2019年歐洲肝 臟研究協(xié)會(huì )年會(huì )/國際肝病大會(huì )（ILC2019/EASL）4月10-14日在奧地利維也納召開(kāi)。此次會(huì )議上，比利時(shí)干細胞治療公司Promethera Biosciences SA公布了先導候選肝 臟干細胞療法HepaStem概念驗證I/IIa期研究的最新數據。
據悉，該研究共入組了19例患者，其中12例慢加急性肝衰竭（ACLF）患者，平均CLIF-ACLF評分為50，另7例伴有ACLF高風(fēng)險的急性失代償（AD）患者，平均CLIF-AD評分為54。
ACLF是指在各種急性損傷因素作用下，肝功能相對穩定的慢性肝病患者迅速惡化的肝衰竭綜合征，其特征是肝硬化急性失代償、伴有器官/系統衰竭（肝、腎、腦、凝血、循環(huán)和/或肺），生存率低。目前，肝移植是治療ACLF的唯一方法，在某些情況下也適用于A(yíng)D患者。然而，獲得捐獻器官是一個(gè)長(cháng)期存在的問(wèn)題，并且由于許多ACLF患者有潛在的病毒感染或酒精中毒的現實(shí)情況而變得異常復雜。
研究對患者進(jìn)行單次或多次遞增劑量的靜脈輸注，評估了HepaStem治療的耐受性和安全性。CLIF-ACLF和CLIF-AD兩個(gè)參數均用作疾病嚴重程度評分，并預測28天死亡率。值得一提的是，該研究是在A(yíng)CLF疾病領(lǐng)域開(kāi)展的首個(gè)干細胞人體臨床研究。
結果顯示，以50萬(wàn)個(gè)細胞/公斤體重重復給藥兩次、以100萬(wàn)個(gè)細胞/公斤體重給藥一次，沒(méi)有發(fā)生與HepaStem相關(guān)的不良事件，并且在HepaStem輸注后血小板計數、纖維蛋白原水平和凝血因子方面未顯示出臨床顯著(zhù)變化。除了積極的安全性之外，研究還顯示出了療效趨勢，在治療第28天和治療開(kāi)始后3個(gè)月，肝 臟疾病嚴重程度的3個(gè)指標——終末期肝病模型評分（MELD）、Child-Pugh評分和膽紅素水平均表現出改善。
Prometera首席科學(xué)和醫療官Etienne Sokal博士表示，“我們率先將肝 臟干細胞引入ACLF的治療，此次會(huì )議上公布的明確安全性數據表明，HepaStem已順利通過(guò)了第一個(gè)主要臨床障礙，我們將繼續推進(jìn)其臨床開(kāi)發(fā)。HepaStem有著(zhù)廣泛的治療潛力，這是一種潛在的器官移植首選替代品，有望滿(mǎn)足日益增長(cháng)的患者群體需求，我們將堅持不懈地努力以最安全和最快的方式將其帶給患者。我們開(kāi)發(fā)項目的下一階段將在A(yíng)CLF中進(jìn)行一項更大規模的研究，重點(diǎn)關(guān)注臨床療效，以恢復更好的肝功能，并可能降低死亡率和移植需求。”
該研究首席研究員F.Nevens教授表示，“我們很高興報告已經(jīng)開(kāi)發(fā)出一種安全的給藥方案，用于A(yíng)CLF或存在高風(fēng)險ACLF的AD患者。雖然這些都是早期的結果，但初步數據表明了肝功能改善。我們希望這種療法不僅能在未來(lái)證明是有效的，而且能幫助眾多患有ACLF和AD的患者，使他們進(jìn)入一個(gè)可以再次考慮器官移植的階段，或者行為改變可以再次起到作用。”
HepaStem是來(lái)自Prometera公司專(zhuān)有的同種異體肝細胞平臺的首個(gè)候選產(chǎn)品，由來(lái)自肝 臟的干細胞組成，這些干細胞從健康的捐贈器官中分離、純化，并在實(shí)驗室中擴增。治療時(shí)，HepaStem通過(guò)靜脈輸注進(jìn)入患者血液，隨后干細胞進(jìn)入肝 臟，通過(guò)多種作用模式——包括冷卻促炎環(huán)境、抑制肝星狀細胞的活化和膠原的分泌，幫助修復肝 臟損傷。
Prometera公司在研管線(xiàn)（來(lái)自Promethera Biosciences SA官網(wǎng)）
與肝移植相比，HepaStem可能是一種更簡(jiǎn)單、更便宜的治療選擇，有望使ACLF患者從急性發(fā)作中恢復。目前，HepaStem治療ACLF處于IIa期臨床，該干細胞療法還有可能用于其他嚴重和更普遍的慢性肝病，如非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。
文章參考來(lái)源：
1、First Stem Cell Therapy for Liver Failure Shows Promise in First Human Trials
2、Promethera’s liver failure stem cell therapy clears first hurdle
3、Promethera Biosciences Presents Updated Phase 2a Results for World's First Stem Cell Clinical Trial in ACLF at the International Liver Congress / EASL 2019
4、https://www.promethera.com/products-pipeline
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