孤兒藥（Ophan Drug）是指用于診斷、治療和預防罕見(jiàn)病的藥品，而罕見(jiàn)病是一類(lèi)發(fā)病率極低疾病的總稱(chēng)。根據世界衛生組織（WHO）的定義，患病人數占總人口0.65‰～1‰的疾病即可被定義為罕見(jiàn)病。不過(guò)，世界各國根據自己國家的具體情況，對罕見(jiàn)病的認定標準存在一定差異。例如，美國將罕見(jiàn)病定義為每年患病人數少于20萬(wàn)人的疾??；中國大陸地區則定義為患病率在<1/50萬(wàn)或<1/1萬(wàn)（新生兒）的疾病。
目前國際上已確認的罕見(jiàn)病超過(guò)7000種，約占人類(lèi)疾病的10%左右，影響著(zhù)全球約6%-8%的人口。雖然每種罕見(jiàn)病涉及的患病人群較少，但整個(gè)患者群體十分龐大，而與此同時(shí)，全球已上市的孤兒藥只有不足600種。
孤兒藥具有研發(fā)難度大、成本高、目標市場(chǎng)小、獲利能力差等特征，因此最初很多藥企并不愿涉足該領(lǐng)域。美國最早于1983年1月4日頒布《孤兒藥法案》（ODA），之后又推出了孤兒藥審評的特殊待遇，再加上臨床研究和測試費用享受50%稅收抵免、處方藥用戶(hù)收費減免以及藥物獲準后享有7年市場(chǎng)獨占期等一系列支持政策，使得孤兒藥的社會(huì )認知度不斷提高，制藥企業(yè)對孤兒藥的開(kāi)發(fā)熱情也持續升溫。
2017年6月，美FDA發(fā)布“孤兒藥現代化計劃”，提出在90天內處理所有提交時(shí)間超過(guò)120天的孤兒藥資格申請，且此后所有新申請須在90天內給予回應。這也是2017年孤兒藥資格授予總數大幅飆升的原因。
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