獲悉，2019年3月4日，Biogen宣布以8.77億美元（7.72億歐元）收購Nightstar Therapeutics的基因療法平臺。此次收購將使Biogen獲得眼科類(lèi)基因療法技術(shù)，這些技術(shù)可以幫助該公司領(lǐng)先競爭對手，讓獨家基因療法提前進(jìn)入市場(chǎng)。
自2013年從牛津大學(xué)（Oxford University）獨立以來(lái)，Nightstar Therapeutics通過(guò)風(fēng)險投資和首次公開(kāi)募股（IPO），推出了針對視網(wǎng)膜適應癥的兩種基因療法。該公司的主要候選藥物NSR-REP1處于第III階段試驗，該試驗將在未來(lái)幾個(gè)月完成無(wú)脈絡(luò )膜癥（一種罕見(jiàn)的視網(wǎng)膜疾病，目前尚無(wú)醫治手段）患者的登記工作，以試驗NSR-REP1是否能治療目前無(wú)法治愈的漸進(jìn)性視力喪失。值得一提的是，Nightstar Therapeutics在早期發(fā)展過(guò)程中，也推出過(guò)一種針對色素性視網(wǎng)膜炎（XLRP）的基因療法。
此前Biogen就表示有興趣研究使用基因療法治療眼病，例如無(wú)脈絡(luò )膜癥和色素性視網(wǎng)膜炎（XLRP），曾與AGTC達成1.24億美的合作協(xié)議。但在去年遭遇臨床挫折之后，這家大型生物技術(shù)公司取消了與AGTC的合作，只是Biogen對該領(lǐng)域的興趣仍未減弱。
Biogen首席執行官Michel Vounatsos在一份聲明中說(shuō)：“眼科學(xué)是Biogen一個(gè)新興的發(fā)展領(lǐng)域。而Nightstar Therapeutics將通過(guò)提供兩個(gè)中晚期基因治療資產(chǎn)來(lái)加快我們進(jìn)入眼科學(xué)的步伐。”
Biogen以每股25.50美元的價(jià)格收購了Nightstar Therapeutics。這較30個(gè)交易日成交量的加權平均股價(jià)溢價(jià)70%，但低于去年9月Nightstar Therapeutics的股價(jià)。股票的下跌開(kāi)始于Nightstar Therapeutics發(fā)布其XLRP候選產(chǎn)品的概念和實(shí)驗數據并進(jìn)行股票發(fā)行的時(shí)候。研究發(fā)現，在接受高劑量NSR-REP1的患者中，有三分之一患者的病情得到了緩解；而在接受低劑量NSR-REP1的患者中，這種緩解效果更加明顯。
這些混雜的數據引發(fā)了人們的疑問(wèn)：為什么Nightstar Therapeutics看到了反向劑量反應，但仍有機會(huì )趕在競爭對手AGTC和MeiraGTx之前，將XLRP療法推向市場(chǎng)？事實(shí)上，在無(wú)脈絡(luò )膜癥市場(chǎng)的競爭中，Nightstar Therapeutics仍處于有利地位，畢竟它最強的競爭對手Spark Therapeutics所開(kāi)發(fā)的藥物仍未進(jìn)入第II階段試驗。
不過(guò)，Spark Therapeutics已有將眼病基因療法推向市場(chǎng)的經(jīng)驗，一旦與瑞士制藥公司羅氏（Roche）達成43億美元的收購協(xié)議，Spark Therapeutics將獲得后者的支持，有望趕超競爭對手。
對Spark Therapeutics和Nightstar Therapeutics的接連收購，將把無(wú)脈絡(luò )膜癥市場(chǎng)的競爭變成羅氏和Biogen之間的一場(chǎng)混戰，同時(shí)進(jìn)一步重塑更廣泛的基因治療領(lǐng)域。過(guò)去，基因療法在很大程度上是小型生物技術(shù)公司與制藥公司合作的領(lǐng)域，但隨著(zhù)諾華（Novartis）、羅氏（Roche）和現在的Biogen在這一領(lǐng)域進(jìn)行更深入的收購工作，過(guò)去的局面正在發(fā)生改變。
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