日前，美國食品和藥物管理局（FDA）發(fā)布了一項最新的2019年戰略框架，該框架計劃在監管決策中推進(jìn)真實(shí)世界數據（Real-World Data, RWD）的使用，該機構表示這是未來(lái)的一個(gè)戰略重點(diǎn)。
相關(guān)資料顯示，FDA正在制定關(guān)于使用真實(shí)世界證據的指南，包括非典型來(lái)源的醫療保健信息、電子健康記錄、計費數據庫以及產(chǎn)品和疾病登記信息，甚至是與消費者移動(dòng)設備配合使用的尖端技術(shù)數據。這些數據可以被用于開(kāi)發(fā)信息和真實(shí)世界證據（Real-World Evidence，RWE），以便能夠更好地評估藥物和設備的安全性和有效性，更好地為監管決策提供信息。FDA認為，RWD和RWE提供的數據可以“補充、增強和擴展我們對醫療產(chǎn)品在實(shí)際使用中效果的理解。”這一舉措將在藥品和醫療產(chǎn)品安全的上市后的監控方面，具有很大的實(shí)用性。該機構提供了其Sentinel系統的示例，該系統“滿(mǎn)足了對涉及五種產(chǎn)品的九個(gè)潛在安全問(wèn)題的上市后研究需求，使我們對醫療產(chǎn)品的安全后評估更加及時(shí)和更有效。”
毫無(wú)疑問(wèn)，這也是為什么多家生物制藥公司正在對收集和分析真實(shí)世界數據的公司進(jìn)行大規模投資和收購的原因。例如2月，羅氏以19億美元的價(jià)格收購了Flatiron Health。后者擁有Health Oncology Cloud平臺，其包括用于腫瘤學(xué)數據高級分析、患者門(mén)戶(hù)和集成計費管理的頂級電子病歷等功能。它的大數據可以用來(lái)加快藥物研發(fā)速度，并且在某些情況下，可以取代臨床試驗的過(guò)程。羅氏首席執行官Daniel O'Day稱(chēng)贊，Flatiron Health具有監管級別的真實(shí)世界證據。Flatiron的腫瘤專(zhuān)用軟件被超過(guò)265家癌癥診所、6家學(xué)術(shù)研究中心和十幾家以腫瘤學(xué)為重點(diǎn)業(yè)務(wù)的公司使用。今年6月，羅氏還以24億美元收購了基因組分析公司Foundation Medicine。11月20日，德國默克與硅谷數據分析公司Palantir Technologies組建了一家名為Syntropy的合資企業(yè)。該公司將設在波士頓，專(zhuān)注于癌癥數據分析工具。Syntropy的目標是幫助研究人員建立安全的合作管道，以更有效率的方式進(jìn)行科學(xué)研究，并更迅速地將先進(jìn)的治療方式帶給病患。
今年，Roivant Sciences推出了Datavant公司，其目標是從各種不同的數據中集中提取所需數據，為臨床試驗的開(kāi)發(fā)和設計提供必要的信息。Datavant由LiveRamp的聯(lián)合創(chuàng )始人兼首席執行官Travis May領(lǐng)導。通過(guò)與生物醫療機構達成合作關(guān)系，Datavant致力于消除將臨床醫療數據孤立在各個(gè)醫療機構內部的壁壘，利用復雜的數據分析手段和機器學(xué)習技術(shù)對這些數據進(jìn)行綜合分析，限度發(fā)掘出它們的潛力，提高臨床試驗成功的可能性并降低藥物研發(fā)過(guò)程的成本。在一份聲明中，May表示：“作為一名技術(shù)專(zhuān)家，與其他行業(yè)相比，在研究生物制藥行業(yè)時(shí)，分享數據的數量是驚人和令人不安的。生物制藥數據橫跨大型制藥公司、大學(xué)、醫療保健聯(lián)盟、首席風(fēng)險官、研究組、醫院系統、監管機構、患者登記處、基因組公司和EMR。這些龐大的數據分析后將并更有效地用于改善藥物開(kāi)發(fā)，最終挽救生命。”
FDA在最新聲明中指出，這些實(shí)際數據收集和分析的機會(huì )已經(jīng)得到認可，特別是在腫瘤學(xué)背景下。FDA表示，目前他們在審查新的藥物申請中，RWD和RWE正在幫助該機構將持續評估作為評估信息總量的一個(gè)重要組成部分。作為該框架的一部分，FDA表示，將根據具體情況考慮以下三點(diǎn)：
1）RWD是否適合使用在此產(chǎn)品中；
2）用于創(chuàng )建RWE的臨床試驗設計是否提供了足夠的科學(xué)證據來(lái)回答或幫助回答監管問(wèn)題；
3）研究行為是否符合FDA既定的監管要求，例如研究監測和數據收集。
此外該框架還指出，FDA打算使用這種由三部分組成的方法來(lái)評估個(gè)別補充申請，具體操作視情況而定，并會(huì )將此舉拓展到更廣泛地指導FDA的RWE計劃中。
對此，FDA局長(cháng)Scott Gottlieb表示，“FDA已經(jīng)認識到RWD和RWE的重要性，這將是FDA目前的首要戰略重點(diǎn)。我們致力于實(shí)現這些數據工具的全部潛力，推動(dòng)新型治療產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)，并加強我們對整個(gè)生命周期連續體內醫療產(chǎn)品的監管。”
文章參考來(lái)源：
1、FDA Doubles Down on Use of Real-World Data for Regulatory Decisions
2、FDA will allow observational studies as part of a push for real world evidence, new framework says
3、What are RWD and where do they come from?
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