)現及發(fā)展新療法的潛力。通過(guò)這次合作的擴展，相信我們可以為患者帶來(lái)更多重要的創(chuàng )新型療法選擇。”
“自2016年十月以來(lái)，我們一直與武田公司的科學(xué)團隊緊密合作，研發(fā)靶向CD38的ETBs，并極大改進(jìn)了我們的內部項目MT-4019，”Molecular Templates公司首席執行官兼科學(xué)官Eric Poma博士說(shuō)：“有了武田公司在多發(fā)性骨髓瘤及抗體研究方面的雄厚專(zhuān)業(yè)知識及實(shí)力的支持，我們選出了在自己的技術(shù)平臺上生產(chǎn)的所有ETBs中最有潛力的靶向CD38的ETB，并順利對其進(jìn)行研發(fā)。我們期待將這一項目推進(jìn)至臨床研究階段。”
我們祝賀Molecular Templates與武田此次達成合作協(xié)議，并期待新的療法可以早日開(kāi)展臨床階段的研究。
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