近日，JAZZ制藥宣布美國FDA于2018年10月26日批準其補充新藥申請（sNDA），該申請修訂了Xyrem（sodium oxybate，羥丁酸鈉）口服液的標簽，新增了適應癥，治療7歲及以上發(fā)作性睡?。╪arcolepsy）患者的猝倒發(fā)作以及白天過(guò)度嗜睡（EDS）。
發(fā)作性睡病是一種長(cháng)期的神經(jīng)系統疾病，該類(lèi)患者調節睡眠/覺(jué)醒周期的能力下降。作為一種原因不明的慢性睡眠障礙，該病臨床上以不可抗拒的短期睡眠發(fā)作為特點(diǎn)，多于兒童或青年期起病。癥狀包括白天過(guò)度嗜睡的時(shí)期，通常持續數秒至數分鐘，并且可能隨時(shí)發(fā)生。大約70％的受影響者也會(huì )經(jīng)歷突然失去肌肉力量的事件，稱(chēng)為猝倒癥。嗜睡癥患者每天睡眠的時(shí)間與健康人的時(shí)間相同，但睡眠質(zhì)量往往更差。
Jazz制藥睡眠與中樞神經(jīng)系統醫學(xué)高級副總裁兼斯坦福睡眠科學(xué)中心兼職教授Jed Black說(shuō)，“Xyrem是唯一獲得美國FDA批準用于成年嗜睡癥患者白天過(guò)度嗜睡和發(fā)生猝倒癥的治療方案。一項關(guān)鍵性研究證實(shí)，Xyrem在患有嗜睡癥的兒科患者中的安全性和有效性。我們很高興帶領(lǐng)睡眠障礙患者推進(jìn)科學(xué)研究，并為兒童和青少年提供有意義的治療方案。”
Xyrem治療兒童嗜睡癥患者猝倒癥或EDS的療效基于2/3期EXPRESS研究，該研究招募了7-17歲患有發(fā)作性睡病伴發(fā)癲癇的患者。參加該研究的患者將在研究開(kāi)始時(shí)服用Xyrem或安慰劑對照。對照組治療者接受了開(kāi)放標記滴定，以達到可耐受和有效的劑量。在穩定的劑量期后，所有參與者都經(jīng)歷了為期兩周的雙盲隨機戒斷期，并隨機分配至Xyrem的穩定劑量或接受安慰劑。主要療效終點(diǎn)是每周猝倒發(fā)作次數的變化，從穩定劑量期（基線(xiàn)）到雙盲期結束。從基線(xiàn)到雙盲期結束，通過(guò)兒童和青少年愛(ài)華威嗜睡量表（ESS-CHAD）評估EDS變化是一項關(guān)鍵的次要終點(diǎn)指標。在隨機停藥期后，參與者進(jìn)入開(kāi)放標簽的安全期最多為47周，總研究時(shí)間長(cháng)達一年。
試驗結果顯示，隨機接受安慰劑的患者猝倒發(fā)作每周（中位數）增加12.7次，而繼續用Xyrem治療的患者猝倒發(fā)作每周（中位數）增加0.3次（Q1,Q3=-1·0,2.5; p <0.0001）。
本研究中Xyrem在兒童和青少年中的安全性與成人報告相似，并且在使用Xyrem長(cháng)達一年后未發(fā)現新的安全性問(wèn)題。該研究的部分開(kāi)放標簽試驗仍在進(jìn)行中。截至2017年2月（數據截止時(shí)間），最常見(jiàn)的治療突發(fā)不良事件（> 5％）是遺尿、惡心、嘔吐、頭痛、體重減輕、食欲減退、鼻咽炎和頭暈。發(fā)生了兩次嚴重的突發(fā)不良事件，分別為急性**病、嚴重且有自殺意念。
Wake Up Narcolepsy執行董事、同時(shí)也是一位患有嗜睡癥孩子的母親Claire Crisp說(shuō)，“發(fā)作性睡病經(jīng)常被誤解、誤傳、被誤診和未被診斷，特別是在兒童中，Xyrem在兒科患者中的批準是嗜睡癥治療藥物向前邁出的重要一步，因為我們致力于提高對兒童狀況的認識，并確保兒科和成人患者都能獲得有意義的治療方案。”
Xyrem（sodium oxybate，羥丁酸鈉）是一種中樞神經(jīng)系統（CNS）抑制劑，于2002年獲得美國FDA批準用于治療猝倒癥，這是一種突然和短暫的肌肉無(wú)力發(fā)作伴隨著(zhù)全意識意識，通常由諸如笑、哭泣等情緒引發(fā)。
美FDA提醒Xyrem單獨或與其他CNS抑制劑聯(lián)合使用，可能會(huì )發(fā)生不良反應，包括癲癇發(fā)作、呼吸抑制、意識水平降低、昏迷和死亡。FDA對Xyrem的推薦劑量為0.5g/mL，需要嚴格按照處方使用，因為不適當的處方、誤用、濫用和轉移可能導致嚴重后果。
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