原肌球蛋白受體激酶（TRK）融合腫瘤中，NTRK基因與無(wú)關(guān)基因融合，導致變異的TRK蛋白產(chǎn)生。變異的TRK或者TRK融合蛋白持續激活，從而引發(fā)永久的信號級聯(lián)反應。這些蛋白在TRK融合癌患者中是驅動(dòng)腫瘤增長(cháng)和轉移的主要因素。TRK融合癌不局限于特定細胞或組織種類(lèi)，它可以出現在身體任何部位。出現NTRK基因融合的腫瘤類(lèi)型包括乳腺癌、結直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等等。癌癥患者需要接受特定基于下一代測序或者免疫組化的檢測來(lái)確認是否攜帶TRK融合癌。
Larotrectinib是Loxo Oncology和拜耳公司開(kāi)發(fā)的新一代具備高度特異性的口服TRK抑制劑。它是一款從早期開(kāi)發(fā)時(shí)期開(kāi)始就針對特定基因突變，而不針對特定癌癥種類(lèi)的抗癌新藥。它已經(jīng)獲得美國FDA的突破性療法認定，孤兒藥資格和罕見(jiàn)兒科疾病認定。而且，在藥物研發(fā)過(guò)程中，檢驗該藥物療效的臨床試驗也采用了“籃子試驗”（basket trial）的試驗設計。即不按照患癌組織來(lái)募集患者，而是按照腫瘤的分子特征來(lái)募集患者。
此次批準是基于larotrectinib在多項臨床試驗中的表現。根據今年10月在歐洲腫瘤內科學(xué)會(huì )（ESMO）年會(huì )上公布的最新數據，在55名可以用RECIST標準衡量的TRK融合癌患者中，larotrectinib能夠達到80%的客觀(guān)緩解率（ORR）。值得注意的是，larotrectinib在多種癌癥類(lèi)型中的表現都非常一致。
“今日的批準標志著(zhù)治療癌癥的療法從基于人體起源組織向基于腫瘤遺傳特征轉變的重要一步，”FDA局長(cháng)Scott Gottlieb博士說(shuō)：“Larotrectinib的批準反映了使用生物標志物指導藥物研發(fā)和靶向遞送藥物領(lǐng)域的進(jìn)展。我們現在有能力讓合適的患者在正確的時(shí)間獲得匹配藥物的治療。”
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