在線(xiàn)發(fā)表于《Int J Cardiol》雜志上的一項澳大利亞研究顯示，就目前當地的價(jià)格水平而言，前蛋白轉化酶枯草桿菌蛋白酶Kexin 9型（PCSK9）抑制劑用于他汀治療無(wú)效患者的心血管疾?。–VD）預防并不具備成本-效益。
既往研究顯示，對于他汀類(lèi)藥物單藥治療無(wú)效或無(wú)法耐受的患者而言，PCSK9抑制劑作為一種新的降脂藥物類(lèi)型（可以增加LDL受體在肝細胞中的降解，減少肝細胞表面的LDL受體數量，從而提高LDL-C的生成率），可以使其LDL-C水平降低幅度達到約50%。并降低心血管事件發(fā)生率。然而，關(guān)于這一重要治療選擇的成本效益問(wèn)題目前仍所知甚少。因此，澳大利亞莫納什大學(xué)公共健康與預防醫學(xué)學(xué)院的Kumar R等對這一問(wèn)題進(jìn)行了分析，比較PCSK9抑制劑和安慰劑預防動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病的成本-效益。
研究者使用微軟Excel軟件建立了一個(gè)馬爾可夫隊列狀態(tài)轉移模型 ，基于FOURIER試驗（一項大型隨機研究，評估PCSK9抑制劑與安慰劑應用于CVD高?；颊咧械淖饔茫┲屑{入的受試者情況，在模型中假設了1000例患者樣本。假設在每5年的周期中，模型中受試者會(huì )發(fā)生非致命性CVD事件（心肌梗死和/或卒中），或死于CVD或其他原因。模擬隨訪(fǎng)25年，從已發(fā)表文獻中收集CVD風(fēng)險降低、藥物費用和效用數據。
研究結果顯示，基于當前的價(jià)格水平（每例患者每年需要8174澳元），每挽救1個(gè)質(zhì)量調整壽命年（QALY）的增量成本效益比（ICER）為308558澳元。因此，需要將PCSK9抑制劑的費用降至每人每年約1500澳元的水平，才能達到挽救1個(gè)QALY需要5萬(wàn)澳元的主觀(guān)成本效益閾值。
原始出處：
Radya Kuma, et al. The cost-effectiveness of PCSK9 inhibitors - The Australian healthcare perspective. International Journal of Cardiology. September 2018.
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