今日，艾伯維（AbbVie）和Mission Therapeutics共同宣布，雙方達成研發(fā)合作協(xié)議，將利用Mission公司的特異性靶向去泛素化酶（DUBs）治療阿茲海默?。ˋD）和帕金森?。≒D）。DUBs是調節人體內蛋白降解通路的重要蛋白酶，艾伯維和Mission公司力圖靶向DUBs來(lái)降解AD和PD患者大腦中積累的有毒蛋白，從而停止或逆轉疾病進(jìn)程。
AD和PD是最常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病，而且隨著(zhù)社會(huì )的老齡化，這些疾病將成為影響人類(lèi)健康的重大威脅。在2017年，據估計全世界有5000萬(wàn)人患有AD或者失智癥，而且這個(gè)數字預計每20年會(huì )翻一番。AD和PD的特征都是在患者大腦中會(huì )出現錯誤折疊的有毒蛋白的積累，這些有毒蛋白的積累被認為會(huì )影響大腦中神經(jīng)細胞的功能，并最終導致它們的死亡。
Mission公司專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)利用DUBs的創(chuàng )新療法。在人體中有100來(lái)種DUBs，它們在調節蛋白活性和降解方面起到重要作用。人類(lèi)細胞天然的蛋白降解系統通過(guò)泛素連接酶給需要降解的蛋白或細胞器貼上泛素的標簽，然后這些貼上標簽的蛋白會(huì )被送到蛋白酶體中降解。而DUBs是將泛素標簽從蛋白或細胞器上去掉的蛋白酶，它們與泛素連接酶一起共同調節蛋白降解的過(guò)程。
Mission公司專(zhuān)注于研發(fā)DUBs的抑制劑，通過(guò)抑制特定的DUBs，可以加快與疾病相關(guān)的蛋白和細胞器的降解。由于在A(yíng)D和PD患者中，有毒蛋白的積累是疾病發(fā)生的重要原因之一。因此，Mission公司基于DUBs的蛋白降解療法格外具有吸引力。
根據協(xié)議，雙方將合作發(fā)現特定DUBs和針對它們的抑制劑。艾伯維將有權獲得開(kāi)發(fā)和推廣靶向4個(gè)靶點(diǎn)的DUB抑制劑的獨家權利。Mission公司將獲得預付款，基于里程碑的付款和產(chǎn)品銷(xiāo)售分成。
艾伯維公司神經(jīng)科學(xué)開(kāi)發(fā)研究副總裁James B Summers博士說(shuō)：“AD和PD患者急需能夠改善他們生活的療法。Mission公司的科學(xué)家們在理解這些疾病方面已經(jīng)獲得了出色的早期進(jìn)展。我們將一起推動(dòng)這些早期研究，開(kāi)發(fā)出能夠改善患者生活的療法。”
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