目前,市場(chǎng)上的帕金森藥物主要分為擬多巴胺藥和抗膽堿藥兩大類(lèi),前者旨在調控多巴胺濃度;后者原理為恢復膽堿能神經(jīng)與多巴胺能神經(jīng)的功能平衡。
但兩類(lèi)藥物經(jīng)常會(huì )產(chǎn)生一些如睡眠障礙、反胃嘔吐以及水腫等副作用。迄今為止,即使上市藥物有這些已知的缺點(diǎn),PD患者仍然需要使用這些左旋多巴和多巴胺激動(dòng)劑藥物去控制自己的病情。
那么有沒(méi)有一種藥物可通過(guò)其他機制作用于帕金森患者呢?
近日,一項由Parkinson's UK公司資助的研究表明,名為tasquinimod的一款藥物可通過(guò)控制可能導致帕金森癥的基因發(fā)揮了作用。
在這項研究之前,Tasquinimod一直被作為抗擊前列腺癌的新藥來(lái)開(kāi)發(fā)。雖然Tasquinimod通過(guò)了三期臨床試驗,但卻因未能延長(cháng)患者的整體存活率而被停止。
令人驚喜的是,迄今為止的臨床試驗表明,Tasquinimod 對身體有良好的耐受性,或有助于治療其它疾病 —— 比如帕金森氏癥。
具體來(lái)說(shuō),研究團隊利用干細胞技術(shù),從患有罕見(jiàn)帕金森癥患者捐贈的皮膚細胞樣本和健康人身上培養了腦細胞,并跟蹤這些由患者干細胞制成的腦細胞狀況的發(fā)展。
結果發(fā)現,帕金森癥引起的細胞內開(kāi)始出現問(wèn)題時(shí),許多重要基因變得不活躍。
“這些基因的‘沉默’可能在帕金森癥發(fā)生的細胞損傷和死亡中扮演重要角色。找到一種用藥物‘重啟’它們或是一種有希望的新療法。”領(lǐng)導這項研究的牛津大學(xué)遺傳學(xué)系Richard Wade-Martins教授說(shuō)。
果然,接下來(lái)的研究展示,將基因重置到正確細胞上后,帕金森癥患者的腦細胞得到了改變。
鑒于這項研究是用從罕見(jiàn)帕金森癥患者身上培養出來(lái)的細胞進(jìn)行的,研究小組接下來(lái)還研究了更常見(jiàn)的非遺傳性帕金森癥患者的細胞。
初步發(fā)現表明,這些腦細胞有著(zhù)相同的不活躍基因模式,也可能受益于相同的治療。
據悉,研究人員正在進(jìn)一步研究哪些患者會(huì )受益于tasquinimod,以及如何判斷受益群體。
我們期待,科學(xué)家們能早日驗證這款更高效、副作用更小的全新藥物,以造福帕金森癥患者。
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