羅氏（Roche）集團日前宣布，FDA批準其治療A型血友病的重磅藥Hemlibra（emicizumab-kxwh），作為日常預防性療法，治療體內不含因子VIII抑制物的A型血友病患者，為患者預防或減輕頻繁出血狀況。Hemlibra是目前唯一一款面向體內含有或不含因子VIII抑制物的A型血友病患者，且讓患者可以每周、每?jì)芍芑蛎克闹芤淮谓邮芷は伦⑸涞念A防性療法。
A型血友病是一種嚴重的遺傳病。健康人發(fā)生出血時(shí)，一種叫做因子VIII的凝血蛋白會(huì )將因子IXa和因子X(jué)聚集在一起，引發(fā)凝血過(guò)程，進(jìn)而幫助止血。然而A型血友病患者由于缺乏因子VIII，使得血液不能正常凝固，導致不受控的自發(fā)性出血。全球約有32萬(wàn)名A型血友病患者，其中50-60%病情嚴重。A型血友病患者可能會(huì )經(jīng)常出血，尤其是在關(guān)節或肌肉中，引起疼痛、慢性腫脹、畸形、行動(dòng)不便和長(cháng)期關(guān)節損傷等嚴重健康問(wèn)題。在A(yíng)型血友病替代療法治療過(guò)程中，可能會(huì )發(fā)生的一個(gè)嚴重并發(fā)癥是患者體內會(huì )產(chǎn)生因子VIII抑制物。它是由機體免疫系統產(chǎn)生的抗體，能夠結合并阻斷替代因子VIII，使它很難甚至無(wú)法達到可以控制出血的水平。因此，A型血友病患者們急需一款安全有效的療法來(lái)幫助他們降低疾病帶來(lái)的危險。
Hemlibra是一款雙特異性因子IXa和因子X(jué)抗體，它可以將激活天然凝血級聯(lián)所需的因子IXa和因子X(jué)聚集在一起，幫助A型血友病患者恢復凝血功能。Hemlibra是一種預防性皮下注射療法，由羅氏旗下的日本中外制藥株式會(huì )社（Chugai Pharamceutical）發(fā)現，并由Chugai、羅氏和基因泰克（Genentech）共同開(kāi)發(fā)。Hemlibra于去年11月獲得針對體內含有因子VIII抑制物的成人及兒童A型血友病患者的常規預防療法批準。該藥還獲得了治療體內不含VIII因子抑制物的A型血友病的突破性療法認定和優(yōu)先審評資格。
本次批準是基于3期試驗HAVEN 3及HAVEN 4的積極試驗結果。在3期試驗HAVEN 3中，共71名12歲以上的青少年和成人A型血友病患者分為兩組，一組每周一次接受Hemlibra預防療法（n=36），另一組每?jì)芍芙邮芤淮沃委煟╪=35）。兩組需要治療的出血情況分別降低了96%（95% CI: 92.5; 98.0, p<0.0001）和97%（95% CI: 93.4; 98.3, p<0.0001），且對比無(wú)預防治療組（n=18）在出血相關(guān)的各項終點(diǎn)均顯示出了顯著(zhù)降低的結果，安全性亦為良好。除此之外，Hemlibra在一項針對之前接受過(guò)因子VIII傳統標準療法的患者轉而接受Hemlibra預防療法的試驗中（n=48），獲得了出血情況降低了68%（95% CI: 48.6; 80.5, p<0.0001）的良好結果。在單臂3期試驗HAVEN 4中，共41名A型血友病患者接受了每四周一次的預防治療，其中在含有（n=5）和不含（n=36）因子VIII抑制劑的患者身上均顯示出了良好的具有臨床意義的出血控制結果，且安全性良好。
“許多針對體內不含因子VIII抑制物的A型血友病預防性療法都需要患者每周進(jìn)行好幾次注射。即使注射過(guò)了，患者還是會(huì )出現出血情況，因此，他們急需新的療法來(lái)改善生活治療，”密歇根兒童醫院血液學(xué)專(zhuān)家Michael Callaghan博士說(shuō)：“Hemlibra對于整個(gè)A型血友病患者群體來(lái)說(shuō)是一款意義重大的新藥，也是近20年來(lái)第一次獲得突破的新型藥物。Hemlibra可以減少出血情況，并使患者僅需每周、每?jì)芍芑蛎克闹苓M(jìn)行一次注射即可。”
“本次Hemlibra獲得批準證明了我們的突破性科學(xué)及新藥研發(fā)取得的成果有望重新定義‘標準療法’，”羅氏首席醫學(xué)官兼全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)負責人Sandra Horning博士說(shuō)：“在四項關(guān)鍵性研究中都獲得了良好的療效及安全性結果后，Hemibra成為了目前唯一一款獲得FDA批準的治療體內含或不含因子VIII抑制物的A型血友病預防藥。我們感謝血友病患者群體一直以來(lái)對這款新型療法的支持，現在我們終于可以將這款療法呈現給所有A型血友病患者了。”
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