艾伯維（AbbVie）和Voyager Therapeutics聯(lián)合宣布，兩家公司達成了一項獨家全球戰略研發(fā)合作協(xié)議。這次合作將開(kāi)發(fā)針對α-突觸核蛋白（α-synuclein）的載體表達抗體（vectorized antibody），旨在治療因為α-突觸核蛋白錯誤折疊并異常積累導致的帕金森?。≒D）及其它與α-突觸核蛋白相關(guān)的嚴重神經(jīng)疾病。
作為世界上第二常見(jiàn)的中樞神經(jīng)系統（CNS）神經(jīng)退行性疾病，PD在60歲以上的人群發(fā)病率大約為1/100，全球據估計有700萬(wàn)到1000萬(wàn)PD患者。PD特點(diǎn)是中樞神經(jīng)系統和周?chē)窠?jīng)系統中α-突觸核蛋白的錯誤折疊和異常積聚，導致全身進(jìn)行性惡化的運動(dòng)和非運動(dòng)癥狀。靶向α-突觸核蛋白的抗體療法可能延緩疾病進(jìn)程，然而鑒于只有少部分抗體藥物能夠穿過(guò)血腦屏障作用于大腦，PD患者需要頻繁接受大劑量抗體的注射。
Voyager公司的載體表達抗體平臺力圖使用該公司獨創(chuàng )的能夠穿越血腦屏障的腺相關(guān)病毒（AAV）載體來(lái)表達具有治療效力的抗體蛋白。這種方法可能只需要一次靜脈輸液，就能夠在大腦中持續表達高水平的治療性抗體。
根據合作協(xié)議條款，兩家公司將合作開(kāi)發(fā)靶向α-突觸核蛋白的載體表達抗體。艾伯維將負責抗體的設計，Voyager將負責將表達抗體的基因裝入AAV載體。Voyager將負責臨床前開(kāi)發(fā)，遞交IND和1期臨床試驗。完成1期臨床試驗后，艾伯維可選擇獲取靶向α-突觸核蛋白的載體表達抗體的研發(fā)和推廣權益，用于治療PD和其它適應癥。艾伯維將支付給Voyager公司6500萬(wàn)美元的預付款，以及可高達2. 45億美元的臨床前期和1期選擇權付款。針對每個(gè)選中的載體Voyager公司可額外得到高達7.28億美元的潛在研發(fā)和監管里程碑付款。
此前，艾伯維已與Voyager達成一項戰略合作，共同開(kāi)發(fā)治療阿茲海默病等神經(jīng)退行性疾病的基因療法。旨在通過(guò)Voyager的AAV載體，將編碼抗tau蛋白抗體的基因直接遞送至大腦內部，并生產(chǎn)相關(guān)抗體，一勞永逸地減少tau蛋白水平。
艾伯維神經(jīng)科學(xué)研發(fā)部門(mén)副總裁Jim Summers博士說(shuō)：“Voyager的載體表達抗體平臺能夠穿越血腦屏障，在CNS中更高水平地表達抗體蛋白。本次艾伯維與Voyager所達成的擴展合作，是基于艾伯維對這一技術(shù)平臺的信心。艾伯維期待Voyager的技術(shù)能給神經(jīng)退行性疾病患者帶來(lái)變革性療法。”
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