日前，致力于慢性眼科疾病創(chuàng )新療法的生物醫藥公司Neurotech Pharmaceuticals宣布，候選產(chǎn)品NT-501（商品名Renexus®）獲得美國FDA快速通道資格。這款新型細胞藥物遞送系統將用于治療眼科罕見(jiàn)病黃斑毛細管擴張癥（MacTel）。
黃斑毛細血管擴張癥是一種原因未明的視網(wǎng)膜變性疾病，特征是黃斑周?chē)氀芫W(wǎng)改變及神經(jīng)變性。其中，2型黃斑毛細血管擴張癥最為常見(jiàn)，患者多在四五十歲時(shí)發(fā)病，累及雙眼，導致中心視力在10~20年內持續惡化。盡管患者很少因此完全失明，但視力喪失對生活質(zhì)量的影響非常嚴重。這種疾病尚無(wú)有效的治療方法。
Neurotech公司開(kāi)發(fā)的NT-501屬于新型的封裝細胞療法（ECT），通過(guò)一種半透性中空纖維膜裝置遞送細胞藥物，其包含的重組人源細胞經(jīng)過(guò)基因工程改造，可以持續分泌睫狀神經(jīng)營(yíng)養因子（CNTF）。視網(wǎng)膜變性的動(dòng)物模型實(shí)驗證明，CNTF對負責檢測光的光感受器細胞有神經(jīng)保護作用。
這款給藥裝置只需通過(guò)一次門(mén)診手術(shù)就可植入，至少可以持續給藥2年，從而解決眼內給藥的限制，減輕治療負擔。此外，如果需要，醫生可以從植入時(shí)的鞏膜切口將裝置取出。
目前，NT-501已啟動(dòng)3期臨床試驗，兩個(gè)平行研究在美國、澳大利亞和歐洲招募患者，對產(chǎn)品的安全性和有效性進(jìn)行驗證。此前，多中心、隨機、對照的臨床2期試驗顯示出積極結果，患者接受植入物治療后，視網(wǎng)膜退行性病變的進(jìn)展顯著(zhù)減緩。
對于此次NT-501獲得FDA的快速通道資格，Neurotech首席執行官Richard Small先生表示：“快速通道為我們提供了幾大優(yōu)勢，例如通過(guò)更頻繁的會(huì )議交流，享有與FDA密切合作的機會(huì )，擁有滾動(dòng)式提交生物許可申請（BLA）已完成部分的資格，以及有資格獲得優(yōu)先審評和加速批準。”
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