藥品價(jià)格牽動(dòng)每一個(gè)人的神經(jīng)，定價(jià)是商業(yè)和政策的藝術(shù)綜合體。

       今年中旬，《美國醫學(xué)會(huì )雜志》發(fā)表了篇題為《Value-Based Pricing for Drugs: Theme and Variations》 的觀(guān)點(diǎn)性文章，來(lái)自紐約Memorial Sloan Kettering癌癥中心的Anna Kaltenboeck和Peter B. Bach對新藥定價(jià)策略進(jìn)行了討論。

       文章從，2017年12月美國食品和藥物管理局（FDA）批準voretigene neparvovec-rzyl（Luxturna）說(shuō)起。該藥是由Spark Therapeutics研發(fā)的一次性基因治療藥物，可以改善雙側RPE65突變相關(guān)的視網(wǎng)膜營(yíng)養不良患者視力。作為一種罕見(jiàn)病，美國每年約有1000-2000名患者。每次治療定價(jià)為85萬(wàn)美元，略低于人們預期的百萬(wàn)美元。但是藥物價(jià)格仍相當于32個(gè)4口之家的年度商業(yè)保險費，雖然Spark公司承諾通過(guò)所謂的基于價(jià)值的定價(jià)策略來(lái)降低成本，如對效果不明顯的患者提供費用折扣，但最終折扣不會(huì )高于20%，價(jià)格仍然很高。

       作者提到，基于價(jià)值的藥品定價(jià)已成為美國重要的政策理念，最近在國家科學(xué)院、工程院和醫學(xué)院、美國醫學(xué)會(huì )和總統的癌癥小組的報告中得到了認可。目前制度，其中價(jià)格反映"市場(chǎng)將承受什么"，但被傳統藥物價(jià)格上漲和藥價(jià)與藥效之間的背離所困擾。例如，在2011年至2015年期間，依那西普（Enbrel）的價(jià)格翻倍，伊馬替尼（格列衛）上升了81％。另外，由于新的腫瘤藥物價(jià)格持續上漲，導致癌癥患者每年的治療成本增加8500美元。處方藥的高成本是當今醫療保健領(lǐng)域的主要問(wèn)題之一， FDA專(zhuān)員斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）表示，高價(jià)藥物正在削弱新藥的公眾獲益。

       但是，基于價(jià)值的定價(jià)概念怎么能導致同一藥物價(jià)格大不相同，如Luxturna基于價(jià)值的定價(jià)這一術(shù)語(yǔ)已被重新定義，無(wú)論確定產(chǎn)品最終價(jià)格的基本方法如何，均超出了其原始含義，成了對傳統藥品支付模式改變的符號。迄今為止所有標榜基于價(jià)值的定價(jià)策略仍然受到品牌藥品的限制，這些藥品占處方藥的11％和處方藥支出的77％，特別是那些2％被認為是特種藥的藥物，占據43％ 凈支出。盡管有共同的術(shù)語(yǔ)，但這些概念在調整藥物價(jià)格與療效上存在很大差異。作者列舉了基于價(jià)值的定價(jià)及與其經(jīng)?；煜钠渌拍?。

       藥品價(jià)格與藥品獲益保持一致

       基于價(jià)值的定價(jià)，是指藥物價(jià)格取決于證明其益處和危害的數據，由Bach和Pearson在2015年的提出。該方法的前提是創(chuàng )新的回報應基于其患者獲益程度?；颊?、臨床醫生和保險公司及報銷(xiāo)系統要求藥品價(jià)格以透明和可重復的方式實(shí)施，對公眾投入開(kāi)放，在市場(chǎng)準入時(shí)設定，并允許價(jià)格基于臨床獲益的動(dòng)態(tài)調整。例如，除了基于臨床證據，臨床和經(jīng)濟評論研究所（Institute for Clinical and Economic Review，ICER）的價(jià)格估算結合了通過(guò)公眾參與收集的有效信息，基于廣泛使用的基準（例如每個(gè)質(zhì)量調整生命年[QALY] 15萬(wàn)美元），并考慮到價(jià)格估計可能會(huì )隨著(zhù)患者群體的大小及其支付能力的影響而變化。在宣布將根據ICER的分析對其藥物dupilumab（Dupixent）定價(jià)時(shí)，再生元公司（Regeneron）成為第一家在市場(chǎng)準入時(shí)公開(kāi)采用基于價(jià)值定價(jià)的公司。

       基于適應癥的定價(jià)，是指同一種藥物針對不同的適應癥，定價(jià)不同。正如2014年提出的那樣，當其適應癥的益處大不相同時(shí)，同一種藥物可以具有更高或更低的價(jià)格。重要的是，這種方法不是獨立的，而是基于價(jià)值的定價(jià)的一部分，其中藥物的價(jià)格與其益處相關(guān)聯(lián)。如果價(jià)格不依賴(lài)于外部參考，例如每個(gè)適應癥每QALY乘數的標準化成本，則特定適應癥的定價(jià)可以允許制藥公司為其產(chǎn)品收取更高的凈價(jià)。這種方法已由Express Scripts和CVS Caremark用于抗癌藥物，而諾華公司已宣布其藥物tisagenlecleucel（Kymriah）將具有適應癥的特定價(jià)格。

