美國國立衛生研究院國家眼科研究所（NEI）的研究人員開(kāi)發(fā)了這一種干細胞治療方法，以防止干性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）導致的失明，并且他們此前已經(jīng)獲得了積極的動(dòng)物數據，這為即將開(kāi)展的首次人體試驗奠定了基礎。
黃斑變性的疾病特點(diǎn)在于視網(wǎng)膜色素上皮細胞（RPE）的喪失，這是一種細胞層，可培養光感受器，即視網(wǎng)膜中的光敏細胞。美國國立衛生研究院研發(fā)的誘導多能干細胞（iPSCs）衍生療法旨在通過(guò)干細胞療法取代患者體內垂死的RPE細胞，從而在視力喪失發(fā)生之前挽救眼睛。
研究小組在《科學(xué)轉化醫學(xué)》雜志上報告說(shuō)，美國國立衛生研究院科學(xué)家從黃斑變性患者身上采集了血細胞，將它們轉化為iPSCs后，再將其轉化為RPE組織。 iPSC衍生的RPE細胞生長(cháng)在生物可降解的單層細胞支架上，一旦它們到達患者的視網(wǎng)膜就能起到促進(jìn)整合的作用。
“該療法將有助于確保移植細胞可靠地發(fā)揮作用，并且可以限度地減少意外后果，”負責眼動(dòng)脈和干細胞轉化研究及動(dòng)物研究的NEI部門(mén)負責人首席研究員Kapil Bharti博士在一份聲明中表示，“也可以通過(guò)用個(gè)體的自體血細胞開(kāi)發(fā)iPSC-RPE來(lái)限度地減少患者發(fā)生免疫排斥的機會(huì )。”
此前，外界認為應該限制iPSC在人體中的治療使用，一個(gè)主要問(wèn)題是該類(lèi)細胞可以不受控制地在人體各器官組織四處擴散傳播并發(fā)展成癌癥。但此次NEI研究人員重新設計了干細胞的制造過(guò)程，以避免發(fā)生潛在的致癌突變。
在此前的動(dòng)物實(shí)驗中，大鼠和豬模型的研究中，科學(xué)家們報告稱(chēng)，美國國立衛生研究院實(shí)驗室制造的細胞在RPE貼片植入10周后整合到了試驗動(dòng)物的視網(wǎng)膜中，并安全地逆轉了動(dòng)物視網(wǎng)膜的退化。
免疫染色證實(shí)，植入的RPE表達動(dòng)物體內的基因RPE65，表明細胞層已經(jīng)達到了在光感受器內再生視覺(jué)色素所必需的成熟水平。進(jìn)一步的測試顯示，植入的RPE細胞表現出了“吞噬作用”，這是一項關(guān)鍵的功能，包括修剪光感受器的外段，以保持眼部感受器擁有健康形狀。
此外，在RPE移植后，光感受器記錄的電脈沖是正常的。相反，用空支架細胞植入處理的對照動(dòng)物組發(fā)生了光感受器死亡。
使用干細胞生長(cháng)健康組織是治療眼疾的常用理念。由美國南加州大學(xué)Roski眼科研究所領(lǐng)導的科學(xué)家建立了一種胚胎干細胞衍生的視網(wǎng)膜植入物，旨在補充干性黃斑變性中的RPE細胞，他們已經(jīng)報告了四名干性黃斑變性患者的早期試驗結果，顯示出改善視力的積極趨勢。美國另一個(gè)研究團隊開(kāi)發(fā)了另一種可能安全的干細胞治療方法，用來(lái)激活哺乳動(dòng)物中的干細胞樣Müller神經(jīng)膠質(zhì)細胞，使它們能夠成功分裂成新的光感受器。
憑借積極的臨床前數據和強大的GMP協(xié)議，美國國立衛生研究院的研究團隊已經(jīng)開(kāi)始著(zhù)手為此療法開(kāi)展計劃一項1期臨床人體試驗，測試其基于iPSC的治療方法在人體患者上的治療效果。Bharti表示，“如果人體臨床試驗能夠成功向前推進(jìn)，那這種誘導多能干細胞治療疾病的療法將是第一個(gè)進(jìn)行人體測試的干細胞治療臨床試驗。”
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