真實(shí)世界數據（RWE）能夠替代臨床試驗支持美國FDA的監管批準么？美國FDA與哈佛大學(xué)布萊根婦女醫院（Brigham and Women's Hospital）和Aetion公司將合作解答這一問(wèn)題。今日，美國FDA擴展了與布萊根婦女醫院和Aetion公司的合作，將使用RWE預測7項仍在進(jìn)行的4期臨床試驗結果。這是第一次研究人員將使用RWE預測尚未結束的臨床試驗結果。
RWE是在臨床試驗嚴格控制的環(huán)境以外，從醫療保險申報，電子病歷，患者匯報的醫療結果和其它來(lái)源獲取的醫療健康數據。生物醫藥公司越來(lái)越多地開(kāi)始使用RWE來(lái)進(jìn)行藥物安全性和有效性分析，FDA也認識到這些數據可能支持監管決策，因此FDA，布萊根婦女醫院，和Aetion公司的合作展開(kāi)了RCT DUPLICATE項目。
這一項目最初的目標是利用從醫療健康數據庫中獲得的RWE，重復30項已經(jīng)完成的3/4期臨床試驗的結果。從這一項目中獲得的信息能夠幫助FDA建立使用RWE作出監管決策的標準。例如，這一項目可以發(fā)現在什么情況下，基于從醫療健康數據庫中獲得的RWE能夠對特定療法安全性和有效性進(jìn)行準確評估，從而可以指導補充性新藥申請的批準。研究人員將使用Aetion公司專(zhuān)有的Aetion Evidence Platform進(jìn)行數據分析。
值得一提的是，FDA近日剛剛基于RWE，批準了輝瑞（Pfizer）公司為乳腺癌療法Ibrance遞交的補充生物制劑許可申請（sBLA），批準它用于治療男性乳腺癌患者。表現了FDA對使用RWE輔助監管決策方面的決心。
為了提高這一項目的透明度，研究人員將在clinicaltrials.gov上注冊7項新的研究，并且讓FDA能夠監督研究的所有步驟和結果。這項研究的中期結果將在今年年中獲得，完整結果將在2020年底獲得。
“在臨床試驗結束之前預測試驗結果非常重要，它能夠證明在某些情況下，RWE能夠替代臨床試驗，”RCT DUPLICATE負責人，哈佛大學(xué)醫學(xué)院醫學(xué)教授，布萊根婦女醫院的生物統計學(xué)家Jessica Franklin博士說(shuō)：“這一項目將提供關(guān)鍵性信息，幫助我們開(kāi)發(fā)流程模型，進(jìn)行達到監管標準的RWE研究。”
參考資料：
[1] FDA Expands RealWorld Evidence Partnership with Brigham and Women's Hospital and Aetion. Retrieved April 10, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-expands-real-world-evidence-partnership-with-brigham-and-womens-hospital-and-aetion-300829517.html
[2] FDA, Brigham and Women’s to test if RWE is ripe now for replacing clinical drug trials. Retrieved April 10, 2019, from https://endpts.com/fda-pilot-project-at-brigham-and-womens-will-test-rwes-potential-for-replacing-drug-studies/
[3] RCT DUPLICATE. Retrieved April 10, 2019, from https://www.rctduplicate.org/
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