近日，國家藥監局藥品審評中心（CDE）再次公布了一批獲得臨床試驗默示許可的藥品名單，根據名單，此次獲得臨床試驗默認許可共計20個(gè)藥品，這些藥品來(lái)自恒瑞醫藥、百特醫療、百時(shí)美施貴寶、輝瑞、拜耳等多家藥企。
值得注意的是，拜耳的“廣譜抗癌藥”Larotrectinib也被納入了此次名單，Larotrectinib由藥物研發(fā)公司Loxo Oncology和拜耳共同研發(fā)，其是新一代具備高度特異性的口服TRK抑制劑，同時(shí)也是一款從早期開(kāi)發(fā)時(shí)期開(kāi)始就針對特定基因突變，而不針對特定癌癥種類(lèi)的廣譜腫瘤藥，可用于所有表達有原肌球蛋白受體激酶的腫瘤患者，而不是針對某個(gè)解剖位置的腫瘤。
2018年11月26日，FDA加速批準了Larotrectinib的上市，用于治療無(wú)已知耐藥突變的，廣泛轉移或局部手術(shù)治療效果不好的，現有治療方案進(jìn)展或無(wú)可替代治療方案的，NTRK基因融合的成人和兒童實(shí)體瘤患者。（NTRK基因融合屬于染色體改變，其結果會(huì )產(chǎn)生構象激活的異常TRK融合蛋白，其作用為腫瘤驅動(dòng)因子，在腫瘤細胞系中可促進(jìn)腫瘤細胞的增殖和存活）
在此前國外開(kāi)展的臨床試驗中，Larotrectinib在多種獨特的腫瘤類(lèi)型中顯示了臨床獲益，包括肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、GIST、結腸癌、軟組織肉瘤、涎腺腫瘤和嬰兒纖維肉瘤，在其剛剛獲批上市時(shí)，Larotrectinib甚至被冠以“能夠治愈很多癌癥的神藥”進(jìn)行報道。
在此前動(dòng)脈網(wǎng)一篇Larotrectinib大起底的文章報道中，有行業(yè)人士表示，Larotrectinib并不能實(shí)現癌癥的治愈，目前的治療目標是延長(cháng)患者的總生存期，關(guān)于“應答”可以這么理解，就是腫瘤細胞對于正在使用的藥品有反應。
首先，Larotrectinib確實(shí)適用于多種實(shí)體瘤，但是作為一種靶向藥，它必須要檢測到特定的基因融合——即NTRK基因融合才會(huì )有效，根據Loxo的CEO Josh-Bilenker在接受華盛頓郵報的采訪(fǎng)時(shí)的說(shuō)法，NTRK突變發(fā)生在大多數實(shí)體瘤類(lèi)型的不到1％，但在惡性腫瘤如成人唾液癌和嬰兒纖維肉瘤中很常見(jiàn)。在美國，每年估計只有2000至3000人患有與NTRK相關(guān)的癌癥。
其次，關(guān)于“治愈率”，正確的說(shuō)法應該是緩解率，Larotrectinib獲批的試驗數據顯示，其進(jìn)行了樣本量55人的臨床試驗，在成人和兒童多種類(lèi)型的實(shí)體瘤中，總體緩解率（ORR）為75%（95% CI，61%，85%）[22%完全緩解（CR）和53%部分緩解（PR）]。
關(guān)于定價(jià)，拜耳官方給出的定價(jià)是30天成人膠囊供應的批發(fā)購置價(jià)格為32800美元，兒童口服液體的成本將基于患者的表面積，但每月起價(jià)為11000美元。
不過(guò)目前預計大多數保險公司將藥品和病人的自付費用定為每月20美元或更低。拜耳表示，它將向有需要的患者提供支付援助，并且如果藥物在前三個(gè)月沒(méi)有提供臨床益處，他們會(huì )向付款人和患者退還藥物費用。
和許多藥物一樣，Larotrectinib長(cháng)期使用也會(huì )產(chǎn)生耐藥性，目前拜爾和Loxo公司已經(jīng)在開(kāi)發(fā)針對新突變的第二代藥物。
另值得一提的是，除了Larotrectinib，前段時(shí)間被美國FDA授予突破性療法認定，用于需要系統治療且沒(méi)有其它可替代治療方案的RET突變甲狀腺髓樣癌（MTC）的治療的，由基石藥業(yè)和其合作伙伴共同申報的BLU-667膠囊也獲得臨床默示許可。
2018年11月5日，CDE正式宣布對新藥臨床試驗由過(guò)去的審批制改革為默示許可。
近年來(lái)，加快臨床試驗管理改革，調整優(yōu)化藥物臨床試驗審評審批程序，已經(jīng)成為藥品審評審批制度改革的重點(diǎn)工作之一。今年7月，國家藥品監督管理局發(fā)布了《關(guān)于調整藥物臨床試驗審評審批程序的公告（2018年第50號）》，已經(jīng)就藥物臨床試驗審評審批做出調整：在我國申報藥物臨床試驗的，自申請受理并繳費之日起60日內，申請人未收到CDE否定或質(zhì)疑意見(jiàn)的，可按照提交的方案開(kāi)展藥物臨床試驗。
在業(yè)內人士看來(lái)，由審批制改為默認制意味著(zhù)我國臨床試驗管理改革取得了新的進(jìn)展，也將打破現有的藥物臨床試驗限速瓶頸，有效加快臨床試驗進(jìn)程，讓國內患者將更快用上全球新藥、好藥。
自CDE公布第一批默認制名單以來(lái)，截至目前，已有448款藥品的臨床注冊通過(guò)默示許可獲批臨床。
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