2月22日，財政部網(wǎng)站發(fā)布了《關(guān)于罕見(jiàn)病藥品增值稅政策的通知》。通知明確了第一批罕見(jiàn)病藥品清單，涉及波生坦、安立生坦、利奧西呱、馬西騰坦等21個(gè)罕見(jiàn)病藥品制劑，以及波生坦、吡非尼酮、青霉胺、利魯唑4個(gè)罕見(jiàn)病藥品原料藥。
通知強調，從3月1日，增值稅一般納稅人生產(chǎn)銷(xiāo)售和批發(fā)、零售罕見(jiàn)病藥品，可選擇按照簡(jiǎn)易辦法依照3%征收率計算繳納增值稅。另外，納稅人應單獨核算罕見(jiàn)病藥品的銷(xiāo)售額。未單獨核算的，不得適用與3%的征收政策。
毫無(wú)疑問(wèn)，國家對罕見(jiàn)病關(guān)注度越來(lái)越高。
在21個(gè)罕見(jiàn)病用藥及4個(gè)原料藥大幅降稅之前，2019年1月1日起，包括罕見(jiàn)病用藥原料藥在內的50多種原料藥、制劑已實(shí)現零關(guān)稅。
24企業(yè)提前布局罕見(jiàn)病市場(chǎng)
Insight 數據庫收錄了優(yōu)先審評 28 個(gè)批次的 521 個(gè)受理號，其中以罕見(jiàn)病為由納入優(yōu)先審評的有 42 個(gè)，有 24 家企業(yè)已提前布局。臨床 CRO 龍頭泰格醫藥公司代理了 3 個(gè)罕見(jiàn)病優(yōu)先審評品種，分別是 Inebilizumab 注射液、Ataluren 口服混懸液顆粒和依庫珠單抗注射液。目前，已經(jīng)進(jìn)入優(yōu)先審批的罕見(jiàn)病品種有 18 個(gè)。
孤兒藥處方超總量1/5
據不完全統計，目前孤兒藥的處方量已經(jīng)超過(guò)總處方量的1/5，全世界已知的罕見(jiàn)病有7300多種，但只有約630種治療藥物，在罕見(jiàn)病領(lǐng)域依然有大量未滿(mǎn)足的臨床需求。預計到2022年，該治療領(lǐng)域市場(chǎng)將達2090億美元，而且每年的平均增長(cháng)幅度都在10%以上。孤兒藥已經(jīng)成為全球最先進(jìn)、尖端新藥的開(kāi)發(fā)和生命科學(xué)研究工具開(kāi)發(fā)的主戰場(chǎng)。
數據顯示，2001-2010年，全球罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)增長(cháng)率達25.8%，而非罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)的增長(cháng)率為20.1%；2017年，全球罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)達703億美元。據行業(yè)預估，到2024年，罕見(jiàn)病用藥銷(xiāo)售額可達2620億美元，占全球處方藥市場(chǎng)的20%。
而我國市場(chǎng)空間更大。CPM數據顯示，截至目前，美國已有罕見(jiàn)病用藥399種，其中約有160多種我國還沒(méi)有企業(yè)申報，且國內罕見(jiàn)病用藥仍以進(jìn)口為主。
可以看到，95%的罕見(jiàn)病仍沒(méi)有有效藥物，新藥研發(fā)仍然大有可為，特別是在我國鼓勵藥械創(chuàng )新等利好政策持續落地的背景下。
孤兒藥研發(fā)成功率高
記者了解到，國內藥物研發(fā)者更多關(guān)注的是常見(jiàn)病和多發(fā)病的藥物研發(fā)，而忽視了孤兒藥的開(kāi)發(fā)。反之，國外藥企的孤兒藥則長(cháng)驅直入，造成了很多罕見(jiàn)病患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥或者無(wú)藥可用。
國家“千人計劃”專(zhuān)家、南京應諾醫藥科技有限責任公司董事長(cháng)鄭維義曾多次指出，“罕見(jiàn)病藥才是中國新藥研發(fā)真正能實(shí)現彎道超車(chē)的領(lǐng)域。”
