今日，在靶向RNA療法領(lǐng)域廣受關(guān)注的生物醫藥公司Arrakis Therapeutics宣布完成了7500萬(wàn)美元的B輪融資。本輪融資由venBio和Nextech Invest共同領(lǐng)投。藥明康德風(fēng)險投資基金，Omega Funds, HBM Healthcare Investments, GV (原谷歌風(fēng)險投資基金), Alexandria Venture Investments以及Arrakis的A輪投資者跟投。在資金的助力下，Arrakis將基于其靶向RNA的創(chuàng )新小分子藥物平臺，推進(jìn)產(chǎn)品管線(xiàn)的研發(fā)，加速藥物進(jìn)入臨床。
Arrakis于2017年逐漸進(jìn)入公眾的視野，并吸引了醫藥行業(yè)的大量目光。其一大原因在于出任這家公司首席執行官的，正是業(yè)內具有傳奇色彩的資深醫藥人Michael Gilman博士。這位連續企業(yè)家曾先后創(chuàng )立Stromedix與Padlock Therapeutics兩家生物技術(shù)公司，并在2012年與2016年促成Biogen IDEC與百時(shí)美施貴寶（Bristol-Myers Squibb）對這兩家公司的重磅收購（金額分別為5.62億美元和6億美元）。作為全球知名風(fēng)投機構Atlas Venture的投資合伙人，他與投資團隊不斷尋找下一個(gè)顛覆性技術(shù)，變革生物醫藥行業(yè)的未來(lái)。
在A(yíng)rrakis，Gilman博士的團隊想要挑戰的是一個(gè)少有人探索的領(lǐng)域——靶向RNA的小分子藥物。在一篇博客中，Gilman博士曾指出，屬于生物學(xué)的宇宙浩瀚無(wú)邊，而我們觸及的只有極少一部分。誠然，我們基于這些認知已經(jīng)針對500多種不同的蛋白靶點(diǎn)開(kāi)發(fā)出了藥物，但它們大多來(lái)自少數幾類(lèi)蛋白（比如受體蛋白）。相比之下，人類(lèi)基因組中有2萬(wàn)多條基因，轉錄組里擁有超過(guò)20萬(wàn)種不同的RNA轉錄本（RNA transcripts）。僅僅針對能夠成藥，符合“里賓斯基規則”的少數幾類(lèi)蛋白進(jìn)行新藥開(kāi)發(fā)，就好像是自限于地球軌道，而無(wú)視宇宙其他星系的壯闊。“僅僅因為它們能夠成藥，不代表它們值得花時(shí)間（研發(fā)）。” Gilman博士說(shuō)道。
這正是Arrakis的研發(fā)理念：這家公司想要超越蛋白質(zhì)，直接用小分子藥物靶向RNA。這個(gè)想法雖然大膽，卻并非天方夜譚，因為不少抗生素結合的就是核糖體RNA；一些治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的藥物，其機理也是結合mRNA前體。通過(guò)影響mRNA前體的剪接，控制成熟mRNA的翻譯，改變mRNA的穩定性，調節微RNA的生產(chǎn)，駕馭lncRNA和其他調節性RNA的作用，我們有望穿越蟲(chóng)洞，抵達靶向RNA療法的全新空間?；蛟S，這是解決蛋白靶點(diǎn)“無(wú)可成藥性”的最終答案。
自2017年獲得3850萬(wàn)美元A輪融資之后，Arrakis在2年多的時(shí)間里專(zhuān)注于建設這一靶向RNA的小分子藥物平臺，發(fā)現能夠靶向RNA的新穎小分子，并將領(lǐng)先的在研分子推向臨床。迄今，這家公司在以下三大領(lǐng)域已經(jīng)取得了突破。
首先，Arrakis開(kāi)發(fā)了一種系統化的手段，通過(guò)計算機模擬技術(shù)和高通量分子生物學(xué)工具，發(fā)現并驗證可成藥的RNA靶點(diǎn)；其次，研發(fā)人員們設立了多種篩選方法，不僅已篩選了數百個(gè)潛在的目標，還通過(guò)識別靶向RNA的結合位點(diǎn)，推導和建立靶向RNA的分子識別機制；第三，他們針對多種創(chuàng )新RNA靶點(diǎn)，推進(jìn)了一系列新藥研發(fā)項目。值得一提的是，在其中4個(gè)研發(fā)項目里，其靶向的RNA原本所編碼的蛋白具有“無(wú)可成藥性”。
此次B輪融資將進(jìn)一步幫助Arrakis建立靶向RNA的創(chuàng )新研發(fā)管線(xiàn)，以期推動(dòng)不少于一個(gè)候選藥物進(jìn)入臨床階段。據介紹，公司的藥物開(kāi)發(fā)重點(diǎn)將放在腫瘤學(xué)領(lǐng)域。此外，在其他疾病領(lǐng)域，經(jīng)遺傳學(xué)手段驗證的靶點(diǎn)也將被納入重點(diǎn)考量。與此同時(shí)，這筆資金還將幫助Arrakis擴大和完善其靶向RNA 的“業(yè)內首創(chuàng )”小分子藥物發(fā)現平臺。具體來(lái)看，高通量的綜合計算工具、生物物理和細胞分析方法、以及專(zhuān)為靶向RNA小分子藥物設計的創(chuàng )新化學(xué)庫將是發(fā)展的側重。
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