5月29日，CDE發(fā)布了《真實(shí)世界證據支持藥物研發(fā)的基本考慮（征求意見(jiàn)稿）》指出，考慮到藥物臨床研發(fā)過(guò)程中，存在臨床試驗不可行或難以實(shí)施等情形，利用真實(shí)世界證據用以評價(jià)藥物的有效性和安全性成為可能的一種策略和路徑。
在2016年12月7日美國國會(huì )批準通過(guò)的《21世紀治愈法案》中，“真實(shí)世界證據”（Real World Evidence, RWE）被明確定義為：“從隨機對照試驗（Randomized Clinical Trials, RCT）以外的其它來(lái)源獲取的關(guān)于用藥方式、藥物潛在獲益或者安全性方面的數據”。
真實(shí)世界證據與臨床試驗證據的根本區別在于獲取數據的場(chǎng)景不一樣：前者源于實(shí)際醫療場(chǎng)地或家庭社區等真實(shí)場(chǎng)景，而后者則來(lái)自嚴格受控的科研場(chǎng)景。為了避免對這個(gè)新概念的誤讀，FDA專(zhuān)家特別強調，“二者間的區別不應該建立在是否存在有計劃的干預實(shí)驗以及是否采用了隨機化試驗設計這兩種情況之上” 。
也就是說(shuō)，真實(shí)世界證據仍然可以涉及到干預實(shí)驗和隨機化試驗設計。 而研究者通過(guò)真實(shí)世界研究獲取的數據則被稱(chēng)為“真實(shí)世界數據”（Real World Data, RWD）。
中國早在2000年初就已意識到RWD和RWE對于傳統新藥研發(fā)的臨床評價(jià)體系是有益的補充和促進(jìn)。2010年，真實(shí)世界研究第一次出現在中藥的干預試驗設計中。近兩年，中國政府積極致力于構建監管和技術(shù)層面的體系，為完善中國藥物主動(dòng)警戒系統及構建衛生技術(shù)評估框架做出諸多努力。
而此次CDE發(fā)布的《真實(shí)世界證據支持藥物研發(fā)的基本考慮（征求意見(jiàn)稿）》定位于支持藥物研發(fā)，旨在厘清藥物研發(fā)中真實(shí)世界研究的相關(guān)定義，明確真實(shí)世界證據在藥物研發(fā)中的地位和適用范圍，探究真實(shí)世界證據的評價(jià)原則，以期為工業(yè)界利用真實(shí)世界證據支持藥物研發(fā)提供科學(xué)可行的指導意見(jiàn)。
真實(shí)世界研究的相關(guān)定義
CDE將真實(shí)世界研究定義為：在真實(shí)世界環(huán)境下收集與患者有關(guān)的數據（真實(shí)世界數據），通過(guò)分析，獲得醫療產(chǎn)品的使用價(jià)值及潛在獲益或風(fēng)險的臨床證據（真實(shí)世界證據），其主要研究類(lèi)型是觀(guān)察性研究，也可以是實(shí)用臨床試驗。
其中與患者使用藥物以及健康狀況有關(guān)的和/或來(lái)源于各種日常醫療過(guò)程所收集的數據為真實(shí)世界數據。而真實(shí)世界證據是通過(guò)對真實(shí)世界數據的分析獲得的關(guān)于醫療產(chǎn)品的使用情況和潛在獲益或風(fēng)險的臨床證據。該定義在概念上不限于通過(guò)回顧性觀(guān)察研究獲得證據，還允許前瞻性地獲取更廣泛的數據以形成證據，特別是包括實(shí)用臨床試驗（Pragmatic Clinical Trial, PCT）一類(lèi)的研究設計。
真實(shí)世界證據支持藥物研發(fā)的適用范圍
1、罕見(jiàn)病治療藥物
罕見(jiàn)病藥物臨床試驗除病例稀少、招募困難外，的挑戰是對照的選擇，因為罕見(jiàn)病通常沒(méi)有或很少有可選治療。因此，以自然疾病隊列形成的真實(shí)世界數據就可以作為外部對照。
2、修訂適應癥或聯(lián)合用藥范圍
例如在兒童用藥領(lǐng)域，國內臨床實(shí)踐中常有超說(shuō)明書(shū)用藥的情況，利用真實(shí)世界證據支持適應癥人群的擴大也是藥物研發(fā)的一種策略。
3、上市后藥物的再評價(jià)
基于RCT證據獲批的藥物，通常由于試驗對象入組條件嚴格等原因，存在安全性信息有限、療效結論外推不確定等不足，需要利用真實(shí)世界數據對藥物以及經(jīng)濟學(xué)效益等方面進(jìn)行更全面的評估。如境外已上市且臨床急需藥物。
4、中藥醫院制劑的臨床研發(fā)
探索應用真實(shí)世界證據支持中藥醫院制劑的研發(fā)策略有主要兩種。
其一是觀(guān)察性研究與RCT研究相結合的路徑。
其二為觀(guān)察性研究與PCT研究相結合的路徑。
5、指導臨床研究設計
真實(shí)世界證據，包括疾病的自然史、疾病在目標人群的流行率、標準化治療的療效和有效性、以及與療效和有效性有關(guān)的關(guān)鍵協(xié)變量在目標人群中的分布和變化等等，為下一階段的研究設計提供了依據。
6、精準定位目標人群
利用人群隊列中的組學(xué)數據、公共基因庫信息，以及相關(guān)的臨床資料等真實(shí)世界數據，通過(guò)多種機器學(xué)習類(lèi)的目標靶向分析技術(shù)得到真實(shí)世界證據，可以支持靶向治療藥物的精確人群定位。
結語(yǔ)
真實(shí)世界研究是以臨床需求為導向的科學(xué)研究模式，為藥企提供策略，改善醫療服務(wù)，程度實(shí)現服務(wù)患者為目的，將成為今后科研發(fā)展的必然趨勢。在科學(xué)認識其價(jià)值的基礎上，要進(jìn)一步探索構建基于真實(shí)世界證據的醫藥產(chǎn)品及衛生政策科學(xué)決策體系，促進(jìn)監管部門(mén)與行業(yè)思想觀(guān)念、立法和技術(shù)的提高，從而更好保證醫療服務(wù)可及、安全、有效、經(jīng)濟。
真實(shí)世界證據對未來(lái)健康醫療的推動(dòng)作用不可低估。未來(lái)，真實(shí)世界證據不僅會(huì )在新藥的研發(fā)模式和審批、監管制度的改變上發(fā)揮出越來(lái)越大的作用，而且在精確醫學(xué)的進(jìn)一步發(fā)展和完善過(guò)程中也會(huì )發(fā)揮重要的作用。
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