AMAG Pharmaceuticals公司3月8日宣布，其藥物Makena?（hydroxyprogesterone caproate，己酸羥孕酮注射液）的臨床III期PROLONG試驗結果，與安慰劑對比，未能證明該藥物在預防早產(chǎn)方面存在統計學(xué)上的顯著(zhù)差異。該消息發(fā)布后，公司股票暴跌超過(guò)17％。
PROLONG試驗作為美國FDA“Subpart H”加速審批流程中批準承諾的一部分進(jìn)行，希望驗證Makena是否可以使先前出現自發(fā)性單胎早產(chǎn)的患者受益。數據顯示，在主要終點(diǎn)方面并未顯示出治療組和安慰劑組之間統計學(xué)上的顯著(zhù)差異：不到35周的早產(chǎn)發(fā)生率方面，Makena治療組為11.0％，安慰劑組為11.5％（p=0.72）；達到預先指定的新生兒發(fā)病率和死亡率綜合指數標準的患者百分比，Makena治療組為5.4％，安慰劑組為5.2％（p=0.84）。兩組之間的不良事件具有可比性。特別關(guān)注的不良事件，包括流產(chǎn)和死產(chǎn)，在治療組和安慰劑組之間并不常見(jiàn)，且發(fā)生率較為相似。
Makena是一種孕激素，用于降低有單胎自發(fā)早產(chǎn)史孕婦的早產(chǎn)風(fēng)險。該藥物于2011年2月獲得美國FDA批準，并于2018年2月3日獲得孤兒藥專(zhuān)營(yíng)權。2018年2月，AMAG公司推出了預裝填的Makena自動(dòng)注射器，該注射器包含一根短而薄的不可見(jiàn)皮下注射針，為患者提供服務(wù)，并提供新的管理選項。同時(shí)，該藥也有一定的使用限制。雖然早產(chǎn)的危險因素很多，但Makena的安全性和有效性?xún)H在先前自發(fā)性單胎早產(chǎn)的女性中得到證實(shí)。它不適用于多胎妊娠或其他早產(chǎn)風(fēng)險因素的女性。
該公司指明，試驗招募了大約1,700名孕婦，其中75％以上是在美國境外招募的。大多數來(lái)自美國以外地區的女性患者本來(lái)就可能導致結果出現偏差。
“有了之前的批準，Makena已經(jīng)成為先前自發(fā)早產(chǎn)孕婦中的一種治療標準。因此美國的醫生不愿意在安慰劑對照的PROLONG試驗中招募患者。試驗中的大多數患者來(lái)自東歐國家，這為該試驗研究提供了不同的人口統計學(xué)特征。”AMAG首席醫療官Julie Krop表示，“鑒于這些最新的發(fā)現以及與先前臨床證據的不一致性，我們計劃對PROLONG數據進(jìn)行額外的亞組分析，特別去關(guān)注一些有著(zhù)風(fēng)險的早產(chǎn)患者和在美國招募的患者亞組。我們將與藥物上市委員會(huì )密切合作，來(lái)進(jìn)一步評估數據，將結果提交給FDA，并為同行評審刊準備數據。”
休斯敦UTHealth麥戈文醫學(xué)院婦產(chǎn)科和生殖科學(xué)系主任及PROLONG試驗委員會(huì )主席Sean Blackwell表示，“他期待對該數據進(jìn)行額外的分析。就種族、社會(huì )經(jīng)濟狀況和疾病的嚴重程度而言，PROLONG的整個(gè)研究人群與參加過(guò)先前試驗的人群相比，有著(zhù)顯著(zhù)的差異。我們需要足夠的時(shí)間在先前的臨床試驗中仔細解讀這些發(fā)現。”
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