孤兒藥（Ophan Drug）是指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品，而罕見(jiàn)病是一類(lèi)發(fā)病率極低的疾病的總稱(chēng)，又稱(chēng)“孤兒病”。根據世界衛生組織的定義，患病人數占總人口0.65‰～1‰的疾病即可被定義為罕見(jiàn)病。
不過(guò)，世界各國根據自己國家的情況，對罕見(jiàn)病的認定標準存在一定差異。例如，美國定義為患病人數少于20萬(wàn)人的疾??；歐洲定義為發(fā)病率低于1/2000的疾病。我國尚無(wú)明確的罕見(jiàn)病定義，但普遍共識為成人患病率低于五十萬(wàn)分之一、新生兒中發(fā)病率低于萬(wàn)分之一的疾病可定義為罕見(jiàn)病。
據估計，目前已有多達7000種疾病被定義為罕見(jiàn)病，其中只有大約400種罕見(jiàn)病有相應的治療藥物獲批。在全球范圍內，罕見(jiàn)病患者總數已達到3億人。
醫藥市場(chǎng)調研機構Evaluate Pharma近日發(fā)布《2019年孤兒藥報告》。報告指出，科學(xué)的進(jìn)步將助推孤兒藥市場(chǎng)在未來(lái)6年（2019-2024）快速增長(cháng)。除了最近突破性細胞和基因治療產(chǎn)品（如Yescarta和Luxturna）之外，許多針對罕見(jiàn)病的“一勞永逸”療法也將進(jìn)入市場(chǎng)，包括諾華的Zolgensma和藍鳥(niǎo)生物的Lentiglobin。新技術(shù)的爆發(fā)式發(fā)展使其高價(jià)格更受關(guān)注，此外，大型制藥公司將繼續鞏固孤兒藥市場(chǎng)的地位。
以下是報告的具體內容：
1、全球孤兒藥市場(chǎng)將快速增長(cháng)， 2024年達到2420億美元
報告指出，2018年全球孤兒藥市場(chǎng)為1310億美元，在未來(lái)6年（2019-2024），該市場(chǎng)將以12.3%的年度復合增長(cháng)率快速增長(cháng)，增速是同時(shí)期非孤兒藥市場(chǎng)增速（6%）的2倍，到2024年達到2420億美元（約合人民幣16297.49億元），其在處方藥市場(chǎng)中的占比將首次突破20%，達到20.3%。
2、孤兒藥治療成本是非孤兒藥的4.5倍
報告指出，孤兒藥市場(chǎng)的強勁增長(cháng)顯示了行業(yè)繼續致力于投資罕見(jiàn)疾病群體這些利好市場(chǎng)。此外，盡管美國等主要市場(chǎng)的定價(jià)壓力不斷加大，孤兒藥產(chǎn)品仍然能夠獲得利潤豐厚的定價(jià)溢價(jià)。在2018年銷(xiāo)售額排名前100名的孤兒藥中，每位患者每年的平均成本為150854美元，而非孤兒藥物的平均成本為33654美元。不過(guò)，在過(guò)去4年，孤兒藥和非孤兒藥之間的中位價(jià)差降低近50%，表明2類(lèi)藥物之間的治療成本差異正在不斷減少。
3、孤兒藥產(chǎn)品從每例患者產(chǎn)生的收入顯著(zhù)高于非孤兒藥
報告指出，藥品從每例患者的收入隨著(zhù)患者人數的減少而增加。在2018年，共有10種孤兒藥從每例患者的收入超過(guò)20萬(wàn)美元，其中4種治療血液疾病，2種治療呼吸系統疾病。
在2018年，Soliris和Naglazyme是收入的2款孤兒藥，每例患者每年超過(guò)500萬(wàn)美元，盡管這2種藥物的治療患者最少。其中，Naglazyme在2018年治療患者不足200人，Soliris治療不足3000人。相比之下，安進(jìn)的升白藥物Neulasta（培非格司亭）在2018年治療人數超過(guò)16萬(wàn)，但從每例患者產(chǎn)生的收入僅為2.5萬(wàn)美元。
4、孤兒藥市場(chǎng)更加碎片化：新基2024年成領(lǐng)軍企業(yè)
新基將成為孤兒藥市場(chǎng)的領(lǐng)軍企業(yè)，2024年全球銷(xiāo)售額將達到137億美元，約占其處方藥銷(xiāo)售額的73%，但在孤兒藥市場(chǎng)份額將下降近40%。在2024年，來(lái)自TOP5藥企的孤兒藥收入預計將超過(guò)600億美元，約占整個(gè)孤兒藥市場(chǎng)的26%，市場(chǎng)份額將下降約25%。
