日前，致力于罕見(jiàn)病新藥研發(fā)的Alexion Pharmaceuticals公司宣布，其首款C5補體抑制劑Soliris（eculizumab）的補充生物制劑許可申請（sBLA）被美國FDA接受，用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）。同時(shí)，FDA授予其優(yōu)先審評資格，預計在今年6月給予批復。
NMOSD是一種罕見(jiàn)的中樞神經(jīng)疾病，患者會(huì )經(jīng)歷無(wú)法預測的復發(fā)，每次復發(fā)會(huì )加重病癥，逐步導致失明和癱瘓，甚至呼吸衰竭、過(guò)早死亡。這種疾病目前尚無(wú)已批準的療法。
大約四分之三的NMOSD患者體內會(huì )自行產(chǎn)生抗水通道蛋白4（AQP4）的抗體。而AQP4對于大腦和脊髓的某些細胞有至關(guān)重要的作用，它與自體抗AQP4抗體結合后，會(huì )激活免疫系統的補體級聯(lián)反應，導致脊髓和視神經(jīng)細胞的脫髓鞘和死亡。
Soliris（eculizumab）是一種“first-in-class”補體抑制劑，通過(guò)抑制補體級聯(lián)反應終端的C5蛋白起作用。此前，Soliris已經(jīng)在多個(gè)國家獲得批準，用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）和抗乙酰膽堿受體抗體陽(yáng)性的重癥肌無(wú)力（anti-AchR+ gMG）等與補體有關(guān)的罕見(jiàn)病。
此次被接受的sBLA基于名為PREVENT的臨床3期試驗數據。該試驗采用雙盲、安慰劑對照，在復發(fā)的AQP4抗體陽(yáng)性NMOSD患者中評估了eculizumab的安全性和有效性，獲得了積極的結果，Soliris治療可使NMOSD復發(fā)風(fēng)險降低94.2%。該藥在美國、歐盟和日本獲得治療NMOSD的孤兒藥資格。
“鑒于復發(fā)會(huì )使NMOSD患者不斷衰弱，而目前又沒(méi)有已批準的療法，我們正在努力盡快把Soliris帶給患者，”Alexion公司執行副總裁兼研發(fā)負責人John Orloff博士表示：“基于堅實(shí)的臨床數據，我們相信Soliris能夠提供顯著(zhù)的療效，同時(shí)我們期待通過(guò)與FDA的合作快速完成審評。”
參考資料：
[1] FDA Grants Priority Review And Accepts SBLA Of SOLIRIS? (Eculizumab) As A Treatment For Patients With Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD). Retrieved Feb. 25, 2019, from https://news.alexion.com/press-release/product-news/fda-grants-priority-review-and-accepts-sbla-soliris-eculizumab-treatment-
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