日前，藥明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals公司宣布，美國FDA授予該公司開(kāi)發(fā)的Tibsovo（ivosidenib）突破性療法認定，與阿扎胞苷（azacitidine）聯(lián)用，治療新確診攜帶IDH1基因突變的急性骨髓性白血?。ˋML）患者。這些患者年齡大于75歲，或者因為其它合并癥無(wú)法使用強力誘導化療。
AML是成年白血病患者中最常見(jiàn)的類(lèi)型之一，它是由于骨髓生成異常成髓細胞（myeloblasts），血紅細胞或血小板導致的血液癌癥。它通常在老年人中出現，據美國癌癥協(xié)會(huì )（American Cancer Society）統計，初次被確診患者的平均年齡為68歲。
Ivosidenib是一款異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）抑制劑。IDH1基因的突變導致腫瘤代謝物d-2-羥基戊二酸（2-HG）水平的升高，它通過(guò)多種機制可以阻斷細胞的正常分化，促進(jìn)腫瘤細胞增生。Ivosidenib通過(guò)阻斷IDH的功能，能夠恢復細胞分化的能力。它已經(jīng)獲批治療攜帶敏感性IDH1基因突變的復發(fā)/難治性AML患者。
Ivosidenib作用機制（圖片來(lái)源：參考資料[2]）
在仍在進(jìn)行的1b期臨床試驗中，23名患者接受了每日500 mg ivosidenib加阿扎胞苷的治療。這些患者的中位年齡為76歲，52%的患者超過(guò)75歲。截至2018年8月1日，78%的患者獲得緩解，其中57%的患者達到完全緩解?；颊叩?2個(gè)月生存率為82%。
“新確診的AML患者如果不能接受強力化療的話(huà)，他們的預后狀況仍然不良，而且其中攜帶IDH1基因突變的患者目前沒(méi)有針對他們的獲批治療選擇，”Agios公司首席醫學(xué)官Chris Bowden博士說(shuō)：“這一突破性療法認定進(jìn)一步支持阿扎胞苷與ivosidenib的組合，對這些患者來(lái)說(shuō)可能成為一個(gè)有力的治療選擇。”
參考資料：
[1] Agios Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for TIBSOVO? (ivosidenib) in Combination with Azacitidine for the Treatment of Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia (AML) with an IDH1 Mutation in Adult Patients Ineligible for Intensive Chemotherapy. Retrieved March 27, 2019, from https://agiospharmaceuticalsinc.gcs-web.com/node/12311
[2] Popovici-Muller et al., (2018). Discovery of AG-120 (Ivosidenib): A First-in-Class Mutant IDH1 Inhibitor for the Treatment of IDH1 Mutant Cancers. ACD Medicinal Chemistry Letters. DOI: 10.1021/acsmedchemlett.7b00421
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