你的基因組有點(diǎn)像一個(gè)圖書(shū)館，每個(gè)基因都有一份制造蛋白質(zhì)的說(shuō)明書(shū)。壞消息是，你的“出廠(chǎng)設置”決定你無(wú)法拒絕一本書(shū)并拿到一個(gè)夢(mèng)寐以求的新版本?；虔煼夹g(shù)可以幫助你修改圖書(shū)館，這么說(shuō)吧，它能賦予你能力和潛力制造新的和不同的蛋白質(zhì)。
現在，科學(xué)家們正在嘗試一種全新的方法——通過(guò)吸入“基因”變異修改文本。
研究人員讓小鼠吸入一種被稱(chēng)為信使核糖核酸（mRNA）的遺傳物質(zhì)來(lái)測試這個(gè)概念。在測試中，mRNA包括制造熒光素酶的指令，該物質(zhì)可以讓螢火蟲(chóng)發(fā)光。
他們用一種可降解的聚合物包裝mRNA，以誘騙小鼠的肺細胞接受，一旦細胞吞噬了它，細胞們就開(kāi)始發(fā)光，證明吸入mRNA是一種有效的方式來(lái)啟動(dòng)新蛋白質(zhì)生產(chǎn)，例如來(lái)自螢火蟲(chóng)的酶。
科學(xué)家們還在基因工程小鼠身上重復了這項實(shí)驗。這種小鼠自帶一個(gè)“計數系統”——當它們接收一個(gè)拷貝的mRNA，它們就會(huì )永久地變成紅色。這可以計算出受一個(gè)劑量影響的細胞比例。
該概念性研究發(fā)表在A(yíng)dvanced Materials雜志，作者包括Asha Kumari Patel等人。
當然，研究的目的不止在于讓小鼠發(fā)光。研究人員的想法是，使用這種技術(shù)幫助囊性纖維化（cystic fibrosis，CF）患者。CF患者攜帶一個(gè)基因突變，導致肺部粘液積聚，該研究的幾位作者與一家名為T(mén)ranslate Bio的上市生物技術(shù)公司合作，正在進(jìn)行I期和II期臨床試驗，以確定吸入mRNA是否可以為囊性纖維化患者提供基因修復。熒光素酶的例子表明“吸入基因療法”可能是一種啟發(fā)。
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