今日，Sobi和Novimmune SA公司聯(lián)合宣布，美國FDA批準雙方共同開(kāi)發(fā)的干擾素γ（IFNγ）抗體Gamifant（emapalumab-lzsg）上市，用于治療兒童或成年原發(fā)性噬血細胞淋巴組織細胞增多癥（HLH）患者。這些患者患有復發(fā)/難治性疾病，在接受常規HLH療法后疾病繼續惡化，或對常規療法不耐受。Gamifant是FDA批準的首例針對HLH的療法，這代表著(zhù)治療原發(fā)性HLH領(lǐng)域24年來(lái)的首個(gè)重大突破。
原發(fā)性HLH是一種非常罕見(jiàn)，進(jìn)展迅速，通常致命的高度炎癥性綜合征。INFγ的大規模過(guò)度表達被認為是導致免疫系統過(guò)分激活的主要原因，這最終會(huì )導致器官衰竭。原發(fā)性HLH患者的癥狀通常在出生后第一年就會(huì )出現，如果不加以治療，患者的平均生存期不到兩個(gè)月。前期治療的目標是盡快控制住高度炎癥的緊急狀況，為患者進(jìn)行造血干細胞移植（HSCT）做準備。HSCT是目前唯一治愈HLH的方法。目前在接受HSCT之前的常規療法是使用類(lèi)固醇或者化療，但是這些療法都不是針對HLH的獲批療法。
Gamifant是一種IFNγ的單克隆抗體。它能夠與IFNγ結合并且中和它的作用。該藥物已經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認定和孤兒藥資格，而且新藥申請也獲得了優(yōu)先審評資格。Gamifant獲得批準與類(lèi)固醇療法地塞米松（dexamethasone）聯(lián)用，每周兩次通過(guò)靜脈滴注給藥，直到患者接受HSCT。
這項批準是基于Gamifant在一項全球性，多中心，開(kāi)放標簽，單臂關(guān)鍵性2/3期臨床試驗中的表現。在這項試驗中，27名原發(fā)性HLH患者接受了Gamifant和地塞米松的聯(lián)合治療。這些患者對常規療法沒(méi)有響應，響應不佳或者不耐受。試驗結果表明，Gamifant達到了試驗的主要終點(diǎn)，在接受治療6個(gè)月后，患者的總緩解率達到63%（p=0.013）。而且，70%的患者繼續接受了HSCT。
“HLH是一種免疫調節異常疾病，雖然很多細胞因子水平都出現失常，但是IFNγ在疾病發(fā)生中起到關(guān)鍵性作用。很久以來(lái)，雖然我們知道這一細胞因子在HLH中的關(guān)鍵性作用，但是在emapalumab獲得批準以前，我們沒(méi)有一款藥物能夠特異性打擊這一靶點(diǎn)，”emapalumab臨床研究的首席研究員，辛辛那提兒童醫院醫療中心HLH卓越中心的Michael Jordan博士說(shuō)：“Emapalumab代表著(zhù)治療原發(fā)性HLH的一種全新方法，它將幫助這些重病患者達到接受造血干細胞移植的階段。”
“Gamifant是第一款有針對性地靶向并中和IFNγ的藥物?；趯@一新靶點(diǎn)的臨床驗證，我們將進(jìn)行更多臨床試驗，檢驗emapalumab在其它因IFNγ導致的疾病中的療效。我們非常感謝參與這項臨床試驗的患者，他們的家屬和醫護人員，是他們的努力讓今天的批準成為可能。”Novimmune公司首席醫學(xué)官Cristina de Min博士說(shuō)。
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