2018年，全球醫藥健康領(lǐng)域領(lǐng)先的行業(yè)咨詢(xún)及市場(chǎng)調研機構EvaluatePharma發(fā)布《2018年最有價(jià)值的未合作新藥研發(fā)資產(chǎn)TOP15》，對來(lái)自小型生物制藥公司但未與大型制藥公司達成合作的在研新藥資產(chǎn)進(jìn)行了分析。其中，比利時(shí)制藥公司Argenx的實(shí)驗性藥物Efgartigimod以64億美元的凈現值（NPV）排在首位，該藥是一種抗FcRn抗體片段，目前處于II期臨床，開(kāi)發(fā)用于全身性重癥肌無(wú)力（gMG）的治療，同時(shí)FDA已批準其Ⅲ期的臨床試驗，具體在《FDA批準Argenx公司的Efgartigimod針對重癥肌無(wú)力的三期臨床試驗》一文中有詳細介紹。
值得一提的是，在2018年的榜單中，Argenx是唯一一個(gè)有2個(gè)資產(chǎn)上榜的制藥公司，除了Efgartigimod之外，另一個(gè)是抗CD70單克隆抗體ARGX-110 （Cusatuzumab），該藥以30億美元的NPV位居榜單第10位。下面的表格是筆者總結的Argenx公司目前各個(gè)藥物的最新進(jìn)展。本次主要介紹的是ARGX-110 （Cusatuzumab）的目前現狀。
CD27-CD70和ARGX-110
CD27-CD70屬于TNF受體超家族成員，CD27主要表達于T細胞、B細胞及NK細胞等。CD27的配體為CD70，CD70主要表達于活化的T細胞、B細胞及成熟的DC細胞中。CD27 / CD70信號能夠促進(jìn)T細胞的克隆擴增和存活，促進(jìn)效應和記憶T細胞分化，增強B細胞和NK細胞的活化和功能。
ARGX-110（Cusatuzumab）是一種抗CD70的單域抗體，并使用POTELLIGENT技術(shù)平臺來(lái)改造抗體，以增強抗體的ADCC提高抗體療效。ARGX-110通過(guò)阻斷免疫抑制調節性T細胞的激活來(lái)抑制腫瘤細胞增殖、消除腫瘤細胞并防止腫瘤免疫逃逸這三種機制來(lái)治療腫瘤。 在臨床前試驗中，單域抗體（IgG1形式）顯示出強烈的補體依賴(lài)性細胞**和抗體依賴(lài)性細胞吞噬活性。 此外，ARGX-110通過(guò)中和CD70阻斷了Tregs的活化和增殖，CD70通過(guò)與CD27受體結合而激活該過(guò)程。
Argenx公司目前的臨床開(kāi)發(fā)計劃側重于急性髓性白血?。ˋML）和皮膚T細胞淋巴瘤（CTCL）。
近期，Argenx公司更新了其ARGX-110的相關(guān)研究進(jìn)展，其具體數據將于2018年12月初在美國血液學(xué)會(huì )（ASH）會(huì )議上公布，到時(shí)筆者會(huì )即使跟大家更新。
從中發(fā)現ARGX-110對于急性髓性白血?。ˋML）的I期劑量研究中，主要是研究ARGX-110的安全性、耐受性和療效。參加I期試驗的12名AML患者中，有11名患者對ARGX-110與阿扎胞苷組合應答，其中9名患者顯示完全應答，總有效率達到92%。不過(guò)由于其I期試驗的患者人數較少，具體還是要等后期臨床試驗來(lái)判斷。同時(shí)，與與大多數癌癥療法一樣，反應不會(huì )持續很長(cháng)時(shí)間，大約為6.9個(gè)月。 然而，該公司表示，5名患者沒(méi)有顯示出殘留疾病的跡象。在其他癌癥適應癥的94名患者的I期試驗中，ARGX-110具有極好的安全性。
參考來(lái)源：
1． https://european-biotechnology.com/up-to-date/latest-news/news/argenx-antibody-kills-aml.html
2． https://www.clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=ARGX-110&term=&cntry=&state=&city=&dist=
筆者簡(jiǎn)介：長(cháng)林，輕工技術(shù)與工程碩士，從事抗體生物新藥研發(fā)方面的工作，一個(gè)勉力前行的醫藥工作者。
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