近日，針對嚴重血紅蛋白病的自體干細胞療法CTX001獲得了美國FDA的快速通道審評資格認定（Fast Track Designation），用于治療鐮狀細胞?。⊿CD）。
美國FDA的快速通道計劃旨在促進(jìn)藥物的開(kāi)發(fā)和加速審查，以治療嚴重疾病以及滿(mǎn)足未得到滿(mǎn)足的醫療需求?？焖偻ǖ乐饕槍π碌幕蛴袧摿Φ?、比現有療法效果更好的療法。
獲得FDA快速通道審評資質(zhì)認定的藥物可能有資格享受多種福利，包括與FDA更頻繁的會(huì )議和溝通，如果符合相關(guān)標準，還有可能獲得生物制劑許可申請（BLA）的加速審批、優(yōu)先審查或滾動(dòng)式審查。
這款療法由CRISPR Therapeutics公司和VertexPharmaceuticals公司合作開(kāi)發(fā)，是一種結合基因編輯的干細胞療法——將患者的造血干細胞進(jìn)行基因編輯使其能夠產(chǎn)生高水平胎兒血紅蛋白的血細胞，然后再注入患者體內。該療法旨在通過(guò)補償成人血紅蛋白的缺失或缺陷來(lái)達到治療血液疾病的目的，目前正被開(kāi)發(fā)用于治療β地中海貧血癥和鐮狀細胞病。
事實(shí)上，這款療法已在美國以外的多個(gè)國家獲得了臨床試驗的準入。2018年10月，該療法治療鐮狀細胞病的研究性新藥申請（IND）獲得了FDA批準，目前美國正在進(jìn)行該療法治療鐮狀細胞病的1/2期試驗。此外，治療β地中海貧血的1/2期試驗也正在歐洲的多個(gè)臨床研究中心開(kāi)放。
盡管離市場(chǎng)還有很長(cháng)的路要走，但這種藥物可能是率先使用革命性CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)來(lái)糾正遺傳缺陷的干細胞藥物之一。
近年來(lái)，基因編輯和細胞技術(shù)的發(fā)展，基于基因編輯的干細胞療法越來(lái)越多地被開(kāi)發(fā)。除了自體干細胞療法CTX001，藍鳥(niǎo)生物的在研產(chǎn)品LentiGlobin BB305也備受關(guān)注，這款療法也是將修飾后的細胞通過(guò)自體干細胞移植植入患者體內，經(jīng)過(guò)重組后的基因再表達能夠產(chǎn)生正常的成人血紅蛋白，當前已獲得EMA的加速審評資格并且已經(jīng)提交了上市許可申請，有望于2019年率先在歐洲上市。
展望
當前，全球范圍內對加快新藥審批采取的措施有所差異。例如美國建立了4種新藥加快審批途徑，包括優(yōu)先評審、加速批準、突破性療法和快速通道。在我國，2017年底國家食品藥品監管總局發(fā)布了《關(guān)于鼓勵藥品創(chuàng )新試行優(yōu)先審評審批的意見(jiàn)》；2018年多款CAR-T細胞藥物申請獲得了優(yōu)先審評。
2018年7月，國家藥品監督管理局下發(fā)的《關(guān)于調整藥物臨床試驗審評審批程序的公告》規定，在我國申報藥物臨床試驗的，自申請受理并繳費之日起60日內，申請人未收到CDE否定或質(zhì)疑意見(jiàn)的，可按照提交的方案開(kāi)展藥物臨床試驗。11月，我國新藥臨床試驗正式由過(guò)去的審批制度轉變?yōu)槟驹S可，由“點(diǎn)頭制”批準正式轉入 “搖頭制”批準時(shí)代，標志著(zhù)我國新藥臨床試驗行政許可將進(jìn)入更加高效的審評模式。
在新的監管模式和新藥臨床試驗行政許可制度下，未來(lái)符合標準的細胞治療產(chǎn)品通過(guò)我國監管部門(mén)審批上市并不遙遠。
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