在過(guò)去十年中，細胞治療領(lǐng)域在迅速擴大。然而，盡管現在提供的細胞療法比以往任何時(shí)候都多，但仍有許多因素阻礙了它們的廣泛應用。
細胞療法在治療多種疾病方面有著(zhù)巨大的前景。但在包括使用胚胎干細胞的治療領(lǐng)域中，它同時(shí)也引起了關(guān)于細胞來(lái)源的爭議。而去年美國哈佛大學(xué)醫學(xué)院在干細胞研究領(lǐng)域的31篇學(xué)術(shù)論文數據造假，也為該領(lǐng)域增添了不確定性。
雖然造血干細胞移植治療某些類(lèi)型的癌癥從20世紀50年代已經(jīng)出現，同時(shí)其他類(lèi)型的細胞治療的潛力也已經(jīng)知道了一段時(shí)間，但直到最近幾年，這個(gè)領(lǐng)域才真正開(kāi)始在擴大。
隨著(zhù)第一個(gè)用于治療血液癌的CAR-T細胞療法（從技術(shù)上講是基因和細胞療法的結合）在去年獲得了美國和歐洲的批準，以及2018年全球對細胞治療的投資超過(guò)67億歐元，這些似乎都預示著(zhù)細胞療法將迎來(lái)大量使用。
然而，在這之前，有一些新的問(wèn)題需要解決。細胞是一種生物物質(zhì)，眾所周知，細胞的生長(cháng)和運輸是不可預測的。建立一個(gè)可靠、一致和可擴展的生產(chǎn)系統是在更大范圍內生產(chǎn)細胞療法的關(guān)鍵。如果這個(gè)問(wèn)題能夠解決，那么另一個(gè)目前阻礙大規模推廣的問(wèn)題也可能至少部分地得到解決，那就是過(guò)高的價(jià)格。
最后，確保這些療法對患者是安全的，并得到充分的監管，以及確保衛生保健專(zhuān)業(yè)人員知道如何使用這些療法，這是必須解決的其他問(wèn)題。在具體需要解決的問(wèn)題上，該領(lǐng)域專(zhuān)家給出了他們的答案：
1. 繞過(guò)生產(chǎn)瓶頸
細胞療法的研發(fā)工作處在蓬勃發(fā)展的時(shí)代這不可否認，但這些療法的細胞及其它成分的擴增、采購和運輸可能是很棘手的。對于試圖生產(chǎn)不同細胞療法的研究人員和生物技術(shù)公司來(lái)說(shuō)，市場(chǎng)上存在著(zhù)一定的制造瓶頸。
這就為一些創(chuàng )新公司提供了彌合這一差距的機會(huì )。例如，法國生物公司TreeFrog Therapeutics開(kāi)發(fā)了一套3D海藻酸鈉包封系統，允許干細胞在的生長(cháng)環(huán)境中進(jìn)行培養和運輸。其它還包括英國公司Cytera Cellworks及Oxford Genetics也在處理諸如自動(dòng)化和擴大細胞治療生產(chǎn)的問(wèn)題。
TreeFrog首席執行官Kevin Alessandri表示：“在某些方面，我們是新一代的細胞治療公司。我們不直接參與細胞治療。我們只是提供一個(gè)技術(shù)平臺?，F在看來(lái)，沒(méi)有任何一個(gè)主要的玩家可以做到流程的面面俱到?，F在有許多玩家一起努力為患者帶來(lái)解決方案。”
愛(ài)爾蘭生命科學(xué)風(fēng)投公司Seroba合伙人O’Connell表示，“生產(chǎn)”是其考慮是否投資一家公司時(shí)重點(diǎn)考慮的問(wèn)題之一。
2. 解決支付能力
細胞療法，特別是基因療法（如CAR-T）是出了名的昂貴?，F階段，由于這些療法生產(chǎn)過(guò)程的復雜性意味著(zhù)它們的價(jià)格難以下降。
例如，去年在美國和歐洲獲得批準的兩種CAR-T療法Yescarta和Kymriah，在美國的標價(jià)分別為37.3萬(wàn)美元和47.5萬(wàn)美元，歐洲的價(jià)格與此相似。
O’Connell表示：“就第一代技術(shù)而言，在一段時(shí)間內可能存在對高價(jià)的容忍，尤其是用于少數患者的罕見(jiàn)疾病的治療。但是隨著(zhù)治療人數的增加，這個(gè)價(jià)格是無(wú)法持續的。”
Jacqueline Barry是英國“Cell and Gene Therapy Catapult”的首席臨床官，該組織由政府資助，致力于彌合這一領(lǐng)域科學(xué)與工業(yè)之間的差距。首先，她贊成降低生產(chǎn)成本至關(guān)重要，但她補充說(shuō)，尋找新的補償方法也是關(guān)鍵。“這些產(chǎn)品可能具有變革性和治療性，但是畢竟使用的時(shí)間還非常有限，可能存有不確定性，不過(guò)英國有許多支付計劃正被考慮用于推廣這些療法。”
3. 規范監管
細胞療法的另一個(gè)關(guān)鍵問(wèn)題是確保對病人是安全的、有效的，如何地監管這些新療法，同時(shí)也讓它們盡快上市，一直是官方機構所面臨的挑戰。
由于許多細胞療法處在早期階段，目前監管機構的重點(diǎn)是確保病人的安全，尤其是要防止出現極端的副作用和病人死亡事件。
O’Connell認為，監管機構的下一步應該是將對生產(chǎn)過(guò)程、質(zhì)量控制、供應鏈和輸入材料的監管進(jìn)行標準化。
4. 今年是細胞療法進(jìn)入大時(shí)代的開(kāi)始？
截止2018年年底，有33項處于臨床III期階段的細胞療法，其中基因改造的細胞療法有16種。與2017年相比，全球對兩種細胞療法的投資同比增長(cháng)了64%。
隨著(zhù)新興的細胞治療公司（如Orchard Therapeutics、Autolus）在資本市場(chǎng)的活躍市，并達到超10億歐元的估值，人們對細胞療法的興趣似乎在繼續增加。
雖然目前只有少數幾種細胞療法獲得批準上市，大多數仍處于研究和開(kāi)發(fā)階段，但隨著(zhù)時(shí)間推移，這種情況肯定會(huì )發(fā)生改變。如果能夠解決突出的生產(chǎn)問(wèn)題，并簡(jiǎn)化整個(gè)生產(chǎn)流程，那么價(jià)格就自然而然地會(huì )下降。
在藥物可及性方面，英國在歐洲處于領(lǐng)先地位，創(chuàng )新的工業(yè)政府合作伙伴關(guān)系，如細胞與基因療法制造中心Cell and Gene Therapy Catapult的誕生，開(kāi)創(chuàng )了在全英國范圍內推廣這種復雜療法所需的步驟。
雖然細胞療法仍需取得一些進(jìn)展才能成為主流，但對于細胞治療投資和在這一領(lǐng)域工作的生物技術(shù)人員來(lái)說(shuō)，今年似乎是不錯的一年。（新浪醫藥編譯/David）
參考來(lái)源：The Three Obstacles Stopping Cell Therapy Becoming Mainstream
點(diǎn)擊下圖，觀(guān)眾預登記成功送20元話(huà)費
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
