臨床階段再生醫學(xué)公司ViaCyte日前宣布完成8000萬(wàn)美元的D輪融資。本輪資金將用于進(jìn)一步推進(jìn)公司的新型干細胞胰島替代療法。這些療法有可能為1型糖尿病患者提供功能性治愈方法，也可能是依賴(lài)胰島素的2型糖尿病患者的重要治療選擇。
本輪投資由貝恩資本（Bain Capital Life Sciences）領(lǐng)投，TPG和RA Capital Management以及現有投資者Sanderling Ventures參與投資。加上今年9月該公司與W.L. Gore and Associates 以及 CRISPR Therapeutics達成的戰略合作，ViaCyte在今年下半年累積獲得了超過(guò)1億美元的新資金。
ViaCyte總部位于圣地亞哥，一直是干細胞衍生細胞替代療法的先驅?zhuān)瑢?zhuān)注于胰島素需求型糖尿病的治療。該公司的科學(xué)家是第一個(gè)描述人類(lèi)多能干細胞定向分化為胰 腺細胞的人，也是第一個(gè)證明這些細胞在臨床前模型中忠實(shí)地產(chǎn)生胰島素以響應血糖的升高。ViaCyte還表明，這些細胞可以在體內分化為正常人胰島的所有組成細胞類(lèi)型。該公司在該領(lǐng)域的領(lǐng)導地位還體現在其知識產(chǎn)權組合中，該組合包括全球700多項已頒發(fā)的專(zhuān)利和幾乎相同數量的未決申請。
ViaCyte的候選產(chǎn)品是基于從干細胞衍生的胰 腺祖細胞，然后將其植入耐用且可回收的細胞輸送裝置中。一旦植入并成熟，這些細胞被設計成響應血糖水平而分泌胰島素和其他胰 腺激素。ViaCyte有兩個(gè)產(chǎn)品正處于臨床開(kāi)發(fā)階段：PEC-Direct?產(chǎn)品在非免疫保護裝置中遞送胰 腺祖細胞，用于治療1型糖尿病患者，這些患者血糖低、無(wú)意識，極端血糖不穩定和/或反復發(fā)作嚴重低血糖的情況；PEC-Encap?（也稱(chēng)為 VC-01 ）產(chǎn)品在免疫保護裝置中提供相同的胰 腺祖細胞，用于所有使用胰島素的1型和2型糖尿病患者。ViaCyte還在基于其專(zhuān)有的CyT49細胞系，開(kāi)發(fā)免疫逃避的‘通用供體’干細胞系，該細胞系有可能進(jìn)一步拓寬糖尿病和其他潛在適應癥的細胞治療的可用性。
PEC-Direct候選產(chǎn)品作為高風(fēng)險的1型糖尿病患者的轉化療法，目前正在進(jìn)行臨床1/2期試驗的第二階段評估，預計最早可在2019年中期獲得初步的療效驗證數據。PEC-Encap候選產(chǎn)品最初是針對所有1型糖尿病患者開(kāi)發(fā)的。由于公司正在與W.L.Gore & Associates合作進(jìn)行產(chǎn)品的改進(jìn)，被稱(chēng)為“STEP ONE”的PEC-Encap臨床試驗的招募已暫停。產(chǎn)品的優(yōu)化已產(chǎn)生積極數據，顯示了PEC-Encap候選產(chǎn)品在臨床相關(guān)的非臨床“挑戰”模型中前所未有的植入和功能，其臨床評估預計明年恢復。
ViaCyte總裁兼首席執行官Paul Laikind博士說(shuō)：“我們的PEC-Direct和PEC-Encap產(chǎn)品都取得了重要的科學(xué)進(jìn)展。此次融資的主要部分將用于支持這兩個(gè)主要候選產(chǎn)品的臨床開(kāi)發(fā)，以評估其療效。此外，我們已經(jīng)開(kāi)始與CRISPR Therapeutics合作，發(fā)現、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化基因編輯的異體干細胞療法，這些療法可能是糖尿病的下一代治愈方法。”
貝恩資本生命科學(xué)部董事總經(jīng)理Adam M. Koppel 博士說(shuō)：“ViaCyte是β細胞替代領(lǐng)域的領(lǐng)導者，我們對其干細胞衍生療法可能對改善胰島素需求型糖尿病患者的治療和生活質(zhì)量感到振奮。我們期待與ViaCyte的管理團隊合作，加速開(kāi)發(fā)ViaCyte的轉化細胞療法，惠及患者。”
參考資料：
[1] ViaCyte Snags $80 Million to Advance Its Stem-Cell Derived Diabetes Therapies Retrieved on November 30 2018 from https://www.biospace.com/article/viacyte-snags-80-million-to-advance-its-diabetes-therapies/
[2] iaCyte Secures $80 Million Financingto Advance Functional Cures for Insulin-Requiring Diabetes Retrieved on November 30 2018 from https://viacyte.com/
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