4月3日，Sangamo Therapeutics和輝瑞（Pfizer）公司宣布，雙方聯(lián)合開(kāi)發(fā)的治療A型血友病的基因療法SB-525，在1/2期臨床試驗中獲得積極中期數據。數據表明SB-525具有良好的安全性和耐受性，而且能夠劑量依賴(lài)性提高凝血因子VIII（FVIII）的水平。
A型血友病是一種遺傳性血液疾病，患者由于編碼FVIII的基因出現突變，導致FVIII水平不足，因此出現不受控制的出血。出血通常發(fā)生在關(guān)節中，可引起明顯的疼痛，長(cháng)期關(guān)節出血會(huì )導致關(guān)節出現不可逆的損傷。目前，治療患者的標準療法是通過(guò)輸液或注射補充FVIII或其它促進(jìn)凝血的生物制劑（例如基因泰克公司的Hemlibra）。然而，這些療法都需要患者終生定時(shí)接受治療。
Sangamo公司開(kāi)發(fā)的SB-525基因療法使用AAV6病毒載體，將編碼人類(lèi)FVIII的轉基因送入體內，讓人體中的細胞成為生產(chǎn)FVIII的“工廠(chǎng)”，從而長(cháng)期緩解A型血友病的癥狀。SB-525使用的病毒載體經(jīng)過(guò)了特定優(yōu)化，提高了載體的生產(chǎn)效率，同時(shí)確保編碼FVIII的轉基因在肝 臟中表達。這款基因療法已經(jīng)獲得美國FDA授予的快速通道資格和孤兒藥資格。
這一基因療法作用機制（圖片來(lái)源：Sangamo公司官網(wǎng)）
在名為Atlas的開(kāi)放標簽，劑量遞增1/2期臨床試驗中，8名患者接受了4種不同劑量的SB-525療法的治療（從9e11 vg/kg到3e13 vg/kg）。試驗結果表明，患者體內的FVIII水平表現出與SB-525劑量相關(guān)的上升，在劑量（3e13 vg/kg）達到正常水平。在接受治療6周之后，兩名接受劑量SB-525治療的患者的FVIII水平分別達到正常水平的140%和94%（使用一期凝固法檢測，one-stage clotting assay），或正常水平的93%和65%（使用因子VIII顯色測定，chromogenic assay）。同時(shí)患者使用FVIII替代療法的需求也出現劑量依賴(lài)性減少，接受劑量SB-525治療的患者在接受治療后不再需要FVIII替代療法，迄今為止尚未出現出血事件。
“SB-525基因療法治療嚴重A型血友病患者的中期結果非常喜人，”Atlas試驗的研究員，華盛頓大學(xué)（University of Washington）醫學(xué)教授Barbara Konkle博士說(shuō)：“我們將觀(guān)察更多患者，并且進(jìn)行更長(cháng)時(shí)間的隨訪(fǎng)，確認這些積極的中期結果能否得到復制和延續。”
除了公布SB-525基因療法的積極結果之外，Sangamo公司還宣布該公司開(kāi)發(fā)的自體細胞療法ST-400在治療輸血依賴(lài)性β地中海貧血患者的1/2期臨床試驗中也表現出積極療效。同時(shí)，該公司將擴展大規模生產(chǎn)AAV病毒載體的能力。
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