近日，“國際蓋倫獎”（Prix Galien International Award）揭曉了2018年的獲獎名單，兩款創(chuàng )新生物技術(shù)和醫藥產(chǎn)品，以及一項突破性醫學(xué)技術(shù)摘得殊榮。
帶來(lái)“國際蓋倫獎”的蓋倫基金會(huì )專(zhuān)注于扶植和表彰那些能夠改善人類(lèi)健康的全球科學(xué)創(chuàng )新，其獎項素有“醫藥界諾貝爾獎”之稱(chēng)，被公認為是醫藥和生物醫療行業(yè)的榮譽(yù)之一。今年10月，藥明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals與新基（Celgene）研發(fā)的突破性白血病新藥Idhifa，諾華和Kite帶來(lái)的兩款CAR-T療法，以及波士頓科學(xué)（Boston Scientific）公司帶來(lái)的左心耳關(guān)閉醫療器械Watchman贏(yíng)得 “美國蓋倫獎”（Prix Galien USA Award）。
國際蓋倫獎醫藥產(chǎn)品獎：Jardiance，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）
Jardiance（empagliflozin）是一款鈉-葡萄糖協(xié)同轉運蛋白2 (sodium-glucose co-transporter 2, SGLT2) 抑制劑。SGLT2是在腎小球中將葡萄糖重吸收回到血液中的主要轉運蛋白。通過(guò)抑制SGLT2的作用，empagliflozin能夠降低葡萄糖在腎 臟的重吸收，讓更多葡萄糖通過(guò)尿液排出，從而降低血液中葡萄糖的水平。這款口服療法的特點(diǎn)在于它的作用機制與胰島素無(wú)關(guān)。2014年，這款創(chuàng )新療法獲得了美國FDA的批準上市。
國際蓋倫獎生物技術(shù)產(chǎn)品獎：Spinraza，渤?。˙iogen）
脊髓性肌萎縮癥（SMA）是由于在腦干和脊髓中運動(dòng)神經(jīng)元的丟失而導致的嚴重進(jìn)行性肌肉萎縮和虛弱，最嚴重的患者甚至無(wú)法完成如呼吸和吞咽這些維持生命的最基本功能。SMA的病因是由于在SMN1基因中出現的基因變異，它們導致患者無(wú)法生成足夠的運動(dòng)神經(jīng)元生存（survival motor neuron，SMN）蛋白，而SMN蛋白對維持運動(dòng)神經(jīng)元的存活至關(guān)重要。在人體中存在著(zhù)SMN1基因和SMN2基因，雖然兩個(gè)基因都能夠生成SMN蛋白，但是SMN2基因由于RNA剪接過(guò)程的變化通常表達的正常SMN蛋白數量很少。因此在SMN1基因功能失常后，SMN2基因表達的蛋白數量不足以彌補SMN1基因功能的缺失。
Spinraza是一款反義寡核苷酸（antisense oligonucleotide, ASO）藥物。它通過(guò)與SMN2基因轉錄形成的mRNA相結合，改變RNA的剪接過(guò)程，從而增加正常SMN蛋白的表達量。因此，這一療法可以在SMN1基因失活的SMA患者身上增加正常SMN蛋白的水平，從而維持運動(dòng)神經(jīng)元的生存。這款新藥在2016年底獲得美國FDA批準上市，成為首款治療SMA的療法。
國際蓋倫獎醫療技術(shù)獎：Autotest VIH，AAZ-LMB
Autotest VIH是一種基于免疫層析技術(shù)的血檢。和糖尿病指尖采血類(lèi)似，它只需在指尖上采取少量血液樣本，就可以從中檢測抗HIV-1和/或抗HIV-2抗體的存在，從而檢測受試者的HIV感染狀況。值得一提的是，這項血檢不需要任何復雜的材料或設備，所需的工具可以裝入一個(gè)便攜的小盒，因此可以在家自行使用，保護了使用者的隱私。
我們再次祝賀所有的獲獎?wù)?，也祝愿這些創(chuàng )新產(chǎn)品能夠為更多的患者造福。
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