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CPHI制藥在線(xiàn) 資訊 Editas達成研發(fā)協(xié)議 CRISPR聯(lián)手干細胞技術(shù)開(kāi)發(fā)新一代細胞療法

Editas達成研發(fā)協(xié)議 CRISPR聯(lián)手干細胞技術(shù)開(kāi)發(fā)新一代細胞療法

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來(lái)源:藥明康德
  2019-04-08
4月4日,由基因編輯界的領(lǐng)軍人物張鋒博士創(chuàng )建的基因組編輯公司Editas Medicine宣布,與BlueRock Therapeutics簽訂了一項戰略性合作和交叉授權許可協(xié)議。

       4月4日,由基因編輯界的領(lǐng)軍人物張鋒博士創(chuàng )建的基因組編輯公司Editas Medicine宣布,與BlueRock Therapeutics簽訂了一項戰略性合作和交叉授權許可協(xié)議。兩家公司將各自在基因編輯和細胞療法方面上的專(zhuān)長(cháng)和優(yōu)勢進(jìn)行整合,以期發(fā)現、開(kāi)發(fā)、制造新型的基因工程化細胞療法。

       依據協(xié)議,兩家公司將互相授權對方非獨家地使用CRISPR基因組編輯技術(shù)和誘導性多能干細胞(iPSCs)技術(shù)平臺,旨在創(chuàng )建新型的,經(jīng)CRISPR基因組編輯技術(shù)改造的異體多能干細胞(PSC)細胞系,以期在公司的多個(gè)相關(guān)領(lǐng)域(癌癥、神經(jīng)病學(xué),心 臟病學(xué)和免疫學(xué))開(kāi)發(fā)出工程化的獨特通用型細胞療法。

       專(zhuān)精于CRISPR/Cas9和TALENs等基因組編輯技術(shù)的Editas在2013年成立,該公司的使命是將基因組編輯技術(shù)轉化為新的藥物和療法,在基因水平上對導致多種疾病的源頭進(jìn)行糾錯。

       BlueRock的誘導性多能干細胞(iPSCs)平臺示意圖(圖片來(lái)源:BlueRock官網(wǎng))

       結合最新干細胞技術(shù)與卓越的細胞分化方案,開(kāi)發(fā)突破性治療方案的BlueRock在2016年成立。該公司的目標是開(kāi)發(fā)“超一流”的iPSC療法,以期治愈多種疾病。iPSC技術(shù)基于日本京都大學(xué)教授、諾貝爾獎得主山中伸彌(Shinya Yamanaka)教授的發(fā)明,BlueRock已經(jīng)獲得了這一技術(shù)的授權。

       iPSC技術(shù)使得研究人員可以用一個(gè)人的皮膚細胞、血細胞或者其它細胞進(jìn)行重新編碼,將它們轉化為iPSCs,進(jìn)而分化為肝細胞、神經(jīng)細胞或是其他任何需要再生的細胞。這種個(gè)體化的疾病治療方法不僅可以規避免疫排斥的風(fēng)險,還能避免使用胚胎干細胞帶來(lái)的倫理方面的爭議。iPSCs技術(shù)具有成功解決一些最富挑戰性疾病的潛力。BlueRock的初始項目之一是在心 臟病發(fā)作(心肌梗死,MI)或患有慢性心力衰竭的患者中,通過(guò)用iPSC衍生的心肌細胞促進(jìn)心肌再生,恢復受損心 臟的心電和收縮功能。

       BlueRock的產(chǎn)品研發(fā)管線(xiàn)(圖片來(lái)源:BlueRock官網(wǎng))

       BlueRock首席執行官Emile Nuwaysir博士表示:“BlueRock和Editas對基因工程化細胞療法所具有的顛覆性治療潛力都深信不疑。我們同樣都充滿(mǎn)激情地致力于為那些有未滿(mǎn)足醫療需求的疾病帶去新型的治療選擇。BlueRock對能與擁有世界一流團隊的Editas合作而感到激動(dòng),并且相信本次合作將有助于深入拓展相互的研發(fā)管線(xiàn),并幫助進(jìn)一步鞏固兩家公司在各自領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。”

       Editas臨時(shí)首席執行官Cindy Collins博士表示:“我們相信細胞療法與CRISPR基因組編輯技術(shù)的結合將有潛力改變異體細胞療法的游戲規則。Editas對于本次合作感到激動(dòng),因為經(jīng)過(guò)基因組編輯的iPSCs有潛力加快為多種嚴重疾病帶去變革性療法的進(jìn)程。”

       參考資料:

       [1] Editas Medicine and BlueRock Therapeutics Enter Strategic Research Collaboration and Cross-Licensing Agreement to Combine Genome Editing and Cell Therapy Platforms. Retrieved April 3, 2019, from http://www.globenewswire.com/news-release/2019/04/03/1796045/0/en/Editas-Medicine-and-BlueRock-Therapeutics-Enter-Strategic-Research-Collaboration-and-Cross-Licensing-Agreement-to-Combine-Genome-Editing-and-Cell-Therapy-Platforms.html

       [2] [2] Editas and BlueRock join forces — and platform technologies — on a new wave of engineered cell therapies. Retrieved April 3, 2019, from https://www.biopharma-reporter.com/Article/2016/12/13/Bayer-to-be-cell-therapy-player-through-225m-stem-cell-JV

       [3] 2018年北美生物科技新銳20強,中國團隊占3席. Retrieved April 3, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/t6qB0jXiGVW0yDODN4IH8A

       [4] BlueRock Therapeutics官網(wǎng). Retrieved April 3, 2019, from https://bluerocktx.com/

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