       改變藥品支付機制

       基于療效的合同。當藥物未能在特定患者中實(shí)現其療效時(shí)需退還藥費，被稱(chēng)為基于結果的合同?；谶@樣一種觀(guān)點(diǎn)，即一種不能幫助患者的藥物不應該有費用，當它達到預期的效果時(shí)，就支付預期費用。安進(jìn)公司（Amgen）的evolocumab（Repatha）療效合同流露出這種策略的缺陷，公司將為服用該藥物時(shí)約7％左右心肌梗塞或中風(fēng)患者提供退款，將價(jià)格從每年14,000美元降至13,620美元，仍然是該藥物評估價(jià)值1,725美元至2,242美元的許多倍。

       按揭定價(jià)，即按揭支付治療費用。這種方法由保險公司分攤了高價(jià)治療費用，但沒(méi)有解決高價(jià)問(wèn)題。支持按揭定價(jià)的觀(guān)點(diǎn)認為，一些治療方法在收到后的很長(cháng)一段時(shí)間內提供了益處，因此隨著(zhù)時(shí)間的推移付出代價(jià)是符合邏輯。然而，一次性治療的長(cháng)期獲益并不是藥物的獨特特征。許多醫療保健服務(wù)，例如手術(shù)切除感染的膽囊或針對局部癌癥的近距離放射治療，在一個(gè)時(shí)刻提供，僅支付一次，但在沒(méi)有特殊的長(cháng)期支付的情況下同樣提供了長(cháng)期獲益。

       使需求與價(jià)值保持一致

       基于價(jià)值的保險設計，高成本藥物通常具有較高的自付費用，無(wú)論這些藥物獲益如何，基于價(jià)值的保險設計假定提供大量健康益處的藥物（和其他醫療服務(wù)）應該具有較低的自付費用成本。由于較低的自付費用與較高的藥物使用率相關(guān)，因此基于價(jià)值的保險設計通過(guò)推動(dòng)更有效的藥物銷(xiāo)售量間接地鼓勵藥品創(chuàng )新。例如Prime Therapeutics公司降低糖尿病產(chǎn)品共付金額計劃，以及Pitney Bowes公司取消他汀類(lèi)藥物的共付和減少氯吡格雷計劃。

       作者特別強調，基于價(jià)值的定價(jià)正在作為對應高藥價(jià)的策略，但隨著(zhù)該術(shù)語(yǔ)的發(fā)展，應該考慮到方法和改善價(jià)格與價(jià)值的可能性之間的差異。對于了解患者關(guān)心但未滿(mǎn)足的臨床需求，在公開(kāi)透明的論壇中收集公眾意見(jiàn)至關(guān)重要。這種方法還允許患者表達其獲得治療的機會(huì )和水平的擔憂(yōu)，原本這可能受到高價(jià)格的阻礙。正是這種透明度和公眾意見(jiàn)可以為生產(chǎn)商提供明確的信號，告知哪些研發(fā)和定價(jià)策略將維持高水平創(chuàng )新，以保證持續的臨床治療。

       藥品定價(jià)，事關(guān)醫保、患者支付能力和藥企研發(fā)積極性，目前國內更多的是me too 和me better，開(kāi)發(fā)成本相對較低，產(chǎn)品上市時(shí)可以參考原研價(jià)格（或海外價(jià)格）、其他仿制廠(chǎng)家的進(jìn)度進(jìn)行定價(jià)。隨著(zhù)國家醫藥招標政策的改革，帶量采購、藥品價(jià)格談判等相繼實(shí)施，國內企業(yè)是否有足夠的利潤空間和積極性，持續進(jìn)行研發(fā)投入，促進(jìn)行業(yè)繁榮，監管部門(mén)值得權衡。無(wú)疑，國內醫藥行業(yè)發(fā)展，勢必要走上真正的創(chuàng )新，例如靶點(diǎn)創(chuàng )新、技術(shù)創(chuàng )新，每個(gè)產(chǎn)品的研發(fā)投入呈指數增長(cháng)，屆時(shí)國內企業(yè)的新藥定價(jià)也將成為一道需要研究的課題：如何在藥企研發(fā)的積極性和患者的可獲得性（可支付）間進(jìn)行平衡。

       文章信息：Value-Based Pricing for Drugs: Theme and Variations       

       作者簡(jiǎn)介：惟醫，醫藥行業(yè)從業(yè)者，關(guān)注醫藥政策、企業(yè)和產(chǎn)品動(dòng)態(tài)，把握趨勢，發(fā)現價(jià)值。擅長(cháng)藥物遞送項目評估，已發(fā)表多篇相關(guān)文章。