渤健公司宣布諾西那生鈉注射液（美國及歐盟注冊商品名SPINRAZA®）正式在中國上市，諾西那生鈉注射液是全球首個(gè)和目前唯一一個(gè)脊髓性肌萎縮癥 (Spinal Muscular Atrophy， 以下簡(jiǎn)稱(chēng)SMA) 治療藥物。與諾西那生鈉注射液上市同步，國內SMA領(lǐng)域也迎來(lái)了一個(gè)里程碑事件：中國SMA診治中心聯(lián)盟成立，全國25家醫院成為聯(lián)盟的首批成員單位。
渤健公司宣布諾西那生鈉注射液正式在中國上市，諾西那生鈉注射液是全球首個(gè)和目前唯一一個(gè)脊髓性肌萎縮癥治療藥物。
在今天舉行的中國SMA診治中心聯(lián)盟成立大會(huì )上，國內外100多位神經(jīng)科、兒科等領(lǐng)域專(zhuān)家、學(xué)者共聚一堂，見(jiàn)證中國SMA診治中心聯(lián)盟成立這一重要時(shí)刻，交流探討中國SMA治療的現狀和未來(lái)。來(lái)自美國和歐洲的神經(jīng)醫學(xué)專(zhuān)家也分享了他們在SMA臨床診治和多學(xué)科團隊協(xié)作領(lǐng)域的成功經(jīng)驗。
“今年2月，諾西那生鈉注射液通過(guò)優(yōu)先審評審批程序在中國獲批，該藥物的快速獲批體現了中國政府對于罕見(jiàn)病臨床急需用藥的重視。”渤健公司亞太區總裁溫浩基先生表示，“在藥物獲批2個(gè)月之后，我們非常高興地看到中國SMA診治中心聯(lián)盟成立并獲得全國25家醫院的共同參與。我們正在積極致力于與各方合作，提升治療可及性，使更多中國SMA患者能獲益于諾西那生鈉注射液治療。”
SMA是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，以脊髓和下腦干中運動(dòng)神經(jīng)元的丟失為特征，從而導致嚴重的、進(jìn)行性肌肉萎縮和無(wú)力。最終，SMA患者可能喪失行動(dòng)能力，并且難以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，從而導致重大的醫療干預和護理幫助。如果不進(jìn)行治療，大多數患有較嚴重疾病類(lèi)型（SMA I型）的嬰兒在沒(méi)有呼吸干預的情況下，無(wú)法活到兩歲。[1]
長(cháng)期以來(lái)，SMA在中國的診治存在諸多挑戰，包括疾病知曉程度低，接受神經(jīng)肌肉病專(zhuān)家診治和基因檢測的渠道少，缺乏有效治療藥物，患者缺乏規范化長(cháng)期隨訪(fǎng)、管理等。這些挑戰嚴重阻礙了我國SMA診療的發(fā)展，也讓SMA患者及家庭面臨困境。
在諾西那生鈉注射液批準之前，SMA無(wú)有效治療手段，疾病管理僅限于呼吸支持、營(yíng)養支持、骨科矯形等輔助治療方法。2018年5月，SMA被列入中國國家衛生健康委員會(huì )等部門(mén)聯(lián)合制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》，該目錄的推出旨在支持罕見(jiàn)病的診斷和治療。2018年7月，國家藥品監督管理局宣布對在監管體系完善的國家和地區擁有臨床研究數據的創(chuàng )新藥物可實(shí)施優(yōu)先審評審批程序。2018年9月，諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見(jiàn)病治療新藥被國家藥品監督管理局納入優(yōu)先審評審批程序。
2019年2月，國家藥品監督管理局正式批準諾西那生鈉注射液用于治療5q SMA。5q SMA是該疾病最常見(jiàn)的形式，約占所有SMA病例的95%。今天，作為全球首個(gè)且目前唯一一個(gè)治療SMA的藥物，諾西那生鈉注射液的正式上市，標志著(zhù)SMA在中國不再是一種“無(wú)藥可醫”的罕見(jiàn)病。
“諾西那生鈉注射液擁有SMA領(lǐng)域的臨床研究數據，這些臨床發(fā)現支持諾西那生鈉注射液治療在各類(lèi)型SMA患者中的有效性和安全性，包括運動(dòng)發(fā)育的顯著(zhù)改善和嬰兒死亡風(fēng)險的降低。”中華醫學(xué)會(huì )兒科學(xué)分會(huì )罕見(jiàn)病學(xué)組組長(cháng)、復旦大學(xué)附屬兒科醫院王藝教授表示：“這些改善為以前沒(méi)有治療手段的SMA患者群體帶來(lái)了新希望。作為中國首個(gè)獲批的SMA治療藥物，諾西那生鈉注射液為罕見(jiàn)病領(lǐng)域帶來(lái)了重大突破，使SMA臨床治療跨入了新的階段。”
在藥物上市的同時(shí)，為提高SMA的規范化診治水平，中國兒科專(zhuān)家、兒童神經(jīng)病學(xué)專(zhuān)家、成人神經(jīng)科專(zhuān)家共同呼吁，倡導成立“中國SMA診治中心聯(lián)盟”。這一呼吁得到了全國25家醫院的積極響應，并成為聯(lián)盟的首批成員單位。
中華醫學(xué)會(huì )兒科學(xué)分會(huì )神經(jīng)病學(xué)學(xué)組組長(cháng)、北京大學(xué)第一醫院兒科主任姜玉武教授表示：“此次成立的中國SMA診治中心聯(lián)盟將在罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)的規范指導下自發(fā)開(kāi)展工作。聯(lián)盟將致力于建立一批具備規范化診治水平的SMA診治中心，全面提高醫生對SMA的診斷、治療和長(cháng)期疾病管理水平，同時(shí)倡導實(shí)現患者集中診治，雙向轉診，早診早治，從而更好地為中國SMA患者提供高質(zhì)量的醫療服務(wù)。”
聯(lián)盟首批成員單位包括全國25家在兒童、成人神經(jīng)系統疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先醫院，覆蓋了中國七大地理區域。聯(lián)盟成立之后預計開(kāi)展的主要工作方向包括建立協(xié)作機制、實(shí)施規范診療、加強質(zhì)量控制、保障藥品供應、開(kāi)展病例登記及加強臨床研究等。聯(lián)盟還將積極合作，為各地區的SMA診療醫生、多學(xué)科團隊提供高質(zhì)量的線(xiàn)上、線(xiàn)下培訓機會(huì )，全面提高醫生對SMA的識別、診斷、治療和長(cháng)期疾病管理水平。
點(diǎn)擊下圖，預登記觀(guān)展
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