他認為，與腫瘤藥物相比，孤兒藥研發(fā)本身有著(zhù)極高的成功率。不同于腫瘤細胞基因突變動(dòng)態(tài)變化的復雜性，80%的罕見(jiàn)病都是單基因遺傳性疾病，這也意味著(zhù)，罕見(jiàn)病一旦找到疾病發(fā)病機理，做好動(dòng)物模型，在人類(lèi)身上幾乎都能重現。
記者還了解到，孤兒藥有研發(fā)成本低、周期短的優(yōu)勢。在新藥研發(fā)中，6～8成的開(kāi)銷(xiāo)是花費在臨床試驗上，且往往需要數量龐大的病人來(lái)進(jìn)行臨床試驗，不但投入巨大，而且周期很長(cháng)（一般8～10年），風(fēng)險也高。而孤兒藥不但在研發(fā)過(guò)中有激勵政策的經(jīng)費支持，而且即使是在Ⅲ期臨床試驗中也只需要幾十個(gè)病人就有可能最終獲批上市，大大降低了研發(fā)風(fēng)險。
“兩報兩批”改為“一報一批”
去年，國家藥監局在加快罕見(jiàn)病藥物審評審批這方面，已經(jīng)對罕見(jiàn)病藥物研發(fā)形成了利好，有助于進(jìn)一步解決罕見(jiàn)病患者的藥品可及性問(wèn)題。
記者了解到，監管部門(mén)對罕見(jiàn)病藥物、檢測產(chǎn)品的審評審批也開(kāi)辟了綠色通道，對防治嚴重危及生命且尚無(wú)有效治療手段疾病以及罕見(jiàn)病治療的進(jìn)口藥品，由“兩報兩批”改為“一報一批”。后續監管部門(mén)還將對罕見(jiàn)病藥物臨床試驗指導原則、治療標準等進(jìn)行逐步規范，以此加速罕見(jiàn)病相關(guān)產(chǎn)品的研發(fā)和上市。
另外，在采用境外臨床試驗數據方面。對于境外已上市的防治嚴重危及生命且尚無(wú)有效治療手段疾病以及罕見(jiàn)病藥品，進(jìn)口藥品注冊申請人經(jīng)研究認為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數據直接申報藥品上市注冊申請。對于此前已受理并提出減免臨床試驗的上述進(jìn)口藥品臨床試驗申請，符合《藥品注冊管理辦法》及相關(guān)文件要求的，可以直接批準進(jìn)口。
另外，在臨床應用上，去年5月，我國正式印發(fā)了《第一批罕見(jiàn)病目錄》，共收錄了121種罕見(jiàn)病，其中44種在國外有藥物上市，我國則有20多種疾病有治療藥物，這意味著(zhù)目錄內治療品種將享有獨有特權。更重要的是，目錄將為下一步孤兒藥研發(fā)指明方向。
國家衛生健康委醫政醫管局副局長(cháng)焦雅輝透露，“未來(lái)，隨著(zhù)罕見(jiàn)病診斷和治療手段的提高，罕見(jiàn)病目錄還會(huì )進(jìn)一步擴充。同時(shí)，制定了納入目錄的工作程序，對目錄進(jìn)行動(dòng)態(tài)調整。”
同時(shí)，國家衛生健康委罕見(jiàn)病診療與保障專(zhuān)家委員會(huì )的副主任委員、北京協(xié)和醫院副院長(cháng)張抒揚還透露，去年10月24日，北京協(xié)和醫院聯(lián)合中國醫院協(xié)會(huì )、中國醫藥促進(jìn)會(huì )等多家醫療機構、學(xué)術(shù)團體、制藥企業(yè)成立了中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟。聯(lián)盟將醫生團隊、研究機構和高校等協(xié)同起來(lái)，對沒(méi)有解決的罕見(jiàn)病問(wèn)題進(jìn)行學(xué)術(shù)研究。同時(shí)，北京協(xié)和醫院還將牽頭開(kāi)展中國罕見(jiàn)病隊列研究，用于統計罕見(jiàn)病發(fā)病情況等多項研究，也為制藥研發(fā)提供更好地依據。
點(diǎn)擊下圖，預登記觀(guān)展
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
