亨廷頓病是一種致命遺傳性神經(jīng)疾病，是一種由于常染色體顯性遺傳導致基底節及大腦皮質(zhì)變性引起的，以進(jìn)行性舞蹈樣動(dòng)作、肌張力時(shí)高時(shí)低、進(jìn)行性智能衰退甚至癡呆為主要表現的錐體外系疾病?；颊咭话阍谥心臧l(fā)病，病情進(jìn)行性惡化。5月6日，一種有望治療亨廷頓病的藥物試驗數據發(fā)表在《新英格蘭醫學(xué)雜志》上，該藥物可阻斷導致亨廷頓患者腦損傷的蛋白質(zhì)突變。
研究結果最初于2017年12月發(fā)表，同期社論稱(chēng)該試驗為開(kāi)創(chuàng )性突破。新發(fā)表的論文稱(chēng)，這種名為HTTRx的合成短鏈DNA藥物可以阻止變異亨廷頓蛋白的產(chǎn)生。參與試驗的46名受試者均無(wú)嚴重不良事件報告，表明該藥物對人體是安全的。
論文還提供了試驗背后令人興奮的細節：HTTRx降低了腦脊液中變異亨廷頓蛋白的水平，可逆轉小白鼠亨廷頓病式的運動(dòng)和認知癥狀?；颊吣X脊液中突變蛋白的減少呈劑量依賴(lài)性：在一定劑量范圍內，劑量越大，突變蛋白減少越多。
然而，作者報告說(shuō)，對接受不同劑量治療的5組患者的數據加以考慮，該疾病的癥狀總體上沒(méi)有變化，而且“在接受安慰劑治療的患者和接受HTTRx治療的患者之間，無(wú)論劑量水平如何，都沒(méi)有發(fā)現有意義的區別”。
現在，所有的目光都集中在一項關(guān)鍵的臨床試驗上，該試驗旨在招募660名亨廷頓病患者。第一例患者于1月登記，最后一例患者數據預計將于2022年3月收集。這項研究有足夠的規模和時(shí)間，足以讓科學(xué)家測量該藥物對亨廷頓病的影響，同時(shí)表明這種藥物是否減緩或停止亨廷頓病的發(fā)展。
點(diǎn)擊下圖，觀(guān)眾預登記成功送20元話(huà)費
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