孤兒藥市場(chǎng)的關(guān)鍵推動(dòng)者包括阿斯利康和衛材等藥企，其中阿斯利康PARP抑制劑Lynparza在卵巢癌領(lǐng)域的滲透將推動(dòng)期市場(chǎng)份額增加一倍，衛材Lenvima在肝癌領(lǐng)域的滲透也將使該公司市場(chǎng)份額增加一倍。在未來(lái)，孤兒藥市場(chǎng)的另一大特點(diǎn)將是更加的碎片化。
5、非腫瘤學(xué)孤兒藥市場(chǎng)：武田和Vertex將成為領(lǐng)導者
在非腫瘤學(xué)孤兒藥市場(chǎng)，武田因收購S(chǎng)hire將成為市場(chǎng)領(lǐng)導者，2024年銷(xiāo)售額將達84億美元，該公司約有30個(gè)在研藥物，涵蓋多個(gè)治療領(lǐng)域。而排名第四的Alexion僅有5個(gè)藥物，主要集中血液學(xué)和肌肉骨骼疾病。關(guān)鍵推動(dòng)者包括GW制藥公司、藍鳥(niǎo)生物、Argenx等公司。
6、血液學(xué)、中樞神經(jīng)系統、呼吸是最主要的非腫瘤學(xué)孤兒藥治療類(lèi)別
報告指出，在2024年，渤健繼續引領(lǐng)肌肉骨骼類(lèi)別，Vertex繼續引領(lǐng)呼吸類(lèi)別，輝瑞取代梯瓦成為中樞神經(jīng)系統類(lèi)別領(lǐng)導者，皮膚病將成為最小的治療類(lèi)別。
7、腫瘤學(xué)孤兒藥市場(chǎng)：新基將成領(lǐng)導者
在2024年，新基的腫瘤學(xué)孤兒藥銷(xiāo)售額126億美元，盡管2018-2024年銷(xiāo)售額保持平穩，但市場(chǎng)份額將下降50%。新基、艾伯維、強生將占據市場(chǎng)30%份額。葛蘭素史克、Rexahn和BluePrint Medicines排名變化，所有這3家公司在2018年沒(méi)有腫瘤學(xué)孤兒藥產(chǎn)品，但在2024年將占據一定市場(chǎng)份額，這意味著(zhù)，腫瘤學(xué)孤兒藥市場(chǎng)在未來(lái)也將愈加的碎片化。
8、2024年TOP10孤兒藥產(chǎn)品：Imbruvica和Revlimid領(lǐng)航
報告指出，Imbruvica和Revlimid將成為最暢銷(xiāo)的孤兒藥產(chǎn)品，占據TOP10制藥公司孤兒藥銷(xiāo)售額的60%。該市場(chǎng)的其他關(guān)鍵推動(dòng)產(chǎn)品包括Vyndaqel、Hemlibra等藥物。
9、最有價(jià)值TOP10在研孤兒藥產(chǎn)品
EvaluatePharma根據凈現值（NPV）對在研孤兒藥（III期至已提交）進(jìn)行了分析，TOP5在研藥物的合并NPV高達530億美元，其中Vertex公司囊性纖維化三聯(lián)療法排在首位。在研孤兒藥中，開(kāi)發(fā)用于腫瘤學(xué)適應癥的藥物占主導地位。
10、TOP10孤兒藥適應癥：NHL、AML、胰 腺癌居首
在過(guò)去的35年（1983-2018）里，70%的孤兒藥資格授予了腫瘤學(xué)，其中非霍奇金淋巴瘤（NHL）授予的孤兒藥資格最多（270個(gè)），其次是急性髓性白血?。?20）和胰 腺癌（189）。在2018年中，這3類(lèi)疾病也是被授予了最多的孤兒藥資格，突顯了這些領(lǐng)域存在的顯著(zhù)未滿(mǎn)足醫療需求。
文章參考來(lái)源：
1、EvaluatePharma Orphan Drug Report 2019
2、The “One and Done” Era for Orphan Drugs: Evaluate Predicts 12% Growth, Driven by New Technologies, but Benefits Go to Big Pharma
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