國家轉化醫學(xué)中心（上海）與金斯瑞生物科技有限公司子公司南京傳奇生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“南京傳奇生物”）合作，聯(lián)合上海長(cháng)征醫院、江蘇省人民醫院，在國際綜合性權威學(xué)術(shù)期刊《美國科學(xué)院院刊》（PNAS）發(fā)表了題為“Exploratory trial of a biepitopic CART targeting B-cell maturation antigen in relapsed/refractory multiple myeloma”（靶向B-細胞成熟抗原的雙表位CART治療復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤的探索性臨床試驗）學(xué)術(shù)論文。這種新型CART治療復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤（multiple myeloma）獲得顯著(zhù)療效，研究者對風(fēng)險控制還提出了有效措施。
該論文是一項由研究者發(fā)起的多中心探索性Ⅰ期臨床試驗。上海瑞金醫院聯(lián)合上海長(cháng)征醫院、江蘇省人民醫院血液病中心，采用南京傳奇生物研發(fā)的針對BCMA抗原的雙表位CART細胞 （產(chǎn)品代號LCAR-B38M），治療了17例復發(fā)難治性（R/R）多發(fā)性骨髓瘤，總反應率為88.2%；至隨訪(fǎng)截點(diǎn)，17例患者的中位隨訪(fǎng)時(shí)間為417天，總體生存率為63.5%；無(wú)進(jìn)展生存率為53%。研究發(fā)現，有兩例長(cháng)期緩解的患者出現了骨髓正常造血， 血漿免疫球蛋白由單克隆惡性增生轉變?yōu)槎嗫寺≌５鞍?，提示免疫功能恢復正常。也發(fā)現抗CAR抗體的產(chǎn)生是導致疾病復發(fā)進(jìn)展的高風(fēng)險因素。為達到治愈多發(fā)性骨髓瘤的目的， 研究者在文中提出CART未來(lái)可作為初發(fā)多發(fā)性骨髓瘤的一線(xiàn)治療；對復發(fā)難治患者需與現有的其他療法相結合，有可能獲得更多的治愈的希望。
國家轉化醫學(xué)中心（上海）主任、上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院陳賽娟院士、糜堅青主任、江蘇省人民醫院李建勇主任、上海長(cháng)征醫院侯健主任（現任職仁濟醫院）、南京傳奇生物首席科學(xué)官范曉虎博士，為本文的共同通訊作者。瑞金醫院許捷醫生、江蘇省人民醫院陳麗娟主任、瑞金醫院楊雙雙博士生和孫燕博士后，為該篇論文的共同第一作者。該研究獲得國家重點(diǎn)研究開(kāi)發(fā)項目、國家重大新藥創(chuàng )制科技重大專(zhuān)項、國家自然科學(xué)基金、上海市衛生健康委員會(huì )干細胞治療協(xié)同創(chuàng )新集群等項目的支持。
國家轉化醫學(xué)中心（上海）、南京江寧區人民政府、江蘇省人民醫院與傳奇生物今日在南京召開(kāi)新聞發(fā)布會(huì )，詳細介紹了CART治療多發(fā)性骨髓瘤多中心臨床試驗開(kāi)展的最新情況。全國政協(xié)常委、國家藥品監督管理局局長(cháng)焦紅等國家及省市藥監局領(lǐng)導、南京市人民政府副市長(cháng)蔣躍建、江寧區人民政府區長(cháng)嚴應駿等市、區領(lǐng)導、中國工程院院士、國家轉化醫學(xué)研究中心（上海）主任陳賽娟等學(xué)者，以及金斯瑞集團公司首席戰略官朱力博士、南京傳奇生物首席科學(xué)官范曉虎博士等企業(yè)界代表出席了本次南京發(fā)布會(huì )。
