昨日，美國FDA宣布，批準Catalyst Pharmaceuticals公司的Firdapse（amifampridine）上市，用于治療成人Lambert-Eaton肌無(wú)力綜合征（LEMS）患者。LEMS是一種罕見(jiàn)的影響神經(jīng)肌肉接頭傳導功能的自身免疫性疾病。這是FDA批準的第一款治療LEMS的療法。在批準治療急性骨髓性白血病的Xospata之后，FDA同一天內再度刷新紀錄，將年度批準的新藥數目提高到55。
LEMS患者自身的免疫系統會(huì )攻擊神經(jīng)肌肉接頭（neuromuscular junction），這會(huì )阻礙神經(jīng)細胞將信號傳導給肌肉的能力?；颊叩闹饕R床表現為肌無(wú)力，如果肌無(wú)力影響到呼吸肌則可能危及生命。LEMS也可能與其它自身免疫性疾病相關(guān)，他們在癌癥患者中更常出現，例如小細胞肺癌患者。在癌癥患者中，LEMS可能在癌癥確診時(shí)或確診之前發(fā)生。據估計，目前LEMS的全球發(fā)病率為每100萬(wàn)人中有3例。
Firdapse是Catalyst公司開(kāi)發(fā)的口服、非特異性電壓門(mén)控性鉀離子通道阻滯劑。它能夠導致突觸前細胞膜的去極化，從而打開(kāi)電壓門(mén)控性鈣離子通道，觸發(fā)乙酰膽堿（ACh）囊泡的釋放。這能夠增強神經(jīng)肌肉信號傳導，改善肌肉功能。Firdapse曾獲得FDA授予的突破性療法認定，孤兒藥資格和優(yōu)先審評資格。
本次批準是基于Firdapse在兩項包含64名成人患者的3期臨床試驗中的表現。接受Firdapse治療患者的肌肉功能得到了迅速、顯著(zhù)和持續的改善。與安慰劑組相比，患者肌無(wú)力和疲憊癥狀顯著(zhù)減少。
“FDA的這一批準意味著(zhù)這一罕見(jiàn)嚴重疾病的患者終于等到了一款‘first-in-class’的療法，他們之前的治療選擇非常有限，”Catalyst公司首席醫學(xué)官兼監管事務(wù)負責人Gary Ingenito博士說(shuō)：“我們向參與Firdapse臨床試驗的患者，他們的家人和醫護人員致以的敬意。我們也感謝從事這項研究的研究人員和臨床試驗人員的不懈努力，他們讓這一里程碑成為可能。”
Catalyst公司預計將在2019年第一季度將這款新藥帶給患者。
參考資料：
[1] FDA approves first treatment for Lambert-Eaton myasthenic syndrome, a rare autoimmune disorder. Retrieved November 29, 2018, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm627093.htm
[2] FDA Approves Firdapse? (amifampridine) for the Treatment of Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS). Retrieved November 29, 2018, from https://ir.catalystpharma.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-firdapser-amifampridine-treatment-lambert-eaton
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