今日，第一三共（Daiichi Sankyo）公司宣布，美國FDA腫瘤學(xué)藥物咨詢(xún)委員會(huì )（ODAC）以12:3的投票結果，支持該公司開(kāi)發(fā)的集落刺激因子1受體（CSF1R）抑制劑pexidartinib用于治療癥狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）。這些患者無(wú)法通過(guò)手術(shù)改善疾病癥狀。如果獲得FDA批準，pexidartinib將成為治療TGCT的第一個(gè)也是唯一的獲批療法。
TGCT又稱(chēng)為色素沉著(zhù)絨毛結節性滑膜炎（PVNS），或腱鞘巨細胞瘤（GCT-TS），是一種具備局部侵襲性的罕見(jiàn)非惡性腫瘤。它能夠影響滑膜覆蓋的關(guān)節、滑囊和腱鞘，導致關(guān)節或肢體出現腫脹、疼痛、僵硬，以及活動(dòng)范圍下降。目前對TGCT的標準療法是手術(shù)切除療法。然而，對于復發(fā)，難治或彌漫性TGCT患者來(lái)說(shuō)，腫瘤可能纏繞在骨骼、肌腱、韌帶周?chē)?，手術(shù)不但難于清除腫瘤，而且可能導致嚴重關(guān)節損傷和功能喪失。對于有些患者來(lái)說(shuō)，他們可能會(huì )考慮截肢來(lái)緩解病痛！
Pexidartinib是一款創(chuàng )新口服CSF1R小分子抑制劑。CSF1R介導的信號通路是驅動(dòng)滑膜中異常細胞增生的主要因素。Pexidartinib同時(shí)也會(huì )抑制c-kit和FLT3-ITD的活性。它曾經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認定和孤兒藥資格，它的新藥申請（NDA）也獲得了優(yōu)先審評資格。預計FDA將在今年8月3日之前作出回復。
這款新藥的NDA是基于名為ENLIVEN的3期臨床試驗結果。試驗結果表明，39%接受pexidartinib治療的患者在經(jīng)過(guò)25周治療之后獲得緩解，安慰劑組這一數值為0%（p<0.0001）。
“今天支持pexidartinib的投票結果讓我們向為T(mén)GCT患者提供第一款獲批全身性療法邁出了一大步，”第一三共公司執行副總裁兼腫瘤學(xué)研發(fā)全球負責人Antoine Yver博士說(shuō)：“有些TGCT患者受到失能性癥狀的困擾，他們需要創(chuàng )新治療選擇。我們相信，pexidartinib具備滿(mǎn)足特定TGCT患者醫療需求的潛力。我們期待與FDA合作，完成新藥申請的審評過(guò)程。”
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