Gotham Therapeutics近日閃亮登場(chǎng)，宣布獲得A輪5400萬(wàn)美元的融資。本輪投資由創(chuàng )始投資者Versant Ventures，Forbion和S.R. One共同領(lǐng)投。新基制藥（Celgene Corporation）和Alexandria Venture Investments參與投資。
Gotham Therapeutics是一家致力于開(kāi)發(fā)靶向RNA修飾蛋白的新型藥物類(lèi)別的生物技術(shù)公司，通過(guò)改變修飾信使RNA蛋白質(zhì)的活性，為癌癥、自身免疫和神經(jīng)退行性疾病患者開(kāi)發(fā)新的治療方案。Gotham的技術(shù)平臺是表觀(guān)轉錄組學(xué)（epitranscriptomics），即調控RNA的化學(xué)修飾。Gotham主要關(guān)注一種叫做m6A（6-甲基腺苷）的常見(jiàn)mRNA修飾，這個(gè)修飾在RNA代謝中起到關(guān)鍵作用，且與多種疾病相關(guān)。
Gotham 的成立是基于其聯(lián)合創(chuàng )始人Samie Jaffrey博士的開(kāi)創(chuàng )性發(fā)現，Jaffrey博士是RNA代謝領(lǐng)域表觀(guān)轉錄組學(xué)的先鋒。Jaffrey博士是威爾康奈爾醫學(xué)院（Weill Cornell Medicine）的藥理學(xué)教授，也是Gotham Therapeutics科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì )的成員。他的工作揭示了轉錄后mRNA修飾在健康和疾病中的作用。這些修飾及其生物學(xué)效應是由蛋白質(zhì)復合物驅動(dòng)的，這些復合物被描述并歸類(lèi)為表觀(guān)轉錄組學(xué)的編碼者、清除者和閱讀者。
憑借種子輪資金，Gotham構建了一個(gè)平臺，評估RNA修飾蛋白對疾病生物學(xué)的影響，并針對優(yōu)先靶點(diǎn)開(kāi)發(fā)小分子。本輪所募集的資金將使Gotham能夠建立臨床概念性驗證，并廣泛投資一系列臨床前候選藥物，這些藥物有潛力成為難治性疾病的候選療法。
Gotham組建了一支經(jīng)驗豐富的創(chuàng )始團隊，由前羅氏制藥的研發(fā)總裁Lee Babiss博士任首席執行官。Babiss博士是RNA藥物發(fā)現方法的早期采用者，他有將藥物發(fā)現轉化為治療候選藥物的相關(guān)經(jīng)驗。他還曾擔任過(guò)PPD的CSO，以及GSK的人類(lèi)遺傳學(xué)和個(gè)體化醫療負責人。
Lee Babiss博士說(shuō)：“當我們在開(kāi)發(fā)幾個(gè)重要的靶點(diǎn)時(shí)，我們所收集到的信息幫助我們進(jìn)一步驗證和構建我們的平臺，以滿(mǎn)足日益廣泛的應用。我們的目標是成為調節mRNA功能的藥物關(guān)鍵蛋白的領(lǐng)導者，從而影響疾病的發(fā)生和發(fā)展。”
Samie Jaffrey博士補充說(shuō)：“雖然學(xué)術(shù)研究和醫藥行業(yè)最初關(guān)注的是DNA修飾，但越來(lái)越多的證據表明，mRNA修飾有助于確定基因被轉化成蛋白質(zhì)的程度。RNA修飾及其相關(guān)蛋白復合物因此代表了一個(gè)尚未開(kāi)發(fā)的前沿，可以產(chǎn)生新的治療方法。”
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