日前，美國生物醫藥公司Ionis Pharmaceuticals宣布，其與羅氏（Roche）合作開(kāi)發(fā)的反義寡核苷酸藥物RG6042（IONIS-HTTRx）啟動(dòng)治療亨廷頓?。℉D）的關(guān)鍵性3期臨床試驗。RG6042通過(guò)減少突變亨廷頓蛋白（HTT）靶向HD根本病因，是此類(lèi)療法中首個(gè)進(jìn)入關(guān)鍵性試驗的產(chǎn)品，被美國FDA和歐洲EMA指定為治療HD患者的孤兒藥。
亨廷頓病，是一種遺傳性神經(jīng)退行性疾病。突變的HTT蛋白具有神經(jīng)**，致使大腦中的神經(jīng)細胞逐漸受損死亡，患者的智力和身體控制能力發(fā)生越來(lái)越嚴重的退化。因為患者會(huì )出現不自主運動(dòng)的運動(dòng)障礙，HD又稱(chēng)亨廷頓舞蹈癥。在美國，約3萬(wàn)人有相關(guān)癥狀，超過(guò)20萬(wàn)人有遺傳風(fēng)險。目前，對于這種毀滅性的致命疾病，還沒(méi)有任何一款被批準的藥物可用于改善病情。
致力于為治療神經(jīng)系統疾病開(kāi)發(fā)反義藥物的Ionis公司建立了專(zhuān)有的反義核苷酸技術(shù)平臺。反義藥物，也叫反義寡核苷酸（ASO），序列與攜帶蛋白質(zhì)生產(chǎn)信息的信使RNA互補，通過(guò)特異性地結合靶基因DNA或信使RNA來(lái)抑制基因表達。羅氏與Ionis合作開(kāi)發(fā)的二代反義藥物RG6042正是通過(guò)這種機制來(lái)減少各種形式的HTT蛋白。無(wú)論患者是因為哪種突變HTT而產(chǎn)生HD，都可以采用這種寡核苷酸療法。
在臨床1、2期試驗的結果中，以和次高劑量接受RG6042治療的HD患者，3個(gè)月后腦脊液中的突變HTT水平降低60%，并且患者耐受性良好。
此次3期臨床將擴大患者數量，采取隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心試驗，評估鞘內注射藥物RG6042在HD患者中的有效性和安全性。主要終點(diǎn)為HD混合統一評定量表（cUHDRS）的評估變化。
Ionis首席運營(yíng)官Brett P. Monis博士表示：“我們很高興把RG6042推進(jìn)臨床3期階段。今年Ionis預期至少有4個(gè)項目進(jìn)入關(guān)鍵性研究，這是其中的第一個(gè)。我們因此更加確信，新型的反義技術(shù)很有希望為患者提供變革性的藥物。”
點(diǎn)擊下圖，預登記觀(guān)展
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
