由傳奇基因治療先驅和賓夕法尼亞大學(xué)研究員詹姆斯·威爾遜(JamesWilson)共同創(chuàng )立，一家與賓大合作的生物技術(shù)公司ScoutBio剛剛籌集了2000萬(wàn)美元的B輪融資，以加強其針對常見(jiàn)寵物疾病的一次性基因療法管線(xiàn)。
沒(méi)錯，ScoutBio正在使用一些熟悉的腺相關(guān)病毒(AAV)技術(shù)遞送治療性轉基因，治療慢性腎病、慢性疼痛和炎性皮膚病特應性皮炎等疾病，以求改革針對這些慢性疾病的寵物藥物。
融資由DigitalisVentures的CompanionFund和RiverVestVenturePartners共同領(lǐng)導，新投資者GreenSpringAssociates以及現有投資者FrazierHealthcarePartners、AdageCapitalManagement和CorrelationVentures也參與其中。
ScoutBio已與賓大佩雷爾曼醫學(xué)院的基因治療項目(GTP)開(kāi)展AAV動(dòng)物健康研究與開(kāi)發(fā)合作，該項目由Scout科學(xué)顧問(wèn)和聯(lián)合創(chuàng )始人詹姆斯·威爾遜博士領(lǐng)導。近三十年來(lái)，GTP一直是基因治療研究和載體發(fā)現與開(kāi)發(fā)的全球領(lǐng)導者。通過(guò)Scout和賓大之間的單獨許可協(xié)議，Scout獲得多個(gè)基于A(yíng)AV的候選獸醫產(chǎn)品和用于動(dòng)物健康的相關(guān)AAV技術(shù)的獨家權利。
“Scout的使命是利用基因療法的進(jìn)步，大幅提升目前依賴(lài)長(cháng)期服用藥物的多個(gè)獸醫領(lǐng)域的護理標準，”ScoutBio首席執行官MarkHeffernan博士說(shuō)。“我們的方法旨在通過(guò)一次性劑量持續有效的治療來(lái)改善患者的治療效果，同時(shí)滿(mǎn)足市場(chǎng)對長(cháng)效寵物藥物的需求，以提高依從性和便利性。”
“僅在美國，就有9000萬(wàn)只狗和9400萬(wàn)只貓，這突顯了新一代藥物的機會(huì )，這些藥物可以顯著(zhù)提高主要慢性病的護理標準。我們對Scout滿(mǎn)足這一需求的戰略印象深刻，并期待支持他們進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)。”DigitalisVentures技術(shù)合作伙伴CindyCole博士說(shuō)。
Scout最先進(jìn)的治療候選藥物旨在為患有慢性腎病相關(guān)的貧血癥的貓提供貓紅細胞生成素(EPO)的長(cháng)期表達。這種疾病導致生活質(zhì)量的逐步惡化，尚無(wú)FDA批準的治療，并且目前的護理標準具有嚴重的缺點(diǎn)。最近的研究顯示，貓接受一次肌肉注射后，其紅細胞計數(EPO生物標志物)在數月內均有顯著(zhù)增加，并為此項目啟動(dòng)了一項臨床試點(diǎn)實(shí)地研究(clinicalpilotfieldstudy,動(dòng)物健康關(guān)鍵研究之前的階段)。
一項針對424名獸醫的專(zhuān)有調查顯示，在所有其他治療方法中，超過(guò)90%的獸醫會(huì )使用具有Scout目標特性的產(chǎn)品來(lái)治療貓貧血，并稱(chēng)其最吸引人的特點(diǎn)是終身功效。
“GTP期待將其在A(yíng)AV研發(fā)領(lǐng)域的長(cháng)期領(lǐng)導地位延伸到寵物健康領(lǐng)域，以應對與頻繁用藥相關(guān)的依從性挑戰，并提供解決慢性病的新方法，”賓大GTP的威爾遜博士說(shuō)。“現在，成熟的基因治療技術(shù)和動(dòng)物健康方面的醫療需求已經(jīng)融合在一起，我們相信Scout在這個(gè)交匯點(diǎn)和機遇上定位非常明確。”
寵物基因治療這一概念聽(tīng)起來(lái)十分有趣，但它會(huì )起效嗎？
價(jià)格方面？
要知道諾華曾表示，其脊髓性肌萎縮癥(SMA)基因療法Zolgensma定價(jià)為400-500萬(wàn)美元具有成本效益。
即使體重調整為貓或狗，這也是驚人的。當然，該行業(yè)將提高CMC并降低成本。但也有人對此持懷疑態(tài)度。
Scout相信它可以向大量的寵物主人推銷(xiāo)基因療法，每一劑將低于一百萬(wàn)美元。他們的市場(chǎng)調查顯示，有一半的寵物主人會(huì )花1000美元來(lái)治療他們的寵物；接近四分之一將高達5,000美元。
通過(guò)將制造基因療法所帶來(lái)的更高效率與潛在的數百萬(wàn)的大眾市場(chǎng)相結合，Scout認為它可以治療這些動(dòng)物并從中賺錢(qián)。
此外，他們補充說(shuō)，動(dòng)物藥物開(kāi)發(fā)并不像人類(lèi)研發(fā)那樣昂貴。在基因治療成本方面，也許他們正在做一些有助于其他領(lǐng)域的事情。
倫理方面？
有人問(wèn)道，該公司會(huì )為臨床前研究殺死多少只狗？
對于花費數十萬(wàn)美元來(lái)治療寵物疾病，您有什么看法？歡迎留言~
參考出處：
https://endpts.com/gene-therapies-for-the-cats-and-dogs-you-love-scout-bio-just-raised-20m-to-make-it-a-reality/
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