近幾年FDA批準新藥的數量屢創(chuàng )新高，伴隨這種情況而來(lái)的是專(zhuān)科藥物的定價(jià)也越來(lái)越高，一些尚未獲得批準的新技術(shù)療法的價(jià)格更加讓人瞠目結舌。據路透社報道，諾華近日透露基因療法的定價(jià)可能會(huì )超過(guò)100萬(wàn)美元/人。

       美國藥品價(jià)格跟蹤網(wǎng)站GoodRx的分析師近日統計列出了美國藥房零售價(jià)格的20款藥物。當然，因為是零售口徑，這個(gè)榜單并不包括一些在醫生辦公室或醫院進(jìn)行給藥管理的高價(jià)明星藥。

       美國藥房零售價(jià)TOP20藥物（美元/月）

       從上表可以發(fā)現，藥房零售價(jià)格TOP20的藥物在30萬(wàn)~60萬(wàn)美元/年之間，其中一些是由不知名的小型制藥公司生產(chǎn)，也有一些是全球TOP級的大型制藥公司生產(chǎn)。上榜藥物以孤兒藥居多，但也有類(lèi)似用于丙肝這種覆蓋數百萬(wàn)患者的藥物。Gilead、AbbVie、Shire均有藥物上榜。不過(guò)這里的價(jià)格是零售價(jià)，由于很多藥企提供了患者援助項目，各自會(huì )有相應的報銷(xiāo)補償或者折扣，患者的實(shí)際用藥負擔可能會(huì )比標示價(jià)格小很多。

       NO.1 Actimmune——52321美元/月

       Actimmune（干擾素γ-1b） 由Horizon Pharma生產(chǎn)，獲批用于治療骨石化病和慢性肉芽腫的罕見(jiàn)免疫系統疾病。每周注射3次，每月平均注射12次，每支價(jià)格是4360美元。

       Horizon Pharma提供了患者援助計劃，一些沒(méi)有保險或低收入的患者可以免費注射。

       NO.2 Daraprim——45000美元/月

       如果你對2015年壞小子Martin Shkreli入獄的新聞?dòng)杏∠?，應該就不?huì )對這款藥物陌生。正是Martin Shkreli把這款用于治療艾滋病或器官移植患者弓形蟲(chóng)感染的藥物Daraprim（達拉匹林）的價(jià)格從13.5美元/片提高到餓了750美元/片，也引發(fā)了美國輿論對于藥價(jià)的巨大爭議。

       Daraprim每月（60片）的零售定價(jià)為45000美元。與其他上榜藥物不同，患者服用Daraprim通常不會(huì )超過(guò)數月。

       NO.3 Cinryze——44141美元/月

       Cinryze（C1酯酶抑制劑）由Shire生產(chǎn)，是美國首個(gè)和目前唯一幫助6歲兒科遺傳性血管水中（HAE）患者預防血管性水腫發(fā)作的療法。HAE是一種罕見(jiàn)遺傳病，世界范圍內的發(fā)病率約為1/50000-1/10000。該病會(huì )導致身體不同部位水腫（腫脹）反復發(fā)作，包括腹部、面部、足部、生殖器、手部和喉嚨，這會(huì )導致疼痛并使患者變得虛弱。由于存在窒息風(fēng)險，阻塞氣道的HAE發(fā)作是潛在危及生命的。

       Cinryze每月（16支）定價(jià)44140美元/月。Shire制定有OnePath Co-Pay Assistance Program項目，擁有商保的患者，在Cinryze上的花費可低至0美元。

       NO.4 Takhzyro——44140美元/月

       Takhzyro（lanadelumab-flyo）是Shrie生產(chǎn)的另外一款用于用于預防12歲及以上遺傳性血管水腫（HAE）患者發(fā)作的藥物，是首個(gè)用于預防HAE發(fā)作的單抗藥物，今年8月23日剛剛獲得FDA批準，每月注射2支，每支定價(jià)22070美元。

       NO.5 Chenodal ——42570美元/月

       Chenodal用于幫助膽結石患者，由Retrophin公司生產(chǎn)。之所以上榜，就是因為上面提到的Martin Shkreli在2014年擔任Retrophin公司CEO期間將Chenodal的價(jià)格上調了5倍。

       Chenodal目前雖然失去了專(zhuān)利保護，但是一種“封閉式配送系統”阻礙了仿制藥廠(chǎng)商開(kāi)發(fā)這種藥物。Chenodal每片價(jià)格473美元，大多膽結石患者需要每月服用 90片，但有些患者每月需服用多達210片。

       NO.6 Myalept——42137美元/月

       Myalept（metreleptin）由Aegerion制藥公司生產(chǎn)，用于治療全身性脂肪代謝障礙患者的瘦素缺乏，是一款孤兒藥，患者每天自行皮下注射1次，每月需要使用10瓶，每瓶定價(jià)4213美元。由于Myalept是治療這種罕見(jiàn)病的唯一藥物，因此沒(méi)有其他成本更經(jīng)濟的藥物可供選擇。Aegerion制藥公司為擁有商業(yè)保險的患者提供了一個(gè)共同支付卡，以減輕患者成本。

       NO.7 Acthar——38892美元/月

       Achthar是從豬腦垂體中提取的激素藥物，由Malnkkrdt制藥公司生產(chǎn)，2010年獲得批準，用于治療狼瘡、類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節炎、多發(fā)性硬化癥、嬰兒痙攣、眼科疾病、銀屑病性關(guān)節炎等多種疾病?；颊咄ǔＣ吭率褂靡黄?，售價(jià)為38892美元。Achthar上榜也是多次上調價(jià)格的緣故，2001年Acthar由賽諾菲生產(chǎn)時(shí)一瓶的售價(jià)大約是40美元。但是2017年更換了新的生產(chǎn)商之后，一瓶Acthar售價(jià)飆升到了38892美元。

