諾華1月8日宣布，美國FDA已授予crizanlizumab（SEG101）突破療法指定*，用于預防鐮狀細胞?。⊿CD）所有基因型患者的血管閉塞性危象（VOCs），也稱(chēng)為鐮狀細胞疼痛危象。VOCs不可預測且非常痛苦，可導致嚴重的急性和慢性并發(fā)癥。
Crizanlizumab（SEG101）是一種人源化抗P-選擇素單克隆抗體，在血小板和血管內皮表面上與稱(chēng)為P-選擇素的分子結合，P-選擇素已被證明可抑制內皮細胞、血小板、紅細胞、鐮狀紅細胞和白細胞之間的相互作用，造成阻滯，從而阻止這些細胞與P-選擇素結合。P-選擇素是血管閉塞形成的主要原因之一。諾華的目標是加深理解VOC對患者身體和生活所產(chǎn)生的真實(shí)影響，并探究crizanlizumab如何幫助SCD患者獲得更多無(wú)疼痛危象的日子。
此次突破性療法的指定是基于臨床II期SUSTAIN試驗的良好結果，該試驗在鐮狀細胞病患者中將P-選擇素抑制劑crizanlizumab與安慰劑進(jìn)行了對比。SUSTAIN試驗顯示，對于有或沒(méi)有接受羥基脲治療的患者，與安慰劑（1.63 vs 2.98，P = 0.010）相比，crizanlizumab使需要醫療就診的VOC患者中位年發(fā)生率降低45.3％。該研究還表明，與安慰劑相比，crizanlizumab在治療期間顯著(zhù)提高了沒(méi)有VOC患者的百分比（35.8％vs 16.9％，P = 0.010）。
服用crizanlizumab（5 mg/kg）的患者與安慰劑相對比，治療期間出現的不良事件（AE）（86.4％vs 88.7％）和嚴重的不良事件（25.8％vs 27.4％）的發(fā)生率相似，但因不良事件而導致的停藥率低（ 3％）。兩個(gè)治療組（2.5 mg/kg; 5 mg/kg）中10%以上的患者發(fā)生了不良事件，但安慰劑組不良事件的發(fā)生率更高，是crizanlizumab組的2倍以上，主要包括關(guān)節痛、腹瀉、皮膚瘙癢、嘔吐和胸痛。crizanlizumab治療產(chǎn)生的感染沒(méi)有明顯增加。
鐮狀細胞病是一種使人衰弱的遺傳性血液功能紊亂疾病，其對紅細胞的形狀產(chǎn)生影響，并且可能使血細胞和血管比平時(shí)更有粘性。當血細胞彼此粘附時(shí)，會(huì )在血液中形成團簇。這些團簇可以阻止血液和氧氣的流動(dòng)，造成對血管和器官的損害。這些堵塞也可能導致疼痛危象，稱(chēng)為血管阻塞性危象或VOCs。VOCs是該疾病的疼痛并發(fā)癥，也是患者在醫院尋求醫療護理的主要原因，能降低血細胞和血管粘性的療法可能有助于減少患者的VOC天數。鐮狀細胞病的治療給患者帶來(lái)較高的經(jīng)濟負擔。據估計，鐮狀細胞病患者平均要花將近100萬(wàn)美元用于終身治療，成人每年的費用超過(guò)30,000美元。
諾華腫瘤全球藥物開(kāi)發(fā)主管Samit Hirawat醫學(xué)博士說(shuō)，“疼痛鐮狀細胞危象的治療非常要緊，因為它們可以擾亂患者的生活，并且經(jīng)常需要就診和醫療救助。我們期待在未來(lái)幾個(gè)月與FDA密切合作，將crizanlizumab作為一種潛在預防鐮狀細胞疼痛危象的療法，并能盡快在美國上市。”
*根據FDA指南，突破性療法指定是授予那些可以治療嚴重或危及生命的疾病或病癥的療法，并根據初步臨床證據，就現有治療證明其在一個(gè)或多個(gè)重要終點(diǎn)上取得實(shí)質(zhì)性改善。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
