輝瑞（Pfizer）公司宣布，美國FDA批準該公司的Vyndaqel（tafamidis meglumine）和Vyndamax（tafamidis）上市，用于治療因為野生型或遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性引起的心肌?。ˋTTR-CM）。Vyndaqel和Vyndamax是“first-in-class” 轉甲狀腺素蛋白（TTR）穩定劑tafamidis的兩種口服配方。值得一提的是，這是FDA批準的第一款治療AATR-CM的療法。
AATR-CM是一種危及生命的罕見(jiàn)疾病。它是由于TTR的不穩定性造成的。TTR通常以四聚體的形式存在，當不穩定的四聚體解離后，會(huì )導致折疊錯誤的TTR聚集并形成淀粉樣蛋白原纖維和淀粉樣蛋白沉積。這些淀粉樣蛋白在心臟中的沉積會(huì )導致心肌變硬，最終引起心力衰竭。
AATR-CM可以分為兩類(lèi)，一種為遺傳型，是由于TTR基因產(chǎn)生突變而產(chǎn)生的；另一種為野生型，這些患者TTR基因上沒(méi)有產(chǎn)生突變，但是由于年齡增長(cháng)會(huì )產(chǎn)生心臟中的淀粉樣蛋白沉積。野生型AATR-CM通常在60歲以上的男性中更容易出現。ATTR-CM患者通常只有在癥狀變得嚴重后才能夠獲得確診，一旦確診后，患者的中位生存期只有2-3.5年。據統計，在美國大約有10萬(wàn)名AATR-CM患者，而只有1-2%的患者被確診。
Vyndaqel和Vyndamax是口服TTR穩定劑，它通過(guò)與TTR的特異性結合，穩定TTR的四聚體形態(tài)，從而延緩導致ATTR-CM的淀粉樣蛋白沉積的產(chǎn)生。Vyndaqel曾獲得FDA授予的快速通道資格和突破性療法認定。它被輝瑞認為是潛在的重磅藥物。
這一批準是基于名為AATR-ACT的關(guān)鍵性3期臨床試驗的結果。這是一項隨機雙盲，含安慰劑對照的全球性臨床試驗，第一次檢測治療AATR-CM的療法。AATR-ACT試驗結果表明，Vyndaqel在30個(gè)月的試驗過(guò)程中，與安慰劑相比顯著(zhù)降低由全因死亡率和心血管相關(guān)住院率組成的綜合指標（p=0.0006）。
Vyndaqel不但能夠將全因死亡風(fēng)險降低30%（p=0.026），將心血管相關(guān)住院風(fēng)險降低32%（p<0.0001），還可以提高患者的其它功能性指標。例如，在接受治療后6個(gè)月，Vyndaqel可以減少患者6分鐘步行測試（6-minute walk test）表現的衰退。
“輝瑞致力于將突破性療法帶給患者，改變他們的生活。Vyndaqel和Vyndamax的批準實(shí)現了我們對AATR-CM患者的這一承諾，”輝瑞罕見(jiàn)疾病全球總裁Paul Levesque先生說(shuō)：“這一里程碑對這些患者來(lái)說(shuō)是顛覆性的進(jìn)步，他們在今天之前沒(méi)有獲批療法來(lái)治療這一失能性的致命疾病。我們將繼續與醫生團體合作，增進(jìn)對這一疾病的關(guān)注，最終提高AATR-CM的發(fā)現和診斷率。”
參考資料：
[1] U.S. FDA Approves VYNDAQEL? and VYNDAMAX? for Use in Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy, a Rare and Fatal Disease. Retrieved May 6, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190506005185/en/U.S.-FDA-Approves-VYNDAQEL%C2%AE-VYNDAMAX%E2%84%A2-Patients-Transthyretin
[2] Pfizer's tafamidis wins blockbuster nod—and gets a lower price—to rival Alnylam, Ionis. Retrieved May 6, 2019, from https://www.fiercepharma.com/marketing/watch-out-alnylam-and-ionis-pfizer-s-blockbuster-hopeful-vyndaqel-back-fda-attr-nod
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