       NO.8 Juxtapid——36992美元/月

       Juxtapid（lomitapide）由Aegerion制藥公司生產(chǎn)，用于治療純合子家族性高膽固醇血癥?；颊咄ǔＣ吭路?8粒膠囊，每粒價(jià)格1312美元。

       NO.9 Tegsedi——34600美元/月

       Tegsedi（inotersen）是人轉甲狀腺素蛋白（TTR）蛋白質(zhì)合成的反義寡核苷酸（ASO）抑制劑，用于遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）成人患者，治療其第1階段或第2階段多發(fā)性神經(jīng)病變。10月5日獲得FDA批準，患者需要接受適當的給藥技術(shù)培訓，通常每月使用4瓶，每瓶?jì)r(jià)格為8650美元。

       NO.10 Firazyr——32468美元/月

       Firazyr是Shire生產(chǎn)的另一款遺傳性血管水腫藥物，不過(guò)不像Cinryze預防性用于HAE發(fā)作前，而是用于HAE發(fā)作后。由于HAE患者平均每月會(huì )發(fā)作2-4次，大多數患者使用Firazyr的每月治療成本（一盒3支預充式注射器）為32468美元。

       NO.11 Ravicti——32004美元/月

       Ravicti是Horizon公司生產(chǎn)的第二款高價(jià)藥物，用于治療尿素循環(huán)障礙，這是一種導致血液中高氨含量的基因疾病。如果不及時(shí)治療，尿素循環(huán)障礙可導致昏迷甚至死亡。該藥可用于2個(gè)月大的兒童，典型患者每個(gè)月使用7瓶，每瓶定價(jià)4572美元。同Actimmune一樣，Ravicti也可通過(guò)患者援助項目免費獲得。

       NO.12 Harvoni——31500美元/月

       Harvoni是吉利德開(kāi)發(fā)的首個(gè)每日1次口服復方丙肝藥物。作為治愈性療法，口服丙肝藥物在美國的價(jià)格都比較高，Harvoni也不例外，每片定價(jià)1125美元，患者服藥12周為一療程，每月服用28片需要花費31500美元。

       NO.13 Cuprimine——31426美元/月

       Cuprimine（鹽酸青霉胺）算是榜單中最老的藥物了，由Valeant公司生產(chǎn)，用于治療Wilson病引起的銅累積?；颊呙看物埡蠓涣?，一粒價(jià)格為261.89美元。Cuprimine的價(jià)格一直是一個(gè)熱點(diǎn)話(huà)題，甚至在美國國會(huì )上引發(fā)了辯論。

       NO.14 Sovaldi——28000美元/月

       Sovaldi 由吉利德生產(chǎn)，是全球首個(gè)口服治愈丙肝的藥物。定價(jià)1000美元/片，患者服藥12周為一個(gè)療程，每月費用28000美元。

       NO.15 Viekir Pak——27773美元/月

       Viekira Pak由艾伯維生產(chǎn)，于2015年批準治療1型丙肝。Viekir Pak是一種二合一雞尾酒療法，患者需要每天服用2片含有ombitasvir、paritap和ritonavir成分的藥片，另外服用1片含dasabuvir的藥片。由于每日1片的口服全基因型丙肝藥物已經(jīng)上市，Viekira Pak已不再是丙肝的一線(xiàn)治療選擇。

       NO.16 Viekira XR ——27773美元/月

       Viekira XR是Viekira Pak的緩釋劑型，用于治療1型丙肝患者，同樣含有4種藥物成分，但是患者每天只需服用1個(gè)藥片。

       NO.17 Orfadin——27247美元/月

       Orfadin（nitisinone）用于治療1型遺傳性酪氨酸血癥。遺傳性酪氨酸血癥是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，可防止身體分解酪氨酸，導致發(fā)育不良、黃疸、肝腎衰竭，1型是最嚴重的酪氨酸血癥類(lèi)型，癥狀一般開(kāi)始于出生的前幾個(gè)月。Orfadin的治療劑量因患者而異，但大多數患者通常需要每月服用30粒20mg的膠囊，每粒定價(jià)908美元。

       NO.18 Zavesca——26820美元/月

       Zavesca（miglustat）用于治療1型戈謝氏病。）戈謝病是“較常見(jiàn)”的溶酶體貯積病，會(huì )引起肝、腎和骨髓的脂肪蓄積?；颊咄ǔＣ吭路?0粒膠囊，定價(jià)治療成本26820美元。

       NO.19 Tibsovo——26115美元/月

       Tibsovo（ivosidenib）是一種異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）酶的抑制劑，用于治療急性髓性白血病，今年7月獲得FDA批準上市。在獲得FDA批準之前，基石藥業(yè)還引進(jìn)了ivosidenib的中國開(kāi)發(fā)權益。Tibsovo一個(gè)月的治療費用是26115美元。

       NO. 20 Remodulin——25466美元/月

       Remodulin（曲前列環(huán)素）由United Therapeutics生產(chǎn)，用于治療肺動(dòng)脈高壓?；颊咄ǔＰ枰吭伦⑸?瓶，每瓶定價(jià)12733美元。United Therapeutics推出有患者援助項目，低收入患者可以以折扣價(jià)獲得Remodulin。

       來(lái)源：GoodRx：The 20 Most Expensive Drugs in the U.S.A.

       作者：Tori Marsh, Jeroen van Meijgaard