日前，致力于為醫療需求未獲滿(mǎn)足患者推進(jìn)變革性基因療法的公司uniQure公布了AMT-061的2b期劑量確認研究的初步臨床數據，該研究評估了AMT-061在中重度乙型血友病患者中的療效。這些數據顯示，所有3名患者在單次使用AMT-061 6周后，均能達到并維持治療水平的因子IX（FIX）活性。
AMT-061由攜帶編碼FIX的Padua變體（FIX-Padua）的基因的AAV5載體組成。AMT-061已被美國FDA授予突破性療法認定，并獲得歐洲藥品管理局（EMA）的PRIME資格。
AMT-061的2b期研究是一項開(kāi)放標簽、單劑量、單臂、多中心試驗。3名患有嚴重血友病的患者參與了本研究，該研究的目的是評估AMT-061的安全性和耐受性，并確認在給藥后6周基于FIX活性的劑量。該研究將對患者將進(jìn)行52周的隨訪(fǎng)，以評估FIX活性、出血率和FIX替代療法的使用情況，并將繼續監測5年以評估AMT-061的安全性。
▲uniQure研發(fā)管線(xiàn)（圖片來(lái)源：uniQure官網(wǎng)）
該研究數據顯示，在一次性施用AMT-061后，所有3名患者的FIX水平持續增加。給藥后6周，3名患者的平均FIX活性為正常值的31％，超過(guò)通常被認為足以顯著(zhù)降低出血事件的FIX水平閾值。第1名患者在給藥后10周達到正常FIX活性的37％；第2名患者在給藥后8周達到正常FIX活性的23％；第3名患者在給藥后6周達到正常FIX活性的30％。此外，AMT-061的安全性和耐受性良好，未出現嚴重不良事件。
uniQure首席醫學(xué)官Robert Gut博士說(shuō)：“這些早期數據讓我們備受鼓舞，所有患者都達到了治療水平的FIX活性?；贏(yíng)MT-060的1/2期試驗的長(cháng)期FIX數據，我們看到FIX活性水平在6-10周后繼續增加，我們希望能繼續在這些患者中看到類(lèi)似的趨勢。”
uniQure首席執行官Matt Kapusta先生表示：“我們使用的AAV含有專(zhuān)利保護的Padua構建體，目標是為所有乙型血友病患者提供一次性治療，有望將FIX活性增加至功能治愈水平，而不會(huì )產(chǎn)生免疫反應從而導致功效喪失。2b期研究的初步數據表明這一目標概況是可以實(shí)現的，我們期待在2019年的醫學(xué)會(huì )議上提供關(guān)于該研究的更多臨床更新。”
uniQure預計將在年底前將2b期研究的數據提交給FDA和EMA，并預計將在2019年第一季度啟動(dòng)其3期HOPE-B關(guān)鍵研究的劑量階段。我們期待后續研究能繼續有好的結果，盡快為血友病患者帶來(lái)有效療法。
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