5月8日，輝瑞公司宣布，收購專(zhuān)注于罕見(jiàn)疾病臨床階段私有生物技術(shù)公司Therachon的全部股份已達成一項最終協(xié)議，該公司擁有用于治療軟骨發(fā)育不良和短腸綜合征（SBS）的在研藥物資產(chǎn)。
根據該協(xié)議的條款，輝瑞公司將以3.4億美元的先期付款及另外4.7億美元的額外付款收購Therachon，額外付款的條件是要實(shí)現軟骨發(fā)育不全藥物TA-46的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化關(guān)鍵里程碑。
軟骨發(fā)育不全可導致嚴重的心血管、神經(jīng)和代謝并發(fā)癥，在全世界約25萬(wàn)患者。目前還沒(méi)有對軟骨發(fā)育不全的有效治療方法。
TA-46是一種在研的可溶性重組人成纖維細胞生長(cháng)因子受體3（FGFR3）誘捕劑，作用機制上被認為能使過(guò)度活躍的FGFR3信號通路正?；?，而這些信號通路是與軟骨發(fā)育不全相關(guān)的骨發(fā)育異常的致病基礎。Therachon公司正在為患有這種疾病的兒童和青少年開(kāi)發(fā)每周皮下注射的TA-46。該藥目前已經(jīng)完成了臨床1期試驗，并獲得了歐洲藥品管理局（EMA）和美國FDA的孤兒藥物認證。
Therachon公司目前正在開(kāi)發(fā)一系列治療藥物，主要用于治療罕見(jiàn)的胃腸道和肌肉骨骼疾病，包括軟骨發(fā)育不全和短腸綜合征：
Therachon公司在研資產(chǎn)管線(xiàn)（來(lái)自Therachon官網(wǎng)）
在與輝瑞達成交易之前，Therachon將其藥物apraglutide的開(kāi)發(fā)項目剝離成一家獨立的運營(yíng)公司。Apraglutide是一種每周一次、潛在同類(lèi)（best-in-class）的GLP-2類(lèi)似物，正在進(jìn)行短腸綜合征臨床2期試驗。輝瑞公司的風(fēng)險投資部門(mén)（Pfizer Ventures）持有該項目少數股權，并將繼續持有新公司的股權。
輝瑞首席科學(xué)官Mikael Dolsten表示：“在輝瑞公司，我們的戰略重點(diǎn)是推進(jìn)世界上最有前途的科學(xué)，不管它是我們自己研發(fā)的還是外部獲得的。通過(guò)收購Therachon，我們希望利用輝瑞領(lǐng)先的科學(xué)和開(kāi)發(fā)能力，更快地推進(jìn)這種潛在、有前途的治療方法，以治療軟骨發(fā)育不全患者。”
Therachon首席執行官Luca Santarelli補充道：“由我們發(fā)現和推進(jìn)有可能改變軟骨發(fā)育不全治療的項目將繼續由輝瑞開(kāi)發(fā)，這很讓人興奮。輝瑞憑借其罕見(jiàn)疾病專(zhuān)長(cháng)和在世界范圍內的影響力，將使正處于加速開(kāi)發(fā)階段的TA-46獲得有利位置，我們的愿景是通過(guò)探索針對這種疾病的分子根源去解決兒童軟骨發(fā)育不全的治療。”
輝瑞罕見(jiàn)疾病單元總裁Seng Cheng也表示：“此次收購補充了輝瑞現有的罕見(jiàn)疾病治療組合，相信我們將有一個(gè)重要的機會(huì )，去改變患有軟骨發(fā)育不全年輕人生活，他們勇敢地忍受著(zhù)由短肢侏儒癥引起的終生并發(fā)癥。輝瑞現有的兒科生長(cháng)障礙研究項目為這一潛在的突破性治療提供了一個(gè)互補的環(huán)境。”
Therachon公司主席Tom Woiwode感嘆：“Therachon是一個(gè)很好的例子，證明了歐洲最先進(jìn)的科學(xué)所能創(chuàng )造的價(jià)值。通過(guò)將這項研究與一群強大的投資者和一支杰出的管理團隊結合起來(lái)，Therachon開(kāi)發(fā)了一種高度創(chuàng )新的治療方法。我們期待輝瑞繼續開(kāi)發(fā)TA-46，希望它能顯著(zhù)改善患有軟骨發(fā)育不全兒童的生活。”（新浪醫藥編譯/David）
文章、圖片參考來(lái)源：
1、PFIZER ACQUIRES CLINICAL-STAGE BIOTECH THERACHON
2、https://therachon.com/our-focus/pipeline/
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