為何細胞療法會(huì )成為兵家必爭之地？其市場(chǎng)規模有多大？國內哪些藥企、投資機構正在卡位？相關(guān)項目如何在目前競爭紅海中脫穎而出？
2019年3月29日，為了規范和促進(jìn)體細胞治療臨床研究及轉化應用，國家衛健委辦公廳發(fā)布了《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）》（征求意見(jiàn)稿）。
衛健委表示該管理辦法是未來(lái)對體細胞臨床研究進(jìn)行備案管理，并允許臨床研究證明安全有效的體細胞治療項目經(jīng)過(guò)備案在相關(guān)醫療機構進(jìn)入轉化應用。細胞治療的發(fā)展在我國迎來(lái)政策支持和利好。
細胞免疫療法被喻為癌癥治療的終極方法，有巨大的商業(yè)前景。2017年，美國FDA批準諾華的Kymriah和吉利德（Kite）的Yescarta上市，使2017年成為全球細胞免疫產(chǎn)業(yè)元年。藥企巨頭紛紛加碼布局CAR-T這個(gè)生物藥新貴領(lǐng)域，如吉利德119億美元收購CAR-T領(lǐng)軍公司Kite，新基90億美元收購Juno。
在中國，隨著(zhù)政策放開(kāi)和落地，CAR-T產(chǎn)業(yè)大有彎道超車(chē)之勢。截至2018年4月，中國有158個(gè)注冊臨床試驗，排名全球第二，大幅度領(lǐng)先歐洲和日本。還有12家公司的15個(gè)CAR-T產(chǎn)品的臨床試驗申報獲受理，最快2020年將會(huì )有CAR-T產(chǎn)品獲批上市。2018年6月27日，國家藥監局批準上海明聚生物的CAR-T產(chǎn)品的IND申請，這是細胞治療進(jìn)入標準化和規范化時(shí)代后，首個(gè)獲準IND的CAR-T產(chǎn)品。
為何細胞療法會(huì )成為兵家必爭之地？其市場(chǎng)規模有多大？國內哪些藥企、投資機構正在卡位？相關(guān)項目如何在目前競爭紅海中脫穎而出？
1.高速增長(cháng)的黃金十年
目前CAR-T細胞治療產(chǎn)品的市場(chǎng)滲透率還較低，但隨著(zhù)新適應癥的開(kāi)拓、基于良好的安全性數據前移至抗癌更前線(xiàn)，預計CAR-T產(chǎn)業(yè)將迎來(lái)高速增長(cháng)的黃金十年。
根據已經(jīng)上市的兩款CAR-T產(chǎn)品，西南證券預測，預計2027年全球血液瘤CAR-T銷(xiāo)售額可達278億美元。中國抗腫瘤藥從2012年年復合增長(cháng)率保持在15%以上，2018年市場(chǎng)規模達到1447億元，未來(lái)十年市場(chǎng)空間依然很大。被稱(chēng)為癌癥終極治療手段的免疫治療必將成為藥企兵家必爭之地。
而全球一流CAR-T研發(fā)藥企在技術(shù)突破創(chuàng )新和擴大市場(chǎng)規模上都制定了一系列計劃，如在技術(shù)突破方面，積極探索新靶點(diǎn)、適應癥和病毒轉染技術(shù)；在擴大市場(chǎng)規模方面，積極開(kāi)辟海外市場(chǎng)并開(kāi)展二/三線(xiàn)治療血液瘤臨床試驗等。
迄今為止研究CAR-T療法時(shí)間最長(cháng)紀念斯隆?凱特琳癌癥研究中心2018年初在《新英格蘭醫學(xué)雜志》上明確表示：CAR-T未來(lái)有望成為一線(xiàn)療法，而不是歷經(jīng)失敗后最后的希望。
另外，考慮到CAR-T靶點(diǎn)對應的實(shí)體瘤適應癥廣泛，一旦CAR-T治療實(shí)體瘤在技術(shù)上有所突破，即有望斬獲千億美元實(shí)體瘤市場(chǎng)。
中國已然進(jìn)入全球CAR-T研究項目第一梯隊。2016年12月，原CFDA對外發(fā)布《細胞制品研究與評價(jià)技術(shù)指導原則》（征求意見(jiàn)稿），為國內細胞治療行業(yè)制定了詳細的指導原則，此后，國家也一直在完善免疫細胞治療方面的政策，為我國細胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展保駕護航。中國細胞治療產(chǎn)業(yè)進(jìn)入規范化和高速發(fā)展的階段。
