今日，德國默克（Merck KGaA）宣布，該公司與Vertex Pharmaceuticals達成獨家研發(fā)許可協(xié)議。Vertex公司獲得兩款DNA依賴(lài)性蛋白激酶（DNA-PK）抑制劑以及一款臨床前化合物的研發(fā)許可，在基因編輯領(lǐng)域用于治療6種特定遺傳病適應癥。這一合作進(jìn)一步豐富了Vertex公司在基因編輯領(lǐng)域的技術(shù)儲備。
DNA-PK是DNA損傷修復系統（DDR）中的重要因子之一，DDR抑制劑在腫瘤學(xué)領(lǐng)域得到很大關(guān)注，因為抑制特定DDR通路可以在殺傷腫瘤細胞的同時(shí)，對健康細胞不產(chǎn)生影響。這方面的典型范例就是PARP抑制劑。然而，臨床前研究表明DNA-PK抑制劑同時(shí)可以起到增強CRISPR/Cas９介導的基因編輯的作用。
Vertex公司的研發(fā)重點(diǎn)之一是使用基因編輯手段來(lái)治療遺傳性疾病，其中包括該公司聚焦的囊性纖維化（cystic fibrosis）領(lǐng)域。使用CRISPR基因編輯技術(shù)可以修復在CFTR基因上的基因突變，從而治療因為這一基因出現突變而導致的囊性纖維化。
Vertex公司已經(jīng)與專(zhuān)精于基因編輯療法開(kāi)發(fā)的CRISPR Therapeutics公司達成合作。今年年初，Vertex公司還與CRISPR技術(shù)先驅張鋒博士創(chuàng )建的Arbor Biotechnologies達成合作協(xié)議，開(kāi)發(fā)創(chuàng )新蛋白來(lái)推動(dòng)基因編輯療法的研發(fā)。與德國默克的合作將進(jìn)一步為Vertex開(kāi)發(fā)創(chuàng )新基因編輯療法的工具盒中添加更多工具。
德國默克醫療保健業(yè)務(wù)首席執行官Belén Garijo博士說(shuō)：“我們將繼續迅速推動(dòng)本公司尖端DDR產(chǎn)品組合在腫瘤學(xué)中的應用，同時(shí)我們也非常高興地看到DNA-PK抑制劑可以通過(guò)增強CRISPR/Cas9介導的基因編輯，在遺傳疾病領(lǐng)域展現它們的價(jià)值。”
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