4月11日是世界帕金森日（World Parkinson's Disease Day），這一天的設立旨在提高人們對帕金森病的認識。帕金森病是神經(jīng)系統的一種累進(jìn)性疾病，影響患者運動(dòng)。癥狀開(kāi)始時(shí)很小，通常手部幾乎沒(méi)有明顯的震顫。但隨著(zhù)時(shí)間的推移，震顫會(huì )變得更加明顯，運動(dòng)也可能會(huì )變慢，使日常任務(wù)的完成變得更加困難，該疾病還會(huì )帶來(lái)肌肉僵硬，姿勢和平衡能力受損，以及語(yǔ)言能力的變化。
近期，生物制藥領(lǐng)域在治療帕金森病方面取得了哪些進(jìn)展呢？本文做一簡(jiǎn)短盤(pán)點(diǎn)：
Inflazome獲100萬(wàn)美元資助研發(fā)腦病成像示蹤劑
最近，邁克爾 J. ?？怂古两鹕芯炕饡?huì )(MJFF)向總部在都柏林和英國劍橋的公司Inflazome提供了100多萬(wàn)美元資助，用于開(kāi)發(fā)NLRP3特異性正電子發(fā)射斷層顯像(PET)示蹤劑，該示蹤劑可用于非侵入性成像，可對炎癥小體所致的腦部疾病進(jìn)行成像。
該公司指出，炎癥小體會(huì )產(chǎn)生刺激免疫細胞對抗感染的信號。在正常情況下，這是有益的。但是，當免疫系統在沒(méi)有控制的情況下被激活時(shí)，炎癥就會(huì )與廣泛的疾病聯(lián)系在一起，包括阿爾茨海默氏癥、關(guān)節炎和各種心血管疾病。
Inflazome致力于開(kāi)發(fā)阻斷炎癥小體信號的方法，以消除不必要的炎癥。NLRP3炎癥小體被認為驅動(dòng)了許多神經(jīng)退行性疾病相關(guān)的慢性炎癥，包括帕金森病。PET示蹤劑的設計是為了確定臨床試驗所需的劑量。
Neuropharma推進(jìn)左旋多巴鼻內制劑開(kāi)發(fā)
總部位于西雅圖的Neuropharma公司專(zhuān)注于中樞神經(jīng)系統疾病的療法開(kāi)發(fā)，研發(fā)針對帕金森病、雙相情感障礙和**分裂癥以及急性偏頭痛展開(kāi)。2018年5月，該公司啟動(dòng)了INP103與安慰劑對比治療帕金森病的IIa期臨床試驗。INP103是一種新型的左旋多巴化合物鼻內制劑，使用公司專(zhuān)有的Precision Olfactory Delivery(POD)平臺進(jìn)行藥物遞送。
大多數帕金森病患者最終都會(huì )接受左旋多巴治療。但是隨著(zhù)疾病的發(fā)展，超過(guò)一半的人會(huì )發(fā)展成僵硬狀態(tài)或發(fā)生OFF事件，這與藥物水平的波動(dòng)有關(guān)。該公司鼻內制劑期待改善藥物水平的變化。
Denali Therapeutics調節溶酶體功能藥物推進(jìn)臨床
2018年12月，總部位于舊金山南部的Denali Therapeutics宣布開(kāi)始DNL201的臨床Ib期試驗患者給藥。DNL 201是富亮氨酸重復激酶2(LRRK 2)的小分子抑制劑，LRRK2是溶酶體功能的調節因子。LRRK 2基因突變是帕金森病最常見(jiàn)的突變類(lèi)型之一，溶酶體功能在帕金森病患者中是受損的，但有可能通過(guò)抑制LRRK 2而恢復。
“基于在122名健康志愿者中進(jìn)行的I期研究積極結果，我們很高興能對帕金森病患者進(jìn)行DNL201的評估。”當時(shí)Denali公司首席醫學(xué)官Carole Ho表示，“這項研究將為患者提供更多重要的安全和生物標志物數據，以支持合理的劑量選擇；并為DNL201進(jìn)一步臨床試驗的決定提供依據，包括潛在的注冊用試驗。”
基因治療減輕帕金森運動(dòng)癥狀
4月4日，由加州大學(xué)舊金山分校(UCSF)研究人員資助的一項研究發(fā)表在《Annals of Neurology》上。這項I期研究引入了一種研究性基因，通過(guò)外科手術(shù)將氨基酸脫羧酶(AADC)引入參與者的大腦，試驗涉及15名年齡在40-70歲之間的中度帕金森病患者。
AADC可以將左旋多巴轉化為多巴胺，這有助于控制帕金森的運動(dòng)癥狀。研究將患者分為三組，每組接受一次不同劑量的基因治療。6個(gè)月后，所有組患者的AADC活性增加，左旋多巴的需求量下降。其中，接受劑量的隊列有42%的人左旋多巴需求量減少。在一年內，患者有更多的時(shí)間沒(méi)有運動(dòng)障礙。研究也顯示出劑量依賴(lài)性特征，即劑量越高，AADC活性越高，用藥減少的幅度就越大。
Alterity Therapeutics爭取亞洲投資關(guān)注
上周晚些時(shí)候，澳大利亞PRANA Biotechnology公司更名為Alterity Therapeutics。4月11日，該公司宣布將向亞洲投資者推出路演。其主要候選藥物PBT 434是一種治療帕金森病的藥物，已經(jīng)獲得了治療多系統萎縮癥治療的孤兒藥指定。該藥物主要針對與帕金森病和非典型帕金森病神經(jīng)變性相關(guān)的關(guān)鍵蛋白，目前正在進(jìn)行臨床1期試驗。
（新浪醫藥編譯/范東東）
文章參考來(lái)源：
World Parkinson’s Day: How Science Is Battling the Disease
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