2.國內外藥企巨頭加緊卡位
在全球，免疫細胞療法代表性公司有諾華、Juno、Kite等。此外，吉利德、新基、輝瑞等也通過(guò)投資進(jìn)入CAR-T領(lǐng)域。諾華早在2012年就與賓夕法尼亞大學(xué)簽訂合作協(xié)議，其專(zhuān)家團隊多為CAR-T技術(shù)先驅。諾華主打的CTL019在2014年獲得FDA突破性藥物認證，2017年3月獲得FDA辦法的優(yōu)先審評資格。此前諾華曾表示，其正在快速推進(jìn)18個(gè)檢查點(diǎn)及其他新靶點(diǎn)藥物的研究。
Juno所在的美國生物醫藥重鎮西雅圖集齊了大名鼎鼎的紀念斯隆凱特林癌癥研究中心、西雅圖兒童醫院和哈金森癌癥研究中心三家頂尖醫院，自成立之初就受到資本市場(chǎng)的追捧。
基于對免疫細胞療法前景的高度認可，相關(guān)公司布局熱情有增無(wú)減。醫藥龍頭積極布局完善產(chǎn)業(yè)鏈，一些上市公司跨界進(jìn)入該領(lǐng)域的上游開(kāi)始布局，醫藥巨頭也積極與國外研究機構合作，開(kāi)展免疫治療技術(shù)研發(fā)。而隨著(zhù)2017年CAR-T產(chǎn)品上市，中國CAR-T同海外的合作也登上歷史舞臺。
國內CAR-T領(lǐng)域主要有四種類(lèi)型：一是積極與海外一流創(chuàng )新藥公司合作，如藥明巨諾和復星凱特。2016年4月，Juno與藥明康德聯(lián)合成立藥明巨諾，各持股50%，Juno在研產(chǎn)品達到開(kāi)發(fā)里程碑后，藥明巨諾有權選擇產(chǎn)品在中國進(jìn)行開(kāi)發(fā)和銷(xiāo)售。2017年1月，復星醫藥出資2000萬(wàn)美元，Kite Pharma以其產(chǎn)品及專(zhuān)有技術(shù)獨家使用權作價(jià)2000萬(wàn)美元，雙方各占合營(yíng)企業(yè)50%股權，復星凱特擬在中國引進(jìn)Kite Pharma的CAR-T治療產(chǎn)品KTE-C19。
二是國內制藥公司通過(guò)投資參股生物技術(shù)公司涉足CAR-T行業(yè)，比如安科博生吉。2018年1月，安科生物參股公司博生吉安科與德國默天旎簽署合作備忘錄，在合肥建設基于CliniMACS Prodigy 和MACSQuant的全自動(dòng) CAR-T 細胞制備工廠(chǎng)。
三是生物技術(shù)公司控股子公司從事CAR-T業(yè)務(wù)，如金斯瑞。2017年12月，強生旗下楊森支付金斯瑞子公司南京傳奇3.5 億美元先期資金，獲得在全球共同開(kāi)發(fā)和推廣LCAR-B38M 的許可。
四是本土新興創(chuàng )新企業(yè)，如恒瑞達生。
目前，掌握國際前沿技術(shù)的CAR-T生物技術(shù)公司多為小型公司。除了諾華和被收購的Kite，基本市值都在百億美元以下，包括國內金斯瑞子公司南京傳奇在內，這些CAR-T 研發(fā)公司往往具備尖端技術(shù)和出色的臨床管線(xiàn)，但都存在研發(fā)生產(chǎn)資金短缺、銷(xiāo)售推廣經(jīng)驗不足的問(wèn)題。因此，西南證券建議，在互利共贏(yíng)的基礎上，以傳統血液瘤巨頭為代表的大型藥企或與CAR-T 公司達成合作協(xié)議。
優(yōu)秀的CAR-T標的應該具備以下因素：充足資金作為研發(fā)保障；細胞制品屬于重資產(chǎn)，廠(chǎng)房建設和設備配置很重要。技術(shù)方面，需要專(zhuān)業(yè)人才引導CAR-T發(fā)展方向，并掌握核心技術(shù)和專(zhuān)利。
此外，與能開(kāi)展臨床試驗的醫院奠定合作基礎，對相關(guān)公司而言也尤其重要，一方面部分醫院已經(jīng)具備了使用CAR-T治療技術(shù)的臨床經(jīng)驗，一方面渠道資源也能奠定企業(yè)與醫院后續合作的基礎。
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