據報道美國每年新增多發(fā)性骨髓瘤病例約2萬(wàn)余例，中國隨老齡化進(jìn)程每年患者數量也在快速增長(cháng)。該病好發(fā)于45歲以上的中老年人， 嚴重威脅著(zhù)中老年人的健康和生命，對老齡化時(shí)代的人類(lèi)健康提出了嚴峻挑戰。雖然在過(guò)去的二十年中，免疫調節藥物和蛋白酶體抑制劑的應用，大大改善了MM的預后，但整體預后較差，亟待尋找新的治療方法。
嵌合抗原受體T細胞（CART）技術(shù)，是目前新興的細胞免疫療法，目前較多應用于急性淋巴細胞白血病、惡性淋巴瘤等，并取得了令人鼓舞的療效。LCAR-B38M是南京傳奇生物自主研發(fā)的創(chuàng )新產(chǎn)品，上述的研究結果與西安交通大學(xué)附屬第二醫院已報道的結果（Zhao WH， J Hematol Oncol， 2018）都顯示了該產(chǎn)品優(yōu)于世界其他同類(lèi)產(chǎn)品， “中國創(chuàng )造”的生物治療產(chǎn)品已站上了世界舞臺，將成為引領(lǐng)該領(lǐng)域發(fā)展的新動(dòng)能。
國內現已完成的研究者發(fā)起的LCAR-B38M臨床試驗中已顯示出了令人振奮的安全性和臨床療效。據此，原國家食藥監總局于2018年3月批準了南京傳奇生物以及楊森制藥與國際同步在中國大陸地區開(kāi)展CART細胞治療的Ⅱ期臨床試驗（療效初步確證性試驗），該試驗進(jìn)一步優(yōu)化和規范了治療流程和方案。國家轉化醫學(xué)中心（上海）、瑞金醫院作為Ⅱ期臨床試驗的牽頭單位，已于2019年3月17日收到第一個(gè)Ⅱ期臨床試驗的CART細胞制劑，并于3月22日進(jìn)行了第一例患者的細胞回輸，這標志著(zhù)CART治療多發(fā)性骨髓瘤進(jìn)入了一個(gè)新的重要的里程碑。
南京傳奇生物位于南京江寧高新區，是全球領(lǐng)先的生命科學(xué)研發(fā)服務(wù)及產(chǎn)品提供商金斯瑞生物科技（01548.HK）的子公司，其CAR-T治療產(chǎn)品LCAR-B38M的臨床研究不僅在國內順利開(kāi)展，也在全球同步推進(jìn)。LCAR-B38M于2018年5月獲得美國FDA的臨床試驗批件，于2019年4月獲得歐洲藥品管理局（EMA）優(yōu)先藥物審批資格（PRIME）。借助其母公司金斯瑞生物科技在基因合成領(lǐng)域的深厚積累和全球領(lǐng)先的技術(shù)優(yōu)勢，南京傳奇生物現已建設了世界一流研發(fā)團隊，合規的GMP細胞制備設施，并在細胞治療領(lǐng)域擁有了6個(gè)專(zhuān)利家族共計24項專(zhuān)利申請。此外，南京傳奇生物還在積極布局細胞療法在其他疾病領(lǐng)域的研發(fā)管線(xiàn)，包括急性髓細胞性白血病、淋巴瘤、胃癌、卵巢癌、傳染性疾病等。
金斯瑞集團公司首席戰略官朱力博士表示：“作為立足南京本土的創(chuàng )新研發(fā)型企業(yè)，金斯瑞為孵化出了像南京傳奇生物這樣的子公司而感到驕傲。傳奇現已成長(cháng)為世界領(lǐng)先的CAR-T研發(fā)企業(yè)之一，取得了國際認可的研發(fā)成果，也贏(yíng)得了行業(yè)的尊重。我們將一如既往地與國家轉化醫學(xué)中心（上海）、瑞金醫院為代表的國內頂尖醫學(xué)研究機構緊密合作，并在各級政府的支持和國家部委的關(guān)懷指導下繼續取得里程碑式的研發(fā)和商務(wù)進(jìn)展。我們希望，作為中國細胞療法的領(lǐng)跑者，傳奇生物能夠把中國生物醫藥企業(yè)的創(chuàng )新形象推向全球。”
傳奇生物首席科學(xué)官范曉虎博士表示：“傳奇生物專(zhuān)注的是開(kāi)發(fā)世界一流的原創(chuàng )性生物技術(shù)用于治療晚期癌癥、惡性傳染性疾病等未滿(mǎn)足的臨床需要。我們相信，傳奇生物的世界領(lǐng)先的骨髓瘤治療產(chǎn)品和大量創(chuàng )新性治療技術(shù)將為人類(lèi)攻克癌癥貢獻力量